AZD4063을 이용한 PLN R14del 확장성 심근병증 연구 (PULSE)
2026년 3월 30일 업데이트: AstraZeneca
AZD4063의 인체 내 안전성, 내약성 및 약동학을 조사하기 위한 인체 최초 1상 임상시험: 인산람반 R14del 확장성 심근병증 성인 대상
본 연구의 목적은 PLNR14del 확장성 심근병증 환자에서 단회 및 다회 투여 후 AZD4063의 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 1상, 최초 인간 대상, 비맹검, 증량 투여 연구로 구성됩니다: 3개의 단일 증량 투여(SAD) 코호트, 3개의 다중 증량 투여(MAD) 코호트 및 선택적 코호트.
연구의 SAD 부분은 3개 코호트에 걸쳐 AZD4063의 단일 투여량을 평가합니다. 다음으로 구성됩니다:
- 선별 기간
- 치료 기간: 참가자는 피하(SC) 주사로 AZD4063 단일 투여량을 받습니다
- 추적 관찰 기간
연구의 MAD 부분은 모든 코호트에서 이용 가능한 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD) 데이터가 있는 SAD 코호트의 데이터를 수신한 후 시작됩니다. 이 부분의 연구는 다음으로 구성됩니다:
- 선별 기간
- 치료 기간: 참가자는 피하(SC) 주사로 AZD4063 다중 투여량을 받습니다
- 추적 관찰 기간
선택적 코호트는 SAD 및 MAD 코호트의 새롭게 나타나는 안전성, PK 및 PD 데이터를 기반으로 추가될 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
31
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- 전화번호: 1-877-240-9479
- 이메일: information.center@astrazeneca.com
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1081 HV
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- 모병
- Research Site
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
- 모병
- Research Site
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- 모병
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 선별 시점에 만 18세에서 80세 사이여야 합니다.
- R14 del PLN 돌연변이 선별 검사에서 양성 반응을 보인 참가자
- 심초음파로 평가한 좌심실 박출률 ≤ 45%인 참가자
- 뉴욕 심장 협회(NYHA) 기능 등급 I-III인 참가자
- 선별 전 최소 6주 동안 및 선별 기간 동안 안정적인 약물 치료를 받고 있으며, 심부전 증상이 크게 개선되지 않은 참가자
- 삽입형 제세동기(ICD) 또는 심장 재동기화 치료 장치(CRT-D)를 보유한 참가자
- 체질량 지수(BMI)가 18-35 kg/m2 범위 내인 참가자
- 가임기 여성은 수유 중이 아니어야 하며, 이성과 성관계를 할 경우 승인된 고효율 피임법을 사용해야 합니다.
- 모든 여성은 선별 방문 시 음성 임신 검사 결과를 보여야 합니다.
제외 기준:
- C형 간염 항체, B형 간염 바이러스 표면 항원 또는 B형 간염 바이러스 코어 항원 양성인 참가자
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성으로 알려진 경우
- 유전성 전기 또는 구조적 질환과 관련된 알려진 유전자 돌연변이
- 선천성 긴 QT 증후군
- QTcF < 350 ms
- 알려진 짧은 QT 증후군(SQTS) 또는 SQTS 가족력
- 카테콜라민성 다형성 심실 빈맥(칼슘 이온 채널병증으로서의 CPVT) 및 최근 3개월 이내 심부전 또는 중대한 심실 부정맥으로 인한 입원
- 지속성 심실 부정맥으로 치료가 필요하며 연구자가 임상적으로 불안정하다고 판단한 참가자
- 이전 심근 경색 및/또는 중대한 관상동맥 질환(주요 심외막 관상동맥 한 곳에서 50% 이상 협착 또는 이전 경피적 관상동맥 중재술 또는 관상동맥 우회술 필요)을 시사하는 심내막 하 지연 가돌리늄 조영증강(LGE) 병력
- 심부전을 위한 정기적인 외래 정주 주입
- 조절되지 않는 고혈압
- 중대한 원발성 판막 질환
- 선천성 심장병
- 좌심실 벽 두께 > 13 mm 또는 비대성 심근병증(HCM) 가족력
- 최근 급성 심근염 발현
- 제한성 또는 주산기 심근병증; 침윤성 질환(사르코이드증)
- 과도한 알코올 섭취
다음과 같은 이상 소견을 보이는 검사실 수치:
- 알라닌 아미노전이효석 > 상한 정상치(ULN)의 2배
- 아스파테이트 아미노전이효소 > ULN의 2배
- 총 빌리루빈 > ULN의 2배
- 추정 사구체 여과율 < 30 mL/min/1.73 m2
- 혈색소 < 10g/dL
선별 시 다음과 같은 이상 소견을 보이는 활력 징후 수치:
- 수축기 혈압 > 160 mmHg
- 이완기 혈압 > 100 mmHg
- 맥박수 > 100회/분
- 독소 노출, 확장성 심근병증(DCM)을 유발하는 것으로 알려진 전신 질환
- 심한 알레르기/과민반응 병력 또는 지속적인 임상적으로 중요한 알레르기/과민반응
- 심근병증이 문서화된 심장독성 약물 노출 병력
- 기대 수명을 1년 미만으로 제한하는 비심장성 질환
- 최근 3개월 이내 연구 중재약이 투여된 다른 임상 연구 참여
- AZD4063에 대한 알려진 과민증을 가진 참가자
- 유전자 치료 시험에 참여 중인 참가자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1 (SAD): AZD4063 1회 복용량
참가자는 SAD 코호트 1에서 AZD4063의 1회 용량을 피하 주사로 투여받게 됩니다.
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AZD4063은 주사용 용액 형태로 피하 투여 경로를 통해 연구의 단일 용량 증량(SAD) 및 다중 용량 증량(MAD) 부분에서 투여됩니다.
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실험적: 코호트 2(SAD): AZD4063의 용량 2
코호트 2의 단일 투여(SAD)에서 참가자는 SC 주사로 AZD4063의 용량 2를 투여받습니다.
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AZD4063은 주사용 용액 형태로 피하 투여 경로를 통해 연구의 단일 용량 증량(SAD) 및 다중 용량 증량(MAD) 부분에서 투여됩니다.
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실험적: 코호트 3 (SAD): AZD4063의 용량 3
참가자는 SAD 코호트 3에서 AZD4063의 제3 용량을 SC 주사로 투여받습니다.
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AZD4063은 주사용 용액 형태로 피하 투여 경로를 통해 연구의 단일 용량 증량(SAD) 및 다중 용량 증량(MAD) 부분에서 투여됩니다.
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실험적: 코호트 1 (MAD): AZD4063 4회 투여
참가자는 MAD 코호트 1에서 AZD4063의 4회 용량을 피하 주사로 투여받게 됩니다.
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AZD4063은 주사용 용액 형태로 피하 투여 경로를 통해 연구의 단일 용량 증량(SAD) 및 다중 용량 증량(MAD) 부분에서 투여됩니다.
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실험적: 코호트 2 (MAD): AZD4063 용량 5
참가자는 MAD 코호트 2에서 AZD4063의 용량 5를 피하 주사로 투여받습니다.
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AZD4063은 주사용 용액 형태로 피하 투여 경로를 통해 연구의 단일 용량 증량(SAD) 및 다중 용량 증량(MAD) 부분에서 투여됩니다.
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실험적: 코호트 3(MAD): AZD4063 6회 투여
참가자들은 코호트 3의 MAD에서 AZD4063의 용량 6을 피하 주사로 투여받습니다.
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AZD4063은 주사용 용액 형태로 피하 투여 경로를 통해 연구의 단일 용량 증량(SAD) 및 다중 용량 증량(MAD) 부분에서 투여됩니다.
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실험적: 선택적 코호트 1(SAD): AZD4063 7회 투여
참가자는 연구의 선택적 코호트에서 AZD4063의 7회 투여량을 피하 주사로 받게 됩니다.
이 추가 코호트는 연구 결과에 따라 추가될 것입니다.
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AZD4063은 주사용 용액 형태로 피하 투여 경로를 통해 연구의 단일 용량 증량(SAD) 및 다중 용량 증량(MAD) 부분에서 투여됩니다.
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실험적: 옵션 코호트 2 (SAD): AZD4063 8 용량
참가자는 연구의 선택적 코호트에서 AZD4063의 8회 용량을 피하 주사로 투여받게 됩니다.
이 추가 코호트는 연구 결과에 따라 추가될 예정입니다.
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AZD4063은 주사용 용액 형태로 피하 투여 경로를 통해 연구의 단일 용량 증량(SAD) 및 다중 용량 증량(MAD) 부분에서 투여됩니다.
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실험적: 선택적 코호트 1 (MAD): AZD4063 9회 투여
참가자는 연구의 선택적 코호트에서 AZD4063의 9회 복용량을 피하 주사로 투여받게 됩니다.
이 추가 코호트는 연구 결과에 따라 추가될 것입니다.
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AZD4063은 주사용 용액 형태로 피하 투여 경로를 통해 연구의 단일 용량 증량(SAD) 및 다중 용량 증량(MAD) 부분에서 투여됩니다.
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실험적: 선택적 코호트 2(MAD): AZD4063 용량 10
참가자는 연구의 선택적 코호트에서 AZD4063의 용량 10을 피하 주사로 투여받습니다.
이 추가 코호트는 연구 결과에 따라 추가될 예정입니다.
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AZD4063은 주사용 용액 형태로 피하 투여 경로를 통해 연구의 단일 용량 증량(SAD) 및 다중 용량 증량(MAD) 부분에서 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 코호트 1 (SAD): 1일차부터 109일차까지, 코호트 2 및 3 (SAD): 1일차부터 99일차까지; 코호트 1,2 및 3 (MAD)의 경우: 1일차부터 155일차까지
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PLN R14del 확장형 심근병증 환자에서 AZD4063의 단회 및 반복 피하 투여 후 안전성과 내약성
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코호트 1 (SAD): 1일차부터 109일차까지, 코호트 2 및 3 (SAD): 1일차부터 99일차까지; 코호트 1,2 및 3 (MAD)의 경우: 1일차부터 155일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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0에서 무한대까지의 혈장 농도-시간 곡선 하면적 (AUCinf)
기간: 코호트 1 (SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3 (SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3 (MAD): 최대 141일
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SC 투여 후 단일 및 반복 용량의 AZD4063의 AUCinf가 평가될 것입니다.
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코호트 1 (SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3 (SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3 (MAD): 최대 141일
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혈장 농도 곡선 아래 면적, 0부터 마지막 정량 가능 농도까지 (AUClast)
기간: 코호트 1 (SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3 (SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3 (MAD): 최대 141일
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AZD4063의 피하 투여 후 단일 및 반복 투여의 AUClast가 평가될 것입니다.
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코호트 1 (SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3 (SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3 (MAD): 최대 141일
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최대 혈장 약물 농도 (Cmax)
기간: 코호트 1 (SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3 (SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3 (MAD): 최대 141일
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SC 투여 후 단일 및 반복 투여된 AZD4063의 Cmax가 평가될 것입니다.
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코호트 1 (SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3 (SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3 (MAD): 최대 141일
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신장 청소율 (CLR)
기간: 코호트 1 (SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3 (SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3 (MAD): 최대 141일
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SC 투여 후 AZD4063 단일 및 반복 투여의 CLR이 평가될 것입니다.
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코호트 1 (SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3 (SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3 (MAD): 최대 141일
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분석물질 누적 배설량 (Ae)
기간: 코호트 1(SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3(SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3(MAD): 최대 141일
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AZD4063의 피하 투여 후 단회 및 반복 투여의 Ae가 평가될 것입니다
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코호트 1(SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3(SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3(MAD): 최대 141일
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변경되지 않은 채로 소변으로 배설되는 투여량의 비율 (Fe)
기간: 코호트 1 (SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3 (SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3 (MAD): 최대 141일
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피하 투여 후 AZD4063의 단회 및 반복 투여 Fe가 평가될 것입니다.
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코호트 1 (SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3 (SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3 (MAD): 최대 141일
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기저선에서 추정 최대 녹다운 및 추정 기저선 회복까지의 심근내막생검 PLN 메신저 리보핵산(mRNA) 수준 변화
기간: 코호트 1 (SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3 (SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3 (MAD): 최대 141일
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AZD4063의 단일 및 반복 투여가 PLN mRNA 억제에 미치는 영향을 평가할 것입니다.
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코호트 1 (SAD): 최대 95일, 코호트 2 및 3 (SAD): 최대 85일; 코호트 1,2,3 (MAD): 최대 141일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 12월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 11월 22일
연구 완료 (추정된)
2027년 11월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 17일
처음 게시됨 (실제)
2025년 11월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 30일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- D8340C00001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자들은 Vivli.org 요청 포털을 통해 AstraZeneca 그룹 회사들이 후원하는 임상 시험의 익명화된 개인 환자 수준 데이터에 대한 접근을 요청할 수 있습니다. 모든 요청은 AZ 공개 약속에 따라 평가됩니다:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
"예"는 AZ가 IPD 요청을 수락하고 있음을 나타내지만, 모든 요청이 공유된다는 것을 의미하지는 않습니다.
IPD 공유 기간
아스트라제네카는 EFPIA 제약 데이터 공유 원칙에 대한 약속에 따라 데이터 가용성을 충족하거나 초과할 것입니다. 타임라인에 대한 자세한 내용은 다음 공개 약속에서 확인하시기 바랍니다:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD 공유 액세스 기준
요청이 승인되면 AstraZeneca는 보안 연구 환경 Vivli.org를 통해 익명화된 개인 환자 수준 데이터에 대한 접근을 제공합니다.
요청된 정보에 접근하기 전에 서명된 데이터 사용 계약서(데이터 접근자용 비협상 가능 계약서)가 체결되어야 합니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .