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대한민국에서의 다니코판 PMS

2026년 8월 13일 업데이트: AstraZeneca

대한민국 내 다니코팬 규제적 시판 후 연구

승인 후 약속의 일환으로, 한국 보건 당국은 정상적인 임상 실무 환경에서 라불리주맙 또는 에쿨리주맙에 추가로 다니코판을 투여받는 환자들의 안전성과 유효성을 특성화하기 위한 연구를 요청합니다. 이 연구는 알려진 안전성 프로파일을 평가하거나 이전에 의심되지 않았던 이상 반응을 식별하고, 한국의 일상적인 의료 실무 조건 하에서 다니코판의 유효성을 평가하도록 설계되었습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

발작성 야간혈색소뇨증

상세 설명

본 연구의 목적은 한국에서 승인된 적응증에 따라 연구 약물이 처방된 환자들을 대상으로 실제 임상 환경에서 Danicopan의 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다.

주요 목적(들) 한국에서 PNH 환자를 대상으로 C5 억제제(Eculizumab 또는 Ravulizumab)에 대한 추가 요법으로서 Danicopan의 안전성을 평가합니다.

부차적 목적(들) 12주 시점에서 PNH 환자를 대상으로 C5 억제제(Eculizumab 또는 Ravulizumab)에 대한 추가 요법으로서 Danicopan의 유효성을 평가합니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

이름: AstraZeneca Clinical Study Information Center
전화번호: 1-877-240-9479
이메일: information.center@astrazeneca.com

연구 장소

대한민국
- - Busan, 대한민국
    - 모병
    - Research Site
  - Hwasun-gun, 대한민국
    - 모병
    - Research Site
  - Seoul, 대한민국
    - 모병
    - Research Site
  - Seoul, 대한민국
    - 모집하지 않고 적극적으로
    - Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인
고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이 연구에는 현재 연구용 약물을 한국에서 승인된 현지 라벨 및 일상적인 의료 관행 조건 하에 치료 중이거나 치료를 시작하는 환자가 포함됩니다. 이 연구는 연구용 약물로 치료받는 모든 환자의 안전성과 효과를 조사하기 위해 총괄 감시 방법을 사용하여 수행됩니다.

설명

포함 기준:

한국에서 PNH 환자에게 C5 억제제(Eculizumab 또는 Ravulizumab)에 추가 요법으로 Danicpan을 투여받을 적격 환자
환자 또는 법적 대리인이 서명하고 날짜를 기재한 서면 동의서 제공

제외 기준:

연구 약물 치료 기간 동안 다른 중재적 임상시험에 참여
한국에서 승인된 라벨에 따른 기타 허가 외 적응증

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
Safety (adverse events (AEs), serious AEs (SAEs), adverse drug reactions (ADRs), serious ADRs (SADRs), unexpected AEs/ADRs), AESI 기간: Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.	To assess the safety of Danicopan as add-on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab)in patients with PNH in Korea.	Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
Change from baseline in hemoglobin (Hgb) at Week 12 and 24 기간: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).	Hemoglobin (Hgb) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).	Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
Change from baseline in absolute reticulocyte count (ARC) at Week 12 and 24 기간: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)	Absolute reticulocyte count (ARC) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).	Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Change from baseline in FACIT Fatigue scores at Week 12 and 24 기간: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)	FACIT Fatigue scores will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).	Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Proportion of patients with transfusion avoidance* at Week 12 and 24 (* Transfusion Avoidance: Defined as remaining free from red blood cell transfusions) 기간: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)	The proportion of patients with transfusion avoidance will be summarized. Patients with transfusion avoidance will be considered to show effectiveness and the number and percentage of subjects corresponding to this classification will be presented, along with the 95% confidence interval (CI) for the percentage calculated using the Clopper-Pearson method.	Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

AstraZeneca

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 4월 10일

기본 완료 (추정된)

2028년 6월 27일

연구 완료 (추정된)

2028년 6월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 3월 3일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 13일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

D7332R00002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구자는 요청 포털 Vivli.org를 통해 AstraZeneca 그룹 회사가 후원하는 임상 시험의 익명화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 접근을 요청할 수 있습니다. 모든 요청은 AZ 공개 약속에 따라 평가됩니다:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. 예, AZ가 IPD 요청을 수락하고 있음을 나타내지만, 이는 모든 요청이 공유될 것임을 의미하지는 않습니다.

IPD 공유 기간

AstraZeneca는 EFPIA PhRMA 데이터 공유 원칙에 대한 약속에 따라 데이터 가용성을 충족하거나 초과할 것입니다. 타임라인에 대한 자세한 내용은 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure에서 당사의 공개 약속을 다시 참조해 주십시오.

IPD 공유 액세스 기준

요청이 승인되면 AstraZeneca는 Vivli.org의 안전한 연구 환경을 통해 익명화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 접근을 제공합니다.

요청된 정보에 접근하기 전에 서명된 데이터 사용 계약(데이터 접근자용 비협상 가능 계약)이 체결되어야 합니다.

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .