대한민국에서의 다니코판 PMS
대한민국 내 다니코팬 규제적 시판 후 연구
연구 개요
상태
정황
상세 설명
본 연구의 목적은 한국에서 승인된 적응증에 따라 연구 약물이 처방된 환자들을 대상으로 실제 임상 환경에서 Danicopan의 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다.
주요 목적(들) 한국에서 PNH 환자를 대상으로 C5 억제제(Eculizumab 또는 Ravulizumab)에 대한 추가 요법으로서 Danicopan의 안전성을 평가합니다.
부차적 목적(들) 12주 시점에서 PNH 환자를 대상으로 C5 억제제(Eculizumab 또는 Ravulizumab)에 대한 추가 요법으로서 Danicopan의 유효성을 평가합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- 전화번호: 1-877-240-9479
- 이메일: information.center@astrazeneca.com
연구 장소
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Busan, 대한민국
- 모병
- Research Site
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Daegu, 대한민국
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Hwasun-gun, 대한민국
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Seoul, 대한민국
- 모병
- Research Site
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Seoul, 대한민국
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 한국에서 PNH 환자에게 C5 억제제(Eculizumab 또는 Ravulizumab)에 추가 요법으로 Danicpan을 투여받을 적격 환자
- 환자 또는 법적 대리인이 서명하고 날짜를 기재한 서면 동의서 제공
제외 기준:
- 연구 약물 치료 기간 동안 다른 중재적 임상시험에 참여
- 한국에서 승인된 라벨에 따른 기타 허가 외 적응증
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 (부작용(AEs), 심각한 부작용(SAEs), 약물 이상반응(ADRs), 심각한 약물 이상반응(SADRs), 예상치 못한 부작용/약물 이상반응), AESI
기간: 환자 데이터는 연구 약물 첫 투여 후 최대 12주 동안 수집됩니다.
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한국에서 PNH 환자를 대상으로 C5 억제제(Eculizumab 또는 Ravulizumab)에 추가 요법으로서 Danicopan의 안전성을 평가하기 위해.
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환자 데이터는 연구 약물 첫 투여 후 최대 12주 동안 수집됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주차 헤모글로빈(Hgb) 기준선 대비 변화
기간: 효과 변수는 12주 또는 치료 종료 시(12주 이전에 치료가 중단된 경우) 평가됩니다.
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혈색소(Hgb)는 기술 통계(평균, 표준 편차, 중앙값, 최소값 및 최대값)로 요약됩니다.
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효과 변수는 12주 또는 치료 종료 시(12주 이전에 치료가 중단된 경우) 평가됩니다.
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12주차 기준선 대비 절대 망상적혈구 수(ARC) 변화
기간: 유효성 변수는 12주차 또는 치료 종료 시(12주 이전에 치료가 중단된 경우) 평가됩니다
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절대 망상적혈구 수(ARC)는 기술 통계(평균, 표준 편차, 중앙값, 최솟값 및 최댓값)로 요약됩니다.
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유효성 변수는 12주차 또는 치료 종료 시(12주 이전에 치료가 중단된 경우) 평가됩니다
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기준선 대비 FACIT 피로도 점수의 12주차 변화
기간: 유효성 변수는 12주차 또는 치료 종료 시(12주차 이전에 치료가 중단된 경우) 평가됩니다.
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FACIT 피로도 점수는 기술 통계(평균, 표준편차, 중앙값, 최소값 및 최대값)로 요약됩니다.
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유효성 변수는 12주차 또는 치료 종료 시(12주차 이전에 치료가 중단된 경우) 평가됩니다.
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제12주에 수혈 회피*를 보인 환자의 비율(* 수혈 회피: 적혈구 수혈 없이 유지되는 것으로 정의)
기간: 유효성 변수는 치료 12주차 또는 치료 종료 시(12주차 이전에 치료가 중단된 경우) 평가됩니다
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수혈 회피 환자의 비율이 요약될 것입니다.
수혈 회피 환자는 효과를 나타낸 것으로 간주되며, 이 분류에 해당하는 대상자의 수와 백분율이 제시될 것입니다. 또한 Clopper-Pearson 방법을 사용하여 계산된 백분율에 대한 95% 신뢰 구간(CI)도 함께 제시됩니다.
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유효성 변수는 치료 12주차 또는 치료 종료 시(12주차 이전에 치료가 중단된 경우) 평가됩니다
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자는 요청 포털 Vivli.org를 통해 AstraZeneca 그룹 회사가 후원하는 임상 시험의 익명화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 접근을 요청할 수 있습니다. 모든 요청은 AZ 공개 약속에 따라 평가됩니다:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. 예, AZ가 IPD 요청을 수락하고 있음을 나타내지만, 이는 모든 요청이 공유될 것임을 의미하지는 않습니다.
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
요청이 승인되면 AstraZeneca는 Vivli.org의 안전한 연구 환경을 통해 익명화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 접근을 제공합니다.
요청된 정보에 접근하기 전에 서명된 데이터 사용 계약(데이터 접근자용 비협상 가능 계약)이 체결되어야 합니다.
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .