Danicopan PMS Koreában
2026. augusztus 13. frissítette: AstraZeneca
Danicopan koreai hatósági gyógyszerforgalomba hozatal utáni vizsgálata
A jóváhagyás utáni kötelezettségvállalás részeként a koreai egészségügyi hatóság kér egy tanulmányt, amely a Danicopan biztonságosságát és hatékonyságát jellemzi a ravulizumabhoz vagy eculizumabhoz adalékolt kezelésben részesülő betegeknél a normál klinikai gyakorlat keretein belül.
Ez a tanulmány arra szolgál, hogy felmérje az ismert biztonsági profilt, vagy azonosítsa a korábban nem gyanúsított mellékhatásokat, és értékelje a Danicopan hatékonyságát a mindennapi rutin orvosi gyakorlat feltételei között Koreában.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Részletes leírás
A vizsgálat célja a Danicopan biztonságosságának és hatékonyságának felmérése valós körülmények között azoknál a betegeknél, akiknek a vizsgálati gyógyszert a Koreában jóváhagyott indikáció alapján írták fel.
Elsődleges cél(ok) A Danicopan biztonságosságának felmérése C5-gátló (Eculizumab vagy Ravulizumab) kiegészítő terápiájaként PNH-s betegeknél Koreában.
Másodlagos cél(ok) A Danicopan hatékonyságának felmérése C5-gátló (Eculizumab vagy Ravulizumab) kiegészítő terápiájaként PNH-s betegeknél 12 hét után.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
27
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Telefonszám: 1-877-240-9479
- E-mail: information.center@astrazeneca.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Busan, Dél -Korea
- Toborzás
- Research Site
-
Hwasun-gun, Dél -Korea
- Toborzás
- Research Site
-
Seoul, Dél -Korea
- Toborzás
- Research Site
-
Seoul, Dél -Korea
- Aktív, nem toborzó
- Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A kutatásba bevonásra kerülnek azok a betegek, akik jelenleg a vizsgált gyógyszer kezelésében részesülnek, vagy a koreai jóváhagyott helyi előírások és a mindennapi rutin orvosi gyakorlat feltételei szerint kezdik el a vizsgált gyógyszer szedését.
A vizsgálatot teljes felügyeleti módszerrel végezzük annak érdekében, hogy felmérjük a vizsgált gyógyszerrel kezelt összes beteg biztonságosságát és hatékonyságát.
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Koreában PNH-s betegek, akik alkalmasak Danicpan adalékterápiára egy C5-gátló (Eculizumab vagy Ravulizumab) mellett, és akiket ezzel kezelnek
- A beteg vagy törvényes képviselője által aláírt és dátumozott írásos tájékoztatott beleegyezés nyújtása
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen egyidejű intervenciós vizsgálatban való részvétel a vizsgálati gyógyszer kezelési időszakában
- Egyéb off-label indikációk a Koreában jóváhagyott előírás szerint
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Safety (adverse events (AEs), serious AEs (SAEs), adverse drug reactions (ADRs), serious ADRs (SADRs), unexpected AEs/ADRs), AESI
Időkeret: Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
|
To assess the safety of Danicopan as add-on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab)in patients with PNH in Korea.
|
Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Change from baseline in hemoglobin (Hgb) at Week 12 and 24
Időkeret: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
|
Hemoglobin (Hgb) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
|
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
|
|
Change from baseline in absolute reticulocyte count (ARC) at Week 12 and 24
Időkeret: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
Absolute reticulocyte count (ARC) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
|
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
|
Change from baseline in FACIT Fatigue scores at Week 12 and 24
Időkeret: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
FACIT Fatigue scores will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
|
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
|
Proportion of patients with transfusion avoidance* at Week 12 and 24 (* Transfusion Avoidance: Defined as remaining free from red blood cell transfusions)
Időkeret: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
The proportion of patients with transfusion avoidance will be summarized.
Patients with transfusion avoidance will be considered to show effectiveness and the number and percentage of subjects corresponding to this classification will be presented, along with the 95% confidence interval (CI) for the percentage calculated using the Clopper-Pearson method.
|
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. április 10.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. június 27.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. június 27.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. február 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 3.
Első közzététel (Tényleges)
2026. március 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 13.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- D7332R00002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Minősített kutatók kérhetnek hozzáférést anonimizált, egyéni betegszintű adatokhoz az AstraZeneca vállalatcsoport által szponzorált klinikai vizsgálatokból a Vivli.org kérelemportálon keresztül. Minden kérést az AZ nyilatkozati elkötelezettsége szerint értékelnek:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Igen, ez azt jelzi, hogy az AZ elfogadja az IPD iránti kérelmeket, de ez nem jelenti azt, hogy minden kérés megosztásra kerül.
IPD megosztási időkeret
Az AstraZeneca betartja vagy túlszárnyalja az adatelérhetőséget az EFPIA PhRMA Adatmegosztási Elvekkel szembeni kötelezettségei szerint.
Időkereteink részleteiért kérjük, tekintse meg közzétételi kötelezettségvállalásunkat a https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure címen.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Amikor egy kérés jóváhagyásra kerül, az AstraZeneca hozzáférést biztosít a névtelenített egyéni betegszintű adatokhoz a biztonságos kutatási környezetben, a Vivli.org-on keresztül.
A megkötött Adatfelhasználási Megállapodás (a nem tárgyalható szerződés az adathozzáférési jogosultsággal rendelkezők számára) érvényben kell lennie a kért információk elérése előtt.
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .