Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Danicopan PMS in Korea

13 augustus 2026 bijgewerkt door: AstraZeneca

Danicopan Regulatorie Post-Marketingstudie in Korea

Als onderdeel van een toezegging na goedkeuring verzoekt de Koreaanse gezondheidsautoriteit om een onderzoek naar de karakterisering van veiligheid en effectiviteit bij patiënten die Danicopan als aanvulling op ravulizumab of eculizumab krijgen in normale klinische praktijkomstandigheden. Dit onderzoek is ontworpen om het bekende veiligheidsprofiel te beoordelen of eerder onvermoede bijwerkingen te identificeren en om de effectiviteit van Danicopan te evalueren onder omstandigheden van routinematige dagelijkse medische praktijk in Korea.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De doelstellingen van deze studie zijn om de veiligheid en effectiviteit van Danicopan in een reële setting te beoordelen bij patiënten aan wie het onderzoeksgeneesmiddel wordt voorgeschreven volgens de goedgekeurde indicatie in Korea.

Primair(e) doelstelling(en) De veiligheid van Danicopan als add-on therapie bij een C5-remmer (Eculizumab of Ravulizumab) beoordelen bij patiënten met PNH in Korea.

Secundair(e) doelstelling(en) De effectiviteit van Danicopan als add-on therapie bij een C5-remmer (Eculizumab of Ravulizumab) beoordelen bij patiënten met PNH na 12 weken.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

27

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Zuid -Korea
      • Busan, Zuid -Korea
        • Werving
        • Research Site
      • Hwasun-gun, Zuid -Korea
        • Werving
        • Research Site
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • Research Site
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Actief, niet wervend
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten die momenteel worden behandeld met of starten met het studie medicijn onder goedgekeurde lokale etikettering en omstandigheden van de dagelijkse medische praktijk in Korea zullen worden opgenomen in de studie. Deze studie zal worden uitgevoerd met behulp van een totale surveillanciemethode om de veiligheid en effectiviteit van alle patiënten die worden behandeld met het studie medicijn te onderzoeken.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten die in aanmerking komen voor en behandeld worden met Danicpan als aanvulling op een C5-remmer (Eculizumab of Ravulizumab) bij patiënten met PNH in Korea
  2. Verstrekking van een ondertekende en gedateerde schriftelijke toestemmingsverklaring door de patiënt of hun wettelijk vertegenwoordiger

Exclusiecriteria:

  1. Deelname aan gelijktijdige interventionele onderzoeken tijdens de periode van behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel
  2. Andere off-label indicaties volgens het goedgekeurde etiket in Korea

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Safety (adverse events (AEs), serious AEs (SAEs), adverse drug reactions (ADRs), serious ADRs (SADRs), unexpected AEs/ADRs), AESI
Tijdsspanne: Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
To assess the safety of Danicopan as add-on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab)in patients with PNH in Korea.
Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change from baseline in hemoglobin (Hgb) at Week 12 and 24
Tijdsspanne: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
Hemoglobin (Hgb) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
Change from baseline in absolute reticulocyte count (ARC) at Week 12 and 24
Tijdsspanne: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Absolute reticulocyte count (ARC) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Change from baseline in FACIT Fatigue scores at Week 12 and 24
Tijdsspanne: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
FACIT Fatigue scores will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Proportion of patients with transfusion avoidance* at Week 12 and 24 (* Transfusion Avoidance: Defined as remaining free from red blood cell transfusions)
Tijdsspanne: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
The proportion of patients with transfusion avoidance will be summarized. Patients with transfusion avoidance will be considered to show effectiveness and the number and percentage of subjects corresponding to this classification will be presented, along with the 95% confidence interval (CI) for the percentage calculated using the Clopper-Pearson method.
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AstraZeneca

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

27 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

27 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D7332R00002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via het aanvraagportaal Vivli.org toegang aanvragen tot geanonimiseerde individuele patiëntengegevens van klinische onderzoeken gesponsord door de AstraZeneca-groep van bedrijven. Alle aanvragen zullen worden beoordeeld volgens de AZ-openbaarmakingsverplichting:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, geeft aan dat AZ aanvragen voor IPD accepteert, maar dit betekent niet dat alle aanvragen worden gedeeld.

IPD-tijdsbestek voor delen

AstraZeneca zal voldoen aan of de beschikbaarheid van gegevens overtreffen volgens de toezeggingen gedaan aan de EFPIA PhRMA-principes voor gegevensdeling. Voor details over onze tijdlijnen, raadpleeg ons openbaarmakingscommitment op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-toegangscriteria voor delen

Wanneer een verzoek is goedgekeurd, zal AstraZeneca toegang verlenen tot de geanonimiseerde individuele patiëntgegevens via de beveiligde onderzoeksomgeving Vivli.org.

Er moet een ondertekende Data Usage Agreement (niet-onderhandelbaar contract voor data-gebruikers) van kracht zijn voordat toegang wordt verkregen tot de aangevraagde informatie.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren