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Danicopan PMS en Corée

13 août 2026 mis à jour par: AstraZeneca

Étude de pharmacovigilance post-commercialisation du Danicopan en Corée

Dans le cadre d'un engagement post-approbation, l'autorité sanitaire coréenne demande une étude pour caractériser l'innocuité et l'efficacité chez les patients traités par le Danicopan en complément du ravulizumab ou de l'eculizumab dans des conditions de pratique clinique normale. Cette étude est conçue pour évaluer le profil d'innocuité connu ou identifier des réactions indésirables non suspectées auparavant et pour évaluer l'efficacité du Danicopan dans les conditions de la pratique médicale quotidienne de routine en Corée.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Les objectifs de cette étude sont d'évaluer la sécurité et l'efficacité du Danicopan en conditions réelles chez les patients à qui le médicament de l'étude est prescrit dans le cadre de l'indication approuvée en Corée.

Objectif(s) principal(aux) : Évaluer la sécurité du Danicopan en tant que traitement d'appoint à un inhibiteur du C5 (Éculizumab ou Ravulizumab) chez les patients atteints d'HNHP en Corée.

Objectif(s) secondaire(s) : Évaluer l'efficacité du Danicopan en tant que traitement d'appoint à un inhibiteur du C5 (Éculizumab ou Ravulizumab) chez les patients atteints d'HNHP à 12 semaines.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

27

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Corée du Sud
      • Busan, Corée du Sud
        • Recrutement
        • Research Site
      • Hwasun-gun, Corée du Sud
        • Recrutement
        • Research Site
      • Seoul, Corée du Sud
        • Recrutement
        • Research Site
      • Seoul, Corée du Sud
        • Actif, ne recrute pas
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients actuellement traités avec ou commençant le médicament de l'étude sous l'étiquette locale approuvée et dans les conditions de la pratique médicale quotidienne de routine en Corée seront inclus dans l'étude. Cette étude sera menée en utilisant une méthode de surveillance totale pour étudier la sécurité et l'efficacité de tous les patients traités avec le médicament de l'étude.

La description

Critères d'inclusion :

  1. Patients éligibles et traités par Danicpan en thérapie d'appoint à un inhibiteur du C5 (Eculizumab ou Ravulizumab) chez des patients atteints de PNH en Corée
  2. Fourniture d'un consentement éclairé écrit, daté et signé par le patient ou son représentant légalement acceptable

Critères d'exclusion :

  1. Participation à tout essai interventionnel concomitant pendant la période de traitement par le médicament de l'étude
  2. Autres indications hors AMM selon l'étiquetage approuvé en Corée

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Safety (adverse events (AEs), serious AEs (SAEs), adverse drug reactions (ADRs), serious ADRs (SADRs), unexpected AEs/ADRs), AESI
Délai: Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
To assess the safety of Danicopan as add-on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab)in patients with PNH in Korea.
Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change from baseline in hemoglobin (Hgb) at Week 12 and 24
Délai: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
Hemoglobin (Hgb) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
Change from baseline in absolute reticulocyte count (ARC) at Week 12 and 24
Délai: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Absolute reticulocyte count (ARC) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Change from baseline in FACIT Fatigue scores at Week 12 and 24
Délai: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
FACIT Fatigue scores will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Proportion of patients with transfusion avoidance* at Week 12 and 24 (* Transfusion Avoidance: Defined as remaining free from red blood cell transfusions)
Délai: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
The proportion of patients with transfusion avoidance will be summarized. Patients with transfusion avoidance will be considered to show effectiveness and the number and percentage of subjects corresponding to this classification will be presented, along with the 95% confidence interval (CI) for the percentage calculated using the Clopper-Pearson method.
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AstraZeneca

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

27 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

27 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mars 2026

Première publication (Réel)

9 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D7332R00002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données anonymisées au niveau du patient provenant des essais cliniques parrainés par le groupe d'entreprises AstraZeneca via le portail de demande Vivli.org. Toutes les demandes seront évaluées conformément à l'engagement de divulgation d'AZ :

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Oui, cela indique qu'AZ accepte les demandes pour les DPI, mais cela ne signifie pas que toutes les demandes seront partagées.

Délai de partage IPD

AstraZeneca respectera ou dépassera la disponibilité des données conformément aux engagements pris envers les principes de partage des données EFPIA PhRMA. Pour plus de détails sur nos délais, veuillez vous référer à notre engagement de divulgation à https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critères d'accès au partage IPD

Une fois la demande approuvée, AstraZeneca fournira l'accès aux données anonymisées au niveau du patient via l'environnement de recherche sécurisé Vivli.org.

Un Accord d'Utilisation des Données signé (contrat non négociable pour les utilisateurs des données) doit être en place avant d'accéder aux informations demandées.

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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