Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Danicopan PMS i Korea

13 augusti 2026 uppdaterad av: AstraZeneca

Danicopan Regulatorisk Postmarknadsövervakningsstudie i Korea

Som en del av ett eftergodkännandeåtagande begär den koreanska hälso- och sjukvårdsmyndigheten en studie för att karakterisera säkerhet och effektivitet hos patienter som behandlas med Danicopan som ett tillägg till ravulizumab eller eculizumab i normala kliniska praktikförhållanden. Denna studie är utformad för att bedöma den kända säkerhetsprofilen eller identifiera tidigare okända biverkningar och för att utvärdera effektiviteten av Danicopan under förhållanden för rutinmässig daglig medicinsk praktik i Korea.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effektiviteten av Danicopan i en verklig miljö hos patienter som ordineras studieläkemedlet enligt den godkända indikationen i Korea.

Primärt syfte: Att utvärdera säkerheten för Danicopan som tilläggsterapi till en C5-hämmare (Eculizumab eller Ravulizumab) hos patienter med PNH i Korea.

Sekundärt syfte: Att utvärdera effektiviteten av Danicopan som tilläggsterapi till en C5-hämmare (Eculizumab eller Ravulizumab) hos patienter med PNH efter 12 veckor.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

27

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Sydkorea
      • Busan, Sydkorea
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Hwasun-gun, Sydkorea
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter som för närvarande behandlas med eller inleder behandling med studiepreparatet enligt godkänd lokal etikett och villkor för rutinmässig daglig medicinsk praxis i Korea kommer att inkluderas i studien. Denna studie kommer att genomföras med en total övervakningsmetod för att undersöka säkerheten och effektiviteten hos alla patienter som behandlas med studiepreparatet.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter som är berättigade till och behandlas med Danicpan som tilläggsterapi till ett C5-hämmare (Eculizumab eller Ravulizumab) hos patienter med PNH i Sydkorea
  2. Lämnande av ett undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke av patienten eller deras lagligt godkända företrädare

Exklusionskriterier:

  1. Deltagande i några parallella interventionsstudier under perioden för studieläkemedelsbehandling
  2. Andra indikationer utanför godkänd indikation enligt det godkända märkningen i Sydkorea

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Safety (adverse events (AEs), serious AEs (SAEs), adverse drug reactions (ADRs), serious ADRs (SADRs), unexpected AEs/ADRs), AESI
Tidsram: Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
To assess the safety of Danicopan as add-on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab)in patients with PNH in Korea.
Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change from baseline in hemoglobin (Hgb) at Week 12 and 24
Tidsram: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
Hemoglobin (Hgb) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
Change from baseline in absolute reticulocyte count (ARC) at Week 12 and 24
Tidsram: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Absolute reticulocyte count (ARC) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Change from baseline in FACIT Fatigue scores at Week 12 and 24
Tidsram: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
FACIT Fatigue scores will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Proportion of patients with transfusion avoidance* at Week 12 and 24 (* Transfusion Avoidance: Defined as remaining free from red blood cell transfusions)
Tidsram: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
The proportion of patients with transfusion avoidance will be summarized. Patients with transfusion avoidance will be considered to show effectiveness and the number and percentage of subjects corresponding to this classification will be presented, along with the 95% confidence interval (CI) for the percentage calculated using the Clopper-Pearson method.
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AstraZeneca

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

27 juni 2028

Avslutad studie (Beräknad)

27 juni 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 mars 2026

Första postat (Faktisk)

9 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • D7332R00002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade data på patientnivå från kliniska prövningar som sponsrats av AstraZeneca-koncernen via förfrågningsportalen Vivli.org. Alla förfrågningar kommer att utvärderas i enlighet med AZ:s avslöjandeengagemang:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, indikerar att AZ accepterar förfrågningar om IPD, men detta innebär inte att alla förfrågningar kommer att delas.

Tidsram för IPD-delning

AstraZeneca kommer att uppfylla eller överträffa datatillgängligheten enligt de åtaganden som gjorts till EFPIA PhRMA:s principer för datadelning. För detaljer om våra tidsramar, se vårt avslöjandeåtagande på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kriterier för IPD Sharing Access

När en förfrågan har godkänts kommer AstraZeneca att ge tillgång till de anonymiserade patientdata på individnivå via den säkra forskningsmiljön Vivli.org.

Ett undertecknat Dataanvändningsavtal (icke-förhandlingsbart kontrakt för dataåtkomsttagare) måste vara på plats innan den begärda informationen kan nås.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera