Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Danicopan PMS w Korei

21 maja 2026 zaktualizowane przez: AstraZeneca

Badanie po wprowadzeniu do obrotu leku Danicopan w Korei

W ramach zobowiązania po uzyskaniu rejestracji, koreański organ zdrowia publicznego żąda przeprowadzenia badania w celu scharakteryzowania bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów leczonych Danicopanem jako dodatkiem do ravulizumabu lub eculizumabu w warunkach normalnej praktyki klinicznej. Badanie to ma na celu ocenę znanego profilu bezpieczeństwa lub zidentyfikowanie wcześniej niespodziewanych reakcji niepożądanych oraz ocenę skuteczności Danicopanu w warunkach rutynowej codziennej praktyki medycznej w Korei.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności Danicopanu w warunkach rzeczywistych u pacjentów, którym przepisano lek badany zgodnie z zatwierdzonym wskazaniem w Korei.

Główny cel: Ocena bezpieczeństwa Danicopanu jako terapii dodatkowej do inhibitora C5 (Ekulizumabu lub Rawulizumabu) u pacjentów z PNH w Korei.

Drugorzędny cel: Ocena skuteczności Danicopanu jako terapii dodatkowej do inhibitora C5 (Ekulizumabu lub Rawulizumabu) u pacjentów z PNH po 12 tygodniach.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

8

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Korea Południowa
      • Busan, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Daegu, Korea Południowa
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Hwasun-gun, Korea Południowa
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Seoul, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Seoul, Korea Południowa
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do badania zostaną włączeni pacjenci obecnie leczeni lub rozpoczynający leczenie badanym lekiem zgodnie z zatwierdzoną lokalną etykietą i warunkami codziennej rutynowej praktyki medycznej w Korei. Badanie będzie prowadzone metodą całkowitego nadzoru w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności u wszystkich pacjentów leczonych badanym lekiem.

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pacjenci kwalifikujący się do leczenia i leczeni Danicpanem jako terapią uzupełniającą do inhibitora C5 (Ekulizumab lub Rawulizumab) u pacjentów z PNH w Korei
  2. Przedstawienie przez pacjenta lub jego prawnie akceptowalnego przedstawiciela podpisanego i datowanego pisemnego świadomego zgody

Kryteria wykluczenia:

  1. Udział w jakichkolwiek równoległych badaniach interwencyjnych w okresie leczenia badanym lekiem
  2. Inne wskazania off-label zgodnie z zatwierdzoną charakterystyką produktu leczniczego w Korei

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo (niepożądane zdarzenia (NZ), poważne NZ (PNZ), niepożądane reakcje na lek (NRL), poważne NRL (PNRL), nieoczekiwane NZ/NRL), AESI
Ramy czasowe: Dane pacjentów będą zbierane do 12 tygodni od pierwszej dawki leku badawczego.
W celu oceny bezpieczeństwa stosowania Danicopanu jako terapii dodatkowej do inhibitora C5 (Ekulizumabu lub Rawulizumabu) u pacjentów z PNH w Korei.
Dane pacjentów będą zbierane do 12 tygodni od pierwszej dawki leku badawczego.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia hemoglobiny (Hgb) względem wartości wyjściowej w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Zmienne skuteczności będą oceniane w 12. tygodniu lub na zakończenie leczenia (jeśli leczenie zostanie przerwane przed 12. tygodniem).
Hemoglobin (Hgb) zostanie podsumowana za pomocą statystyk opisowych (średnia, odchylenie standardowe, mediana, minimum i maksimum).
Zmienne skuteczności będą oceniane w 12. tygodniu lub na zakończenie leczenia (jeśli leczenie zostanie przerwane przed 12. tygodniem).
Zmiana od wartości wyjściowej w bezwzględnej liczbie retikulocytów (ARC) w tygodniu 12
Ramy czasowe: Zmienne skuteczności będą oceniane w 12. tygodniu lub na zakończenie leczenia (jeśli leczenie zostanie przerwane przed 12. tygodniem)
Bezwzględna liczba retikulocytów (ARC) zostanie podsumowana przy użyciu statystyk opisowych (średnia, odchylenie standardowe, mediana, minimum i maksimum).
Zmienne skuteczności będą oceniane w 12. tygodniu lub na zakończenie leczenia (jeśli leczenie zostanie przerwane przed 12. tygodniem)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach FACIT Fatigue w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Zmienne skuteczności będą oceniane w 12. tygodniu lub na zakończenie leczenia (jeśli leczenie zostanie przerwane przed 12. tygodniem)
Wyniki skali FACIT zmęczenia zostaną podsumowane za pomocą statystyk opisowych (średnia, odchylenie standardowe, mediana, minimum i maksimum).
Zmienne skuteczności będą oceniane w 12. tygodniu lub na zakończenie leczenia (jeśli leczenie zostanie przerwane przed 12. tygodniem)
Proporcja pacjentów bez przetoczeń* w tygodniu 12 (* Unikanie przetoczeń: Zdefiniowane jako brak konieczności przetoczeń krwinek czerwonych)
Ramy czasowe: Zmienne skuteczności będą oceniane w 12. tygodniu lub na zakończenie leczenia (jeśli leczenie zostanie przerwane przed 12. tygodniem)
Udział pacjentów unikających transfuzji zostanie podsumowany. Pacjenci unikający transfuzji będą uważani za wykazujących skuteczność, a liczba i odsetek uczestników odpowiadających tej klasyfikacji zostaną przedstawione wraz z 95% przedziałem ufności (CI) dla odsetka obliczonym metodą Cloppera-Pearsona.
Zmienne skuteczności będą oceniane w 12. tygodniu lub na zakończenie leczenia (jeśli leczenie zostanie przerwane przed 12. tygodniem)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AstraZeneca

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

27 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

27 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D7332R00002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Kwalifikowani badacze mogą ubiegać się o dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie pacjenta z badań klinicznych sponsorowanych przez grupę firm AstraZeneca za pośrednictwem portalu wniosków Vivli.org. Wszystkie wnioski będą oceniane zgodnie z zobowiązaniem do ujawniania informacji przez AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Tak, oznacza to, że AZ przyjmuje wnioski o IPD, ale nie oznacza to, że wszystkie wnioski zostaną udostępnione.

Ramy czasowe udostępniania IPD

AstraZeneca będzie spełniać lub przekraczać wymagania dotyczące dostępności danych zgodnie z zobowiązaniami przyjętymi wobec Zasad Udostępniania Danych EFPIA PhRMA.
Szczegółowe informacje na temat naszych terminów można znaleźć w naszym zobowiązaniu do ujawniania danych na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Po zatwierdzeniu wniosku AstraZeneca udostępni zanonimizowane dane na poziomie pacjenta poprzez bezpieczne środowisko badawcze Vivli.org.

Przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji musi zostać podpisana Umowa o Wykorzystaniu Danych (niepodlegająca negocjacji umowa dla osób uzyskujących dostęp do danych).

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj