Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Danicopan PMS v Koreji

21. května 2026 aktualizováno: AstraZeneca

Danicopan – po registrační studie v Koreji

V rámci povinnosti po schválení požaduje korejský zdravotní úřad studii, která charakterizuje bezpečnost a účinnost u pacientů léčených Danicopanem jako doplňkem k ravulizumabu nebo eculizumabu v běžných klinických podmínkách. Tato studie je navržena tak, aby posoudila známý bezpečnostní profil nebo identifikovala dříve nepředpokládané nežádoucí účinky a aby vyhodnotila účinnost Danicopanu za podmínek běžné každodenní lékařské praxe v Koreji.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Cílem této studie je posoudit bezpečnost a účinnost přípravku Danicopan v reálném prostředí u pacientů, kterým je tento studijní lék předepisován v souladu s schválenou indikací v Koreji.

Primární cíl(e) Posoudit bezpečnost přípravku Danicopan jako doplňkové léčby k inhibitoru C5 (Eculizumab nebo Ravulizumab) u pacientů s PNH v Koreji.

Sekundární cíl(e) Posoudit účinnost přípravku Danicopan jako doplňkové léčby k inhibitoru C5 (Eculizumab nebo Ravulizumab) u pacientů s PNH po 12 týdnech.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

8

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Jižní Korea
      • Busan, Jižní Korea
        • Nábor
        • Research Site
      • Daegu, Jižní Korea
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Hwasun-gun, Jižní Korea
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea
        • Nábor
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti, kteří jsou v současné době léčeni nebo zahajují léčbu studovaným léčivým přípravkem v souladu s místním schváleným označením a podmínkami běžné každodenní lékařské praxe v Koreji, budou do studie zařazeni. Tato studie bude provedena pomocí metody celkového sledování za účelem zkoumání bezpečnosti a účinnosti u všech pacientů léčených studovaným léčivým přípravkem.

Popis

Kriteria pro zařazení:

  1. Pacienti vhodní pro léčbu Danicpanem jako doplňkovou terapii k inhibitoru C5 (Eculizumab nebo Ravulizumab) u pacientů s PNH v Koreji
  2. Poskytnutí podepsaného a datovaného písemného informovaného souhlasu pacientem nebo jeho zákonným zástupcem

Kriteria pro vyloučení:

  1. Účast v jakýchkoli současných intervenčních studiích během období léčby studijním léčivem
  2. Jiná indikace mimo schválené označení podle schváleného příbalového letáku v Koreji

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost (nežádoucí účinky (NU), závažné nežádoucí účinky (ZNU), nežádoucí reakce na léčivo (NRL), závažné nežádoucí reakce na léčivo (ZNRL), neočekávané nežádoucí účinky/nežádoucí reakce na léčivo), AESI
Časové okno: Údaje o pacientech budou shromažďovány po dobu až 12 týdnů od první dávky studijního léku.
Posoudit bezpečnost Danicopanu jako doplňkové léčby k inhibitoru C5 (Eculizumab nebo Ravulizumab) u pacientů s PNH v Koreji.
Údaje o pacientech budou shromažďovány po dobu až 12 týdnů od první dávky studijního léku.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty hemoglobinu (Hgb) v 12. týdnu
Časové okno: Účinnostní proměnné budou hodnoceny v týdnu 12 nebo na konci léčby (pokud je léčba ukončena před 12. týdnem).
Hemoglobin (Hgb) bude shrnut pomocí popisných statistik (průměr, směrodatná odchylka, medián, minimum a maximum).
Účinnostní proměnné budou hodnoceny v týdnu 12 nebo na konci léčby (pokud je léčba ukončena před 12. týdnem).
Změna od výchozí hodnoty v absolutním počtu retikulocytů (ARC) v 12. týdnu
Časové okno: Proměnné účinnosti budou hodnoceny v týdnu 12 nebo na konci léčby (pokud je léčba ukončena před týdnem 12)
Absolutní počet retikulocytů (ARC) bude shrnut pomocí popisné statistiky (průměr, směrodatná odchylka, medián, minimum a maximum).
Proměnné účinnosti budou hodnoceny v týdnu 12 nebo na konci léčby (pokud je léčba ukončena před týdnem 12)
Změna oproti výchozí hodnotě u skóre FACIT Fatigue ve 12. týdnu
Časové okno: Ukazatele účinnosti budou hodnoceny ve 12. týdnu nebo na konci léčby (pokud je léčba ukončena před 12. týdnem)
Skóre FACIT Fatigue bude shrnuto pomocí deskriptivní statistiky (průměr, směrodatná odchylka, medián, minimum a maximum).
Ukazatele účinnosti budou hodnoceny ve 12. týdnu nebo na konci léčby (pokud je léčba ukončena před 12. týdnem)
Podíl pacientů bez nutnosti transfuze* v týdnu 12 (* Transfuzní abstinence: Definováno jako setrvání bez transfuze červených krvinek)
Časové okno: Ukazatele účinnosti budou hodnoceny v týdnu 12 nebo na konci léčby (pokud je léčba ukončena před týdnem 12)
Podíl pacientů, kteří se vyhnou transfuzi, bude shrnut. Pacienti, kteří se vyhnou transfuzi, budou považováni za prokazující účinnost a bude uveden počet a procento subjektů odpovídajících této klasifikaci, spolu s 95% intervalem spolehlivosti (CI) pro procento vypočteným pomocí Clopper-Pearsonovy metody.
Ukazatele účinnosti budou hodnoceny v týdnu 12 nebo na konci léčby (pokud je léčba ukončena před týdnem 12)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AstraZeneca

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

27. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

27. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

9. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D7332R00002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným individuálním pacientským datům z klinických studií sponzorovaných skupinou společností AstraZeneca prostřednictvím portálu Vivli.org. Všechny žádosti budou vyhodnoceny v souladu se závazkem AstraZeneca k zveřejňování dat:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ano, znamená to, že AstraZeneca přijímá žádosti o individuální pacientská data, ale to neznamená, že budou sdíleny všechny žádosti.

Časový rámec sdílení IPD

AstraZeneca bude plnit nebo překročit dostupnost dat v souladu se závazky učiněnými vůči principům sdílení dat EFPIA PhRMA. Podrobnosti o našich časových horizontech naleznete v našem závazku zveřejnění na https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Po schválení žádosti společnost AstraZeneca poskytne přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím zabezpečeného výzkumného prostředí Vivli.org.

Před přístupem k požadovaným informacím musí být uzavřena Dohoda o užívání údajů (nezměnitelná smlouva pro přistupující k údajům).

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit