Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Danicopan PMS i Korea

13. august 2026 oppdatert av: AstraZeneca

Danicopan-regulatorisk post-markedsføringsstudie i Korea

Som en del av et forpliktelse etter godkjenning, ber det koreanske helsemyndigheten om en studie for å karakterisere sikkerhet og effektivitet hos pasienter som behandles med Danicopan som et tillegg til ravulizumab eller eculizumab i normale kliniske praksisforhold. Denne studien er designet for å vurdere det kjente sikkerhetsprofil eller identifisere tidligere ikke-mistankte bivirkninger og for å evaluere effektiviteten av Danicopan under forhold av rutinemessig daglig medisinsk praksis i Korea.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Målene med denne studien er å vurdere sikkerheten og effektiviteten av Danicopan i en virkelig verden-setting hos pasienter som blir foreskrevet legemiddelet i henhold til den godkjente indikasjonen i Korea.

Primært mål Å vurdere sikkerheten til Danicopan som tilleggsterapi til en C5-hemmer (Eculizumab eller Ravulizumab) hos pasienter med PNH i Korea.

Sekundært mål Å vurdere effektiviteten av Danicopan som tilleggsterapi til en C5-hemmer (Eculizumab eller Ravulizumab) hos pasienter med PNH etter 12 uker.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

27

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Sør -Korea
      • Busan, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Hwasun-gun, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Seoul, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Seoul, Sør -Korea
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter som for tiden behandles med eller starter med studiemiddelet i henhold til godkjent lokal merkevare og under rutinemessig daglig medisinsk praksis i Korea, vil bli inkludert i studien. Denne studien vil bli gjennomført ved bruk av en totalovervåkingsmetode for å undersøke sikkerheten og effektiviteten til alle pasienter som behandles med studiemiddelet.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter som er kvalifisert for og behandlet med Danicpan som tilleggsterapi til en C5-hemmer (Eculizumab eller Ravulizumab) hos pasienter med PNH i Korea
  2. Innsamling av et signert og datert skriftlig samtykke fra pasienten eller deres lovlige representant

Eksklusjonskriterier:

  1. Deltakelse i andre samtidige intervensjonsstudier i løpet av perioden med studielegemiddelbehandling
  2. Andre indikasjoner utenfor godkjent merkevaretekst i henhold til godkjent merking i Korea

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Safety (adverse events (AEs), serious AEs (SAEs), adverse drug reactions (ADRs), serious ADRs (SADRs), unexpected AEs/ADRs), AESI
Tidsramme: Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
To assess the safety of Danicopan as add-on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab)in patients with PNH in Korea.
Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change from baseline in hemoglobin (Hgb) at Week 12 and 24
Tidsramme: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
Hemoglobin (Hgb) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
Change from baseline in absolute reticulocyte count (ARC) at Week 12 and 24
Tidsramme: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Absolute reticulocyte count (ARC) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Change from baseline in FACIT Fatigue scores at Week 12 and 24
Tidsramme: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
FACIT Fatigue scores will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Proportion of patients with transfusion avoidance* at Week 12 and 24 (* Transfusion Avoidance: Defined as remaining free from red blood cell transfusions)
Tidsramme: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
The proportion of patients with transfusion avoidance will be summarized. Patients with transfusion avoidance will be considered to show effectiveness and the number and percentage of subjects corresponding to this classification will be presented, along with the 95% confidence interval (CI) for the percentage calculated using the Clopper-Pearson method.
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AstraZeneca

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

27. juni 2028

Studiet fullført (Antatt)

27. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

9. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D7332R00002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte data på individuelt pasientnivå fra AstraZeneca-gruppens sponsede kliniske studier via forespørselsportalen Vivli.org. Alle forespørsler vil bli vurdert i henhold til AZs offentliggjøringsforpliktelse:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, indikerer at AZ aksepterer forespørsler om IPD, men dette betyr ikke at alle forespørsler vil bli delt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil oppfylle eller overgå datatilgjengelighet i henhold til forpliktelsene gitt til EFPIA PhRMA Data Sharing Principles. For detaljer om våre tidsrammer, vennligst se vår avsløringsforpliktelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Når en forespørsel er godkjent, vil AstraZeneca gi tilgang til de anonymiserte individuelle pasientnivådataene via det sikre forskningsmiljøet Vivli.org.

En signert databruksavtale (ikke-forhandlingsbar kontrakt for datatilgangshavere) må være på plass før forespurte opplysninger tilgjengeliggjøres.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere