Danicopan PMS in Corea
21 maggio 2026 aggiornato da: AstraZeneca
Studio Post-Commercializzazione Regolatorio del Danicopan in Corea
Come parte di un impegno post-approvazione, le autorità sanitarie coreane richiedono uno studio per caratterizzare la sicurezza e l'efficacia nei pazienti trattati con Danicopan in aggiunta a ravulizumab o eculizumab in contesti di pratica clinica normale.
Questo studio è progettato per valutare il profilo di sicurezza noto o identificare reazioni avverse precedentemente non sospettate e per valutare l'efficacia di Danicopan nelle condizioni della pratica medica quotidiana di routine in Corea.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Descrizione dettagliata
Gli obiettivi di questo studio sono valutare la sicurezza e l'efficacia di Danicopan in un contesto di vita reale in pazienti a cui viene prescritto il farmaco dello studio secondo l'indicazione approvata in Corea.
Obiettivo/i primario/i Valutare la sicurezza di Danicopan come terapia aggiuntiva a un inibitore C5 (Eculizumab o Ravulizumab) in pazienti con PNH in Corea.
Obiettivo/i secondario/i Valutare l'efficacia di Danicopan come terapia aggiuntiva a un inibitore C5 (Eculizumab o Ravulizumab) in pazienti con PNH a 12 settimane.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
8
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Numero di telefono: 1-877-240-9479
- Email: information.center@astrazeneca.com
Luoghi di studio
-
-
-
Busan, Corea del Sud
- Reclutamento
- Research Site
-
Daegu, Corea del Sud
- Non ancora reclutamento
- Research Site
-
Hwasun-gun, Corea del Sud
- Non ancora reclutamento
- Research Site
-
Seoul, Corea del Sud
- Reclutamento
- Research Site
-
Seoul, Corea del Sud
- Non ancora reclutamento
- Research Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I pazienti attualmente trattati con o che iniziano il farmaco in studio in base all'etichetta approvata a livello locale e alle condizioni della pratica medica quotidiana di routine in Corea saranno inclusi nello studio.
Questo studio sarà condotto utilizzando un metodo di sorveglianza totale per indagare la sicurezza e l'efficacia di tutti i pazienti trattati con il farmaco in studio.
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti eleggibili per e trattati con Danicpan come terapia aggiuntiva a un inibitore del C5 (Eculizumab o Ravulizumab) in pazienti con PNH in Corea
- Fornitura di un consenso informato scritto, firmato e datato da parte del paziente o del loro rappresentante legalmente accettabile
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a qualsiasi studio interventistico concomitante durante il periodo di trattamento con il farmaco dello studio
- Altre indicazioni non in etichetta secondo l'etichetta approvata in Corea
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Sicurezza (eventi avversi (EA), eventi avversi gravi (EAG), reazioni avverse a farmaci (RAF), reazioni avverse gravi a farmaci (RAG), eventi/reazioni avverse inattese), eventi avversi di speciale interesse (AESI)
Lasso di tempo: I dati dei pazienti saranno raccolti fino a 12 settimane dalla prima dose del farmaco in studio.
|
Per valutare la sicurezza di Danicopan come terapia aggiuntiva a un inibitore C5 (Eculizumab o Ravulizumab) in pazienti con PNH in Corea.
|
I dati dei pazienti saranno raccolti fino a 12 settimane dalla prima dose del farmaco in studio.
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina (Hgb) alla settimana 12
Lasso di tempo: Le variabili di efficacia saranno valutate alla Settimana 12 o alla fine del trattamento (se il trattamento viene interrotto prima della Settimana 12).
|
L'emoglobina (Hgb) verrà riassunta con statistiche descrittive (media, deviazione standard, mediana, minimo e massimo).
|
Le variabili di efficacia saranno valutate alla Settimana 12 o alla fine del trattamento (se il trattamento viene interrotto prima della Settimana 12).
|
|
Variazione rispetto al basale della conta assoluta dei reticolociti (ARC) alla Settimana 12
Lasso di tempo: Le variabili di efficacia saranno valutate alla Settimana 12 o al termine del trattamento (se il trattamento viene interrotto prima della Settimana 12)
|
La conta assoluta dei reticolociti (ARC) sarà riassunta con statistiche descrittive (media, deviazione standard, mediana, minimo e massimo).
|
Le variabili di efficacia saranno valutate alla Settimana 12 o al termine del trattamento (se il trattamento viene interrotto prima della Settimana 12)
|
|
Variazione rispetto al basale nei punteggi FACIT Fatigue alla settimana 12
Lasso di tempo: Le variabili di efficacia verranno valutate alla settimana 12 o al termine del trattamento (se il trattamento viene interrotto prima della settimana 12)
|
I punteggi FACIT Fatigue saranno riassunti con statistiche descrittive (media, deviazione standard, mediana, minimo e massimo).
|
Le variabili di efficacia verranno valutate alla settimana 12 o al termine del trattamento (se il trattamento viene interrotto prima della settimana 12)
|
|
Proporzione di pazienti senza necessità di trasfusione* alla Settimana 12(* Senza necessità di trasfusione: Definita come assenza di trasfusioni di globuli rossi)
Lasso di tempo: Le variabili di efficacia saranno valutate alla Settimana 12 o alla fine del trattamento (se il trattamento viene interrotto prima della Settimana 12)
|
La proporzione di pazienti che evitano la trasfusione sarà riassunta.
I pazienti che evitano la trasfusione saranno considerati come dimostrazione di efficacia e il numero e la percentuale di soggetti corrispondenti a questa classificazione saranno presentati, insieme all'intervallo di confidenza (IC) al 95% per la percentuale calcolata utilizzando il metodo di Clopper-Pearson.
|
Le variabili di efficacia saranno valutate alla Settimana 12 o alla fine del trattamento (se il trattamento viene interrotto prima della Settimana 12)
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 aprile 2026
Completamento primario (Stimato)
27 giugno 2028
Completamento dello studio (Stimato)
27 giugno 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 febbraio 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 marzo 2026
Primo Inserito (Effettivo)
9 marzo 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- D7332R00002
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati anonimizzati a livello del singolo paziente provenienti dagli studi clinici sponsorizzati dal gruppo di aziende AstraZeneca tramite il portale di richiesta Vivli.org. Tutte le richieste saranno valutate secondo l'impegno di divulgazione di AZ:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sì, indica che AZ accetta richieste per IPD, ma ciò non significa che tutte le richieste saranno condivise.
Periodo di condivisione IPD
AstraZeneca rispetterà o supererà la disponibilità dei dati in conformità agli impegni assunti rispetto ai Principi di condivisione dei dati di EFPIA PhRMA.
Per i dettagli sulle nostre tempistiche, si prega di fare riferimento al nostro impegno di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Quando una richiesta è stata approvata, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati anonimizzati a livello di paziente tramite l'ambiente di ricerca sicuro Vivli.org.
L'Accordo di Utilizzo dei Dati firmato (contratto non negoziabile per gli utenti dei dati) deve essere in vigore prima di accedere alle informazioni richieste.
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .