Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Danicopan PMS i Korea

13. august 2026 opdateret af: AstraZeneca

Danicopan Regulatorisk Eftermarkedsføringsundersøgelse i Korea

Som en del af en forpligtelse efter godkendelse anmoder den koreanske sundhedsmyndighed om en undersøgelse til at karakterisere sikkerhed og effektivitet hos patienter, der behandles med Danicopan som et tillæg til ravulizumab eller eculizumab i normale kliniske praksisforhold. Denne undersøgelse er designet til at vurdere det kendte sikkerhedsprofil eller identificere tidligere ikke-mistænkte bivirkninger og til at evaluere effektiviteten af Danicopan under betingelser for rutinemæssig daglig medicinsk praksis i Korea.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af Danicopan i en virkelig verden-setting hos patienter, som får ordineret undersøgelsesmedicinen under den godkendte indikation i Korea.

Primært mål(er) At vurdere sikkerheden af Danicopan som add-on terapi til en C5-hæmmer (Eculizumab eller Ravulizumab) hos patienter med PNH i Korea.

Sekundært mål(er) At vurdere effektiviteten af Danicopan som add-on terapi til en C5-hæmmer (Eculizumab eller Ravulizumab) hos patienter med PNH efter 12 uger.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

27

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Sydkorea
      • Busan, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Hwasun-gun, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter, der i øjeblikket behandles med eller påbegynder behandling med undersøgelsesmedicinen under godkendt lokal etiket og betingelser for rutinemæssig daglig medicinsk praksis i Korea, vil være inkluderet i undersøgelsen. Denne undersøgelse vil blive gennemført ved hjælp af en total overvågningsmetode for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af alle patienter, der behandles med undersøgelsesmedicinen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter, der er berettigede til og behandles med Danicpan som tilføjelsesterapi til en C5-hæmmer (Eculizumab eller Ravulizumab) hos patienter med PNH i Korea
  2. Aflæggelse af en underskrevet og dateret skriftlig informeret samtykke af patienten eller deres lovligt acceptable repræsentant

Eksklusionskriterier:

  1. Deltagelse i andre samtidige interventionsstudier i løbet af behandlingsperioden med undersøgelseslægemidlet
  2. Andre off-label indikationer i henhold til den godkendte etiket i Korea

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Safety (adverse events (AEs), serious AEs (SAEs), adverse drug reactions (ADRs), serious ADRs (SADRs), unexpected AEs/ADRs), AESI
Tidsramme: Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
To assess the safety of Danicopan as add-on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab)in patients with PNH in Korea.
Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change from baseline in hemoglobin (Hgb) at Week 12 and 24
Tidsramme: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
Hemoglobin (Hgb) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
Change from baseline in absolute reticulocyte count (ARC) at Week 12 and 24
Tidsramme: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Absolute reticulocyte count (ARC) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Change from baseline in FACIT Fatigue scores at Week 12 and 24
Tidsramme: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
FACIT Fatigue scores will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Proportion of patients with transfusion avoidance* at Week 12 and 24 (* Transfusion Avoidance: Defined as remaining free from red blood cell transfusions)
Tidsramme: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
The proportion of patients with transfusion avoidance will be summarized. Patients with transfusion avoidance will be considered to show effectiveness and the number and percentage of subjects corresponding to this classification will be presented, along with the 95% confidence interval (CI) for the percentage calculated using the Clopper-Pearson method.
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AstraZeneca

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

27. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

27. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

9. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D7332R00002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle patientdata fra AstraZeneca-gruppens sponserede kliniske forsøg via anmodningsportalen Vivli.org. Alle anmodninger vil blive vurderet i henhold til AZ's offentliggørelsesforpligtelse:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, indikerer at AZ accepterer anmodninger om IPD, men dette betyder ikke, at alle anmodninger vil blive delt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil overholde eller overgå datatilgængelighed i henhold til forpligtelserne over for EFPIA PhRMA Data Delings Principperne.
For detaljer om vores tidsplaner, se venligst vores offentliggørelsesforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er godkendt, vil AstraZeneca give adgang til de anonymiserede individuelle patientniveau-data via det sikre forskningsmiljø Vivli.org.

En underskrevet Data Usage Agreement (ikke-forhandlingsbar kontrakt for dataadgangshavere) skal være på plads, før der gives adgang til de anmodede oplysninger.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner