Danicopan PMS na Coreia
21 de maio de 2026 atualizado por: AstraZeneca
Estudo Pós-Comercialização Regulatório do Danicopan na Coreia
Como parte de um compromisso pós-aprovação, a autoridade de saúde coreana solicita um estudo para caracterizar a segurança e a eficácia em doentes tratados com Danicopan como um complemento ao ravulizumab ou ao eculizumab em ambientes de prática clínica normal.
Este estudo foi concebido para avaliar o perfil de segurança conhecido ou identificar reações adversas previamente não suspeitas e para avaliar a eficácia do Danicopan nas condições da prática médica diária de rotina na Coreia.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Os objetivos deste estudo são avaliar a segurança e eficácia do Danicopan num contexto de mundo real em doentes a quem é prescrito o medicamento em estudo na indicação aprovada na Coreia.
Objetivo(s) primário(s) Avaliar a segurança do Danicopan como terapia adicional a um inibidor de C5 (Eculizumab ou Ravulizumab) em doentes com HPN na Coreia.
Objetivo(s) secundário(s) Avaliar a eficácia do Danicopan como terapia adicional a um inibidor de C5 (Eculizumab ou Ravulizumab) em doentes com HPN às 12 semanas.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
8
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Número de telefone: 1-877-240-9479
- E-mail: information.center@astrazeneca.com
Locais de estudo
-
-
-
Busan, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Research Site
-
Daegu, Coréia do Sul
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Hwasun-gun, Coréia do Sul
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Seoul, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Research Site
-
Seoul, Coréia do Sul
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os doentes atualmente tratados com ou que iniciem o medicamento em estudo sob a rotulagem aprovada localmente e nas condições da prática médica diária de rotina na Coreia serão incluídos no estudo.
Este estudo será conduzido utilizando um método de vigilância total para investigar a segurança e eficácia de todos os doentes tratados com o medicamento em estudo.
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Pacientes elegíveis e tratados com Danicpan como terapia adicional a um inibidor de C5 (Eculizumab ou Ravulizumab) em doentes com PNH na Coreia
- Fornecimento de um consentimento informado escrito, datado e assinado pelo paciente ou seu representante legalmente aceitável
Critérios de Exclusão:
- Participação em qualquer ensaio interventivo concorrente durante o período de tratamento com o medicamento em estudo
- Outras indicações fora das aprovadas de acordo com o rótulo aprovado na Coreia
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança (eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG), reações adversas a medicamentos (RAM), reações adversas a medicamentos graves (RAMG), EA/RAM inesperados), AESI
Prazo: Os dados dos doentes serão recolhidos durante até 12 semanas a partir da primeira dose do medicamento do estudo.
|
Para avaliar a segurança do Danicopan como terapia adicional a um inibidor de C5 (Eculizumab ou Ravulizumab) em doentes com HPN na Coreia.
|
Os dados dos doentes serão recolhidos durante até 12 semanas a partir da primeira dose do medicamento do estudo.
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração em relação à linha de base na hemoglobina (Hgb) na Semana 12
Prazo: As variáveis de eficácia serão avaliadas na Semana 12 ou no final do tratamento (se o tratamento for interrompido antes da Semana 12).
|
A hemoglobina (Hgb) será resumida com estatísticas descritivas (média, desvio padrão, mediana, mínimo e máximo).
|
As variáveis de eficácia serão avaliadas na Semana 12 ou no final do tratamento (se o tratamento for interrompido antes da Semana 12).
|
|
Alteração em relação à linha de base na contagem absoluta de reticulócitos (ARC) na Semana 12
Prazo: As variáveis de eficácia serão avaliadas na Semana 12 ou no final do tratamento (se o tratamento for interrompido antes da Semana 12)
|
A contagem absoluta de reticulócitos (ARC) será resumida com estatísticas descritivas (média, desvio padrão, mediana, mínimo e máximo).
|
As variáveis de eficácia serão avaliadas na Semana 12 ou no final do tratamento (se o tratamento for interrompido antes da Semana 12)
|
|
Alteração em relação ao valor basal nos resultados da escala FACIT-Fadiga na Semana 12
Prazo: As variáveis de eficácia serão avaliadas na Semana 12 ou no final do tratamento (se o tratamento for interrompido antes da Semana 12)
|
Os escores de fadiga FACIT serão resumidos com estatísticas descritivas (média, desvio padrão, mediana, mínimo e máximo).
|
As variáveis de eficácia serão avaliadas na Semana 12 ou no final do tratamento (se o tratamento for interrompido antes da Semana 12)
|
|
Proporção de doentes sem necessidade de transfusão* na Semana 12(* Sem necessidade de transfusão: Definido como permanecer sem transfusões de glóbulos vermelhos)
Prazo: As variáveis de eficácia serão avaliadas na Semana 12 ou no fim do tratamento (se o tratamento for interrompido antes da Semana 12)
|
A proporção de doentes que evitam transfusões será resumida.
Os doentes que evitam transfusões serão considerados como mostrando eficácia e o número e percentagem de sujeitos correspondentes a esta classificação serão apresentados, juntamente com o intervalo de confiança a 95% (IC) para a percentagem calculada através do método de Clopper-Pearson. |
As variáveis de eficácia serão avaliadas na Semana 12 ou no fim do tratamento (se o tratamento for interrompido antes da Semana 12)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de abril de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
27 de junho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
27 de junho de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de fevereiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de março de 2026
Primeira postagem (Real)
9 de março de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D7332R00002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Investigadores qualificados podem solicitar acesso a dados anonimizados a nível do paciente individual de ensaios clínicos patrocinados pelo grupo de empresas da AstraZeneca através do portal de solicitações Vivli.org. Todos os pedidos serão avaliados de acordo com o compromisso de divulgação da AZ:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sim, indica que a AZ está a aceitar pedidos de IPD, mas isto não significa que todos os pedidos serão partilhados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
A AstraZeneca irá cumprir ou superar a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos nos Princípios de Partilha de Dados da EFPIA PhRMA.
Para obter detalhes sobre os nossos prazos, consulte o nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Para obter detalhes sobre os nossos prazos, consulte o nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Quando um pedido for aprovado, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados anonimizados a nível do paciente individual através do ambiente de investigação seguro Vivli.org.
O Contrato de Utilização de Dados assinado (contrato não negociável para os acessores de dados) deve estar em vigor antes de aceder à informação solicitada.
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .