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Danicopan PMS na Coreia

13 de agosto de 2026 atualizado por: AstraZeneca

Estudo Pós-Comercialização Regulatório do Danicopan na Coreia

Como parte de um compromisso pós-aprovação, a autoridade de saúde coreana solicita um estudo para caracterizar a segurança e a eficácia em doentes tratados com Danicopan como um complemento ao ravulizumab ou ao eculizumab em ambientes de prática clínica normal. Este estudo foi concebido para avaliar o perfil de segurança conhecido ou identificar reações adversas previamente não suspeitas e para avaliar a eficácia do Danicopan nas condições da prática médica diária de rotina na Coreia.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Os objetivos deste estudo são avaliar a segurança e eficácia do Danicopan num contexto de mundo real em doentes a quem é prescrito o medicamento em estudo na indicação aprovada na Coreia.

Objetivo(s) primário(s) Avaliar a segurança do Danicopan como terapia adicional a um inibidor de C5 (Eculizumab ou Ravulizumab) em doentes com HPN na Coreia.

Objetivo(s) secundário(s) Avaliar a eficácia do Danicopan como terapia adicional a um inibidor de C5 (Eculizumab ou Ravulizumab) em doentes com HPN às 12 semanas.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

27

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Coréia do Sul
      • Busan, Coréia do Sul
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Hwasun-gun, Coréia do Sul
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Ativo, não recrutando
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os doentes atualmente tratados com ou que iniciem o medicamento em estudo sob a rotulagem aprovada localmente e nas condições da prática médica diária de rotina na Coreia serão incluídos no estudo. Este estudo será conduzido utilizando um método de vigilância total para investigar a segurança e eficácia de todos os doentes tratados com o medicamento em estudo.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Pacientes elegíveis e tratados com Danicpan como terapia adicional a um inibidor de C5 (Eculizumab ou Ravulizumab) em doentes com PNH na Coreia
  2. Fornecimento de um consentimento informado escrito, datado e assinado pelo paciente ou seu representante legalmente aceitável

Critérios de Exclusão:

  1. Participação em qualquer ensaio interventivo concorrente durante o período de tratamento com o medicamento em estudo
  2. Outras indicações fora das aprovadas de acordo com o rótulo aprovado na Coreia

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Safety (adverse events (AEs), serious AEs (SAEs), adverse drug reactions (ADRs), serious ADRs (SADRs), unexpected AEs/ADRs), AESI
Prazo: Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
To assess the safety of Danicopan as add-on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab)in patients with PNH in Korea.
Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change from baseline in hemoglobin (Hgb) at Week 12 and 24
Prazo: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
Hemoglobin (Hgb) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
Change from baseline in absolute reticulocyte count (ARC) at Week 12 and 24
Prazo: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Absolute reticulocyte count (ARC) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Change from baseline in FACIT Fatigue scores at Week 12 and 24
Prazo: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
FACIT Fatigue scores will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
Proportion of patients with transfusion avoidance* at Week 12 and 24 (* Transfusion Avoidance: Defined as remaining free from red blood cell transfusions)
Prazo: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
The proportion of patients with transfusion avoidance will be summarized. Patients with transfusion avoidance will be considered to show effectiveness and the number and percentage of subjects corresponding to this classification will be presented, along with the 95% confidence interval (CI) for the percentage calculated using the Clopper-Pearson method.
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AstraZeneca

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

27 de junho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

27 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

9 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • D7332R00002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Investigadores qualificados podem solicitar acesso a dados anonimizados a nível do paciente individual de ensaios clínicos patrocinados pelo grupo de empresas da AstraZeneca através do portal de solicitações Vivli.org. Todos os pedidos serão avaliados de acordo com o compromisso de divulgação da AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sim, indica que a AZ está a aceitar pedidos de IPD, mas isto não significa que todos os pedidos serão partilhados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

A AstraZeneca irá cumprir ou superar a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos nos Princípios de Partilha de Dados da EFPIA PhRMA.
Para obter detalhes sobre os nossos prazos, consulte o nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Quando um pedido for aprovado, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados anonimizados a nível do paciente individual através do ambiente de investigação seguro Vivli.org.

O Contrato de Utilização de Dados assinado (contrato não negociável para os acessores de dados) deve estar em vigor antes de aceder à informação solicitada.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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