Danicopan PMS en Corea
13 de agosto de 2026 actualizado por: AstraZeneca
Estudio Regulatorio de Farmacovigilancia de Danicopan en Corea
Como parte de un compromiso posterior a la aprobación, la autoridad sanitaria coreana solicita un estudio para caracterizar la seguridad y eficacia en pacientes tratados con Danicopan como complemento de ravulizumab o eculizumab en entornos de práctica clínica normal.
Este estudio está diseñado para evaluar el perfil de seguridad conocido o identificar reacciones adversas previamente no sospechadas y para evaluar la efectividad de Danicopan bajo las condiciones de la práctica médica diaria rutinaria en Corea.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
Los objetivos de este estudio son evaluar la seguridad y la eficacia de Danicopan en un entorno del mundo real en pacientes a quienes se les prescribe el fármaco del estudio bajo la indicación aprobada en Corea.
Objetivo(s) principal(es) Evaluar la seguridad de Danicopan como terapia complementaria a un inhibidor de C5 (Eculizumab o Ravulizumab) en pacientes con PNH en Corea.
Objetivo(s) secundario(s) Evaluar la eficacia de Danicopan como terapia complementaria a un inhibidor de C5 (Eculizumab o Ravulizumab) en pacientes con PNH a las 12 semanas.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
27
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Número de teléfono: 1-877-240-9479
- Correo electrónico: information.center@astrazeneca.com
Ubicaciones de estudio
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Busan, Corea del Sur
- Reclutamiento
- Research Site
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Hwasun-gun, Corea del Sur
- Reclutamiento
- Research Site
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Seoul, Corea del Sur
- Reclutamiento
- Research Site
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Seoul, Corea del Sur
- Activo, no reclutando
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Se incluirán en el estudio pacientes que actualmente estén siendo tratados o que inicien el tratamiento con el fármaco del estudio según la ficha técnica aprobada localmente y las condiciones de la práctica médica diaria rutinaria en Corea.
Este estudio se llevará a cabo utilizando un método de vigilancia total para investigar la seguridad y la eficacia de todos los pacientes tratados con el fármaco del estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes elegibles para y tratados con Danicpan como terapia complementaria a un inhibidor de C5 (Eculizumab o Ravulizumab) en pacientes con HPN en Corea
- Provisión de un consentimiento informado por escrito firmado y fechado por el paciente o su representante legalmente aceptable
Criterios de exclusión:
- Participación en cualquier ensayo intervencionista concurrente durante el período de tratamiento con el fármaco del estudio
- Otras indicaciones fuera de la ficha técnica según la etiqueta aprobada en Corea
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Safety (adverse events (AEs), serious AEs (SAEs), adverse drug reactions (ADRs), serious ADRs (SADRs), unexpected AEs/ADRs), AESI
Periodo de tiempo: Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
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To assess the safety of Danicopan as add-on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab)in patients with PNH in Korea.
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Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Change from baseline in hemoglobin (Hgb) at Week 12 and 24
Periodo de tiempo: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
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Hemoglobin (Hgb) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
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Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
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Change from baseline in absolute reticulocyte count (ARC) at Week 12 and 24
Periodo de tiempo: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
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Absolute reticulocyte count (ARC) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
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Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
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Change from baseline in FACIT Fatigue scores at Week 12 and 24
Periodo de tiempo: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
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FACIT Fatigue scores will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
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Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
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Proportion of patients with transfusion avoidance* at Week 12 and 24 (* Transfusion Avoidance: Defined as remaining free from red blood cell transfusions)
Periodo de tiempo: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
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The proportion of patients with transfusion avoidance will be summarized.
Patients with transfusion avoidance will be considered to show effectiveness and the number and percentage of subjects corresponding to this classification will be presented, along with the 95% confidence interval (CI) for the percentage calculated using the Clopper-Pearson method.
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Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de abril de 2026
Finalización primaria (Estimado)
27 de junio de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
27 de junio de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de febrero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
9 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- D7332R00002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores cualificados pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de paciente individual procedentes de ensayos clínicos patrocinados por el grupo de empresas de AstraZeneca a través del portal de solicitudes Vivli.org. Todas las solicitudes serán evaluadas según el compromiso de divulgación de AZ:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sí, indica que AZ acepta solicitudes de IPD, pero esto no significa que todas las solicitudes sean compartidas.
Marco de tiempo para compartir IPD
AstraZeneca cumplirá o superará la disponibilidad de datos según los compromisos adquiridos con los Principios de Intercambio de Datos de EFPIA PhRMA.
Para conocer los detalles de nuestros plazos, consulte nuestro compromiso de divulgación en https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Criterios de acceso compartido de IPD
Cuando una solicitud haya sido aprobada, AstraZeneca proporcionará acceso a los datos anonimizados a nivel de paciente individual a través del entorno de investigación seguro Vivli.org.
Debe estar en vigor un Acuerdo de Uso de Datos firmado (contrato no negociable para los accesores de datos) antes de acceder a la información solicitada.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .