Danicopan PMS Koreassa
torstai 13. elokuuta 2026 päivittänyt: AstraZeneca
Danicopanin rekisteröinninjälkeinen markkinointitutkimus Koreassa
Osana hyväksynnän jälkeistä sitoumusta, Korean terveysviranomainen pyytää tutkimusta, jossa kuvataan turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joita hoidetaan Danicopanilla ravulitsumabiin tai ekulitsumabiin lisänä normaaleissa kliinisissä käytännön olosuhteissa.
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan tunnettua turvallisuusprofiilia tai tunnistamaan aiemmin epäiltyjä haittavaikutuksia sekä arvioimaan Danicopanin tehokkuutta Korean päivittäisen rutiinilääketieteen käytännön olosuhteissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida Danicopanin turvallisuutta ja tehokkuutta todellisessa käyttöympäristössä potilailla, joille tutkimuslääke on määrätty Korean hyväksytyn indikaation mukaisesti.
Ensisijainen tavoite: Arvioida Danicopanin turvallisuutta C5-estäjän (Eculizumab tai Ravulizumab) lisähoitona PNH-potilailla Koreassa.
Toissijainen tavoite: Arvioida Danicopanin tehokkuutta C5-estäjän (Eculizumab tai Ravulizumab) lisähoitona PNH-potilailla 12 viikon jälkeen.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
27
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Puhelinnumero: 1-877-240-9479
- Sähköposti: information.center@astrazeneca.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Busan, Etelä -Korea
- Rekrytointi
- Research Site
-
Hwasun-gun, Etelä -Korea
- Rekrytointi
- Research Site
-
Seoul, Etelä -Korea
- Rekrytointi
- Research Site
-
Seoul, Etelä -Korea
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on käynnissä tutkimuslääkkeen hoito tai jotka aloittavat sen Korean hyväksytyn paikallisen etiketin ja rutiininomaisen päivittäisen lääketieteellisen käytännön ehtojen mukaisesti, sisällytetään tutkimukseen.
Tämä tutkimus toteutetaan käyttämällä täydellistä valvontamenetelmää kaikkien tutkimuslääkettä käyttävien potilaiden turvallisuuden ja tehokkuuden tutkimiseksi.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat oikeutettuja ja joita hoidetaan Danicpanilla C5-estäjän (Eculizumab tai Ravulizumab) lisähoitona PNH-potilailla Koreassa
- Potilaan tai hänen laillisen edustajansa allekirjoittaman ja päivätyn kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen antaminen
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen mihin tahansa rinnakkaiseen interventiotutkimukseen tutkimuslääkehoidon aikana
- Muut luvattoman käytön indikaatiot Korean hyväksytyn etiketin mukaisesti
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Safety (adverse events (AEs), serious AEs (SAEs), adverse drug reactions (ADRs), serious ADRs (SADRs), unexpected AEs/ADRs), AESI
Aikaikkuna: Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
|
To assess the safety of Danicopan as add-on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab)in patients with PNH in Korea.
|
Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change from baseline in hemoglobin (Hgb) at Week 12 and 24
Aikaikkuna: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
|
Hemoglobin (Hgb) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
|
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
|
|
Change from baseline in absolute reticulocyte count (ARC) at Week 12 and 24
Aikaikkuna: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
Absolute reticulocyte count (ARC) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
|
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
|
Change from baseline in FACIT Fatigue scores at Week 12 and 24
Aikaikkuna: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
FACIT Fatigue scores will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
|
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
|
Proportion of patients with transfusion avoidance* at Week 12 and 24 (* Transfusion Avoidance: Defined as remaining free from red blood cell transfusions)
Aikaikkuna: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
The proportion of patients with transfusion avoidance will be summarized.
Patients with transfusion avoidance will be considered to show effectiveness and the number and percentage of subjects corresponding to this classification will be presented, along with the 95% confidence interval (CI) for the percentage calculated using the Clopper-Pearson method.
|
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 10. huhtikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 27. kesäkuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 27. kesäkuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 13. helmikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 9. maaliskuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 14. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- D7332R00002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituun yksittäiseen potilastason tietoon AstraZeneca-yhtiöryhmän sponsoroimista kliinisistä tutkimuksista pyyntöportaalin Vivli.org kautta. Kaikkia pyyntöjä arvioidaan AZ:n paljastussitoumuksen mukaisesti:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Kyllä, tämä osoittaa, että AZ hyväksyy pyyntöjä IPD:lle, mutta tämä ei tarkoita, että kaikkia pyyntöjä jaetaan.
IPD-jaon aikakehys
AstraZeneca täyttää tai ylittää tietojen saatavuuden EFPIA PhRMA -tietojen jakamisen periaatteisiin tehtyjen sitoumusten mukaisesti.
Lisätietoja aikatauluistamme saat tutustumalla paljastussitoumukseemme osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kun pyyntö on hyväksytty, AstraZeneca tarjoaa pääsyn anonymisoituun yksittäisen potilaan tasolla olevaan tietoon turvallisen tutkimusympäristön Vivli.org kautta.
Allekirjoitettu tietojen käyttösopimus (neuvottelematon sopimus tietojen käyttäjille) on oltava voimassa ennen kuin pyydettyyn tietoon pääsee käsiksi.
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .