Даникопан PMS в Корее
13 августа 2026 г. обновлено: AstraZeneca
Регуляторное постмаркетинговое исследование Даникопана в Корее
В рамках обязательства после утверждения корейский орган здравоохранения запросил исследование для характеристики безопасности и эффективности у пациентов, получающих Даникопан в качестве дополнения к равулизумабу или экулизумабу в условиях обычной клинической практики.
Это исследование предназначено для оценки известного профиля безопасности или выявления ранее неподозреваемых побочных реакций, а также для оценки эффективности Даникопана в условиях повседневной медицинской практики в Корее.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Подробное описание
Цели данного исследования заключаются в оценке безопасности и эффективности Даникопана в реальных условиях у пациентов, которым назначен исследуемый препарат в соответствии с одобренными показаниями в Корее.
Основная цель: Оценить безопасность Даникопана в качестве дополнительной терапии к ингибитору C5 (Экулизумаб или Равулизумаб) у пациентов с ПНГ в Корее.
Вторичная цель: Оценить эффективность Даникопана в качестве дополнительной терапии к ингибитору C5 (Экулизумаб или Равулизумаб) у пациентов с ПНГ через 12 недель.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
27
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Номер телефона: 1-877-240-9479
- Электронная почта: information.center@astrazeneca.com
Места учебы
-
-
-
Busan, Южная Корея
- Рекрутинг
- Research Site
-
Hwasun-gun, Южная Корея
- Рекрутинг
- Research Site
-
Seoul, Южная Корея
- Рекрутинг
- Research Site
-
Seoul, Южная Корея
- Активный, не рекрутирующий
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
В исследование будут включены пациенты, в настоящее время получающие лечение или начинающие прием исследуемого препарата в соответствии с одобренной местной маркировкой и условиями обычной повседневной медицинской практики в Корее.
Это исследование будет проводиться с использованием метода тотального наблюдения для изучения безопасности и эффективности у всех пациентов, получающих лечение исследуемым препаратом.
Описание
Критерии включения:
- Пациенты, имеющие право на лечение и получающие Даницпан в качестве дополнительной терапии к ингибитору C5 (Экулизумаб или Равулизумаб) у пациентов с ПНГ в Корее
- Предоставление пациентом или его законным представителем подписанного и датированного письменного информированного согласия
Критерии исключения:
- Участие в любых параллельных интервенционных исследованиях в период лечения исследуемым препаратом
- Другие показания, не указанные в утвержденной инструкции в Корее
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Safety (adverse events (AEs), serious AEs (SAEs), adverse drug reactions (ADRs), serious ADRs (SADRs), unexpected AEs/ADRs), AESI
Временное ограничение: Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
|
To assess the safety of Danicopan as add-on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab)in patients with PNH in Korea.
|
Patient data will be gathered for up to 24 weeks from the first dose of the study drug.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Change from baseline in hemoglobin (Hgb) at Week 12 and 24
Временное ограничение: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
|
Hemoglobin (Hgb) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
|
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24).
|
|
Change from baseline in absolute reticulocyte count (ARC) at Week 12 and 24
Временное ограничение: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
Absolute reticulocyte count (ARC) will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
|
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
|
Change from baseline in FACIT Fatigue scores at Week 12 and 24
Временное ограничение: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
FACIT Fatigue scores will be summarized with descriptive statistics (mean, standard deviation, median, minimum, and maximum).
|
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
|
Proportion of patients with transfusion avoidance* at Week 12 and 24 (* Transfusion Avoidance: Defined as remaining free from red blood cell transfusions)
Временное ограничение: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
The proportion of patients with transfusion avoidance will be summarized.
Patients with transfusion avoidance will be considered to show effectiveness and the number and percentage of subjects corresponding to this classification will be presented, along with the 95% confidence interval (CI) for the percentage calculated using the Clopper-Pearson method.
|
Effectiveness variables will be assessed at Week 12 and 24 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 24)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 апреля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
27 июня 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
27 июня 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 февраля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 марта 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 марта 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- D7332R00002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимизированным данным на уровне отдельных пациентов из клинических исследований, спонсируемых компаниями группы AstraZeneca, через портал запросов Vivli.org. Все запросы будут оцениваться в соответствии с обязательством по раскрытию информации AZ:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Да, это означает, что AZ принимает запросы на IPD, но это не означает, что все запросы будут удовлетворены.
Сроки обмена IPD
AstraZeneca будет соответствовать или превзойти требования по доступности данных в соответствии с обязательствами, взятыми в рамках Принципов обмена данными EFPIA PhRMA.
Подробности о наших сроках см. в нашем обязательстве по раскрытию информации по адресу https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Критерии совместного доступа к IPD
После одобрения запроса AstraZeneca предоставит доступ к обезличенным данным на уровне отдельных пациентов через защищенную исследовательскую среду Vivli.org.
Перед доступом к запрашиваемой информации должен быть подписан Соглашение об использовании данных (не подлежащий обсуждению контракт для пользователей данных).
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .