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Danicopan PMS in Korea

21. Mai 2026 aktualisiert von: AstraZeneca

Danicopan-Regulierungsstudie nach Markteinführung in Korea

Im Rahmen einer Zulassungsauflage fordert die koreanische Gesundheitsbehörde eine Studie, um die Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten zu charakterisieren, die Danicopan als Zusatz zu Ravulizumab oder Eculizumab in normalen klinischen Praxisumgebungen behandelt werden. Diese Studie soll das bekannte Sicherheitsprofil bewerten oder bisher unerkannte unerwünschte Reaktionen identifizieren und die Wirksamkeit von Danicopan unter Bedingungen der routinemäßigen täglichen medizinischen Praxis in Korea bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die Ziele dieser Studie sind es, die Sicherheit und Wirksamkeit von Danicopan in einer realen Umgebung bei Patienten zu bewerten, denen das Studienmedikament gemäß der zugelassenen Indikation in Korea verschrieben wird.

Primäres Ziel: Die Sicherheit von Danicopan als Add-on-Therapie zu einem C5-Inhibitor (Eculizumab oder Ravulizumab) bei Patienten mit PNH in Korea zu bewerten.

Sekundäres Ziel: Die Wirksamkeit von Danicopan als Add-on-Therapie zu einem C5-Inhibitor (Eculizumab oder Ravulizumab) bei Patienten mit PNH nach 12 Wochen zu bewerten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

8

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Südkorea
      • Busan, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Daegu, Südkorea
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Hwasun-gun, Südkorea
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Seoul, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Seoul, Südkorea
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten, die derzeit mit dem Studienmedikament behandelt werden oder es unter dem zugelassenen lokalen Label und den Bedingungen der täglichen medizinischen Routinepraxis in Korea initiieren, werden in die Studie eingeschlossen. Diese Studie wird mit einer vollständigen Überwachungsmethode durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit aller Patienten zu untersuchen, die mit dem Studienmedikament behandelt werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten, die für eine Behandlung mit Danicpan als Add-on-Therapie zu einem C5-Inhibitor (Eculizumab oder Ravulizumab) bei PNH in Korea geeignet sind und behandelt werden
  2. Vorlage einer von dem Patienten oder ihrem gesetzlich vertretungsberechtigten Vertreter unterzeichneten und datierten schriftlichen Einwilligungserklärung

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnahme an anderen gleichzeitigen Interventionsstudien während der Behandlungsdauer mit dem Studienmedikament
  2. Andere Off-Label-Indikationen gemäß der in Korea zugelassenen Gebrauchsinformation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit (unerwünschte Ereignisse (UE), schwere UE (SUE), unerwünschte Arzneimittelwirkungen (UAW), schwere UAW (SUAW), unerwartete UE/UAW), AESI
Zeitfenster: Patientendaten werden bis zu 12 Wochen ab der ersten Dosis des Studienmedikaments erhoben.
Zur Bewertung der Sicherheit von Danicopan als Add-on-Therapie zu einem C5-Inhibitor (Eculizumab oder Ravulizumab) bei Patienten mit PNH in Korea.
Patientendaten werden bis zu 12 Wochen ab der ersten Dosis des Studienmedikaments erhoben.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Hämoglobinwerts (Hgb) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: Die Wirksamkeitsvariablen werden in Woche 12 oder am Ende der Behandlung (wenn die Behandlung vor Woche 12 abgebrochen wird) bewertet.
Hämoglobin (Hgb) wird mit deskriptiven Statistiken (Mittelwert, Standardabweichung, Median, Minimum und Maximum) zusammengefasst.
Die Wirksamkeitsvariablen werden in Woche 12 oder am Ende der Behandlung (wenn die Behandlung vor Woche 12 abgebrochen wird) bewertet.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der absoluten Retikulozytenzahl (ARC) in Woche 12
Zeitfenster: Die Wirksamkeitsvariablen werden in Woche 12 oder am Ende der Behandlung bewertet (falls die Behandlung vor Woche 12 abgebrochen wird)
Die absolute Retikulozytenzahl (ARC) wird mit deskriptiven Statistiken (Mittelwert, Standardabweichung, Median, Minimum und Maximum) zusammengefasst.
Die Wirksamkeitsvariablen werden in Woche 12 oder am Ende der Behandlung bewertet (falls die Behandlung vor Woche 12 abgebrochen wird)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in FACIT-Fatigue-Scores in Woche 12
Zeitfenster: Die Wirksamkeitsvariablen werden in Woche 12 oder am Ende der Behandlung bewertet (falls die Behandlung vor Woche 12 beendet wird).
FACIT-Fatigue-Scores werden mit deskriptiven Statistiken zusammengefasst (Mittelwert, Standardabweichung, Median, Minimum und Maximum).
Die Wirksamkeitsvariablen werden in Woche 12 oder am Ende der Behandlung bewertet (falls die Behandlung vor Woche 12 beendet wird).
Anteil der Patienten mit Transfusionsvermeidung* in Woche 12 (* Transfusionsvermeidung: Definiert als Freiheit von Erythrozyten-Transfusionen)
Zeitfenster: Die Wirksamkeitsvariablen werden in Woche 12 oder am Ende der Behandlung bewertet (falls die Behandlung vor Woche 12 abgebrochen wird).
Der Anteil der Patienten mit Transfusionsvermeidung wird zusammengefasst.
Patienten mit Transfusionsvermeidung gelten als wirksamkeitsanzeigend, und die Anzahl und der Prozentsatz der Probanden, die dieser Klassifizierung entsprechen, werden zusammen mit dem 95%-Konfidenzintervall (KI) für den Prozentsatz, der mit der Clopper-Pearson-Methode berechnet wurde, dargestellt.
Die Wirksamkeitsvariablen werden in Woche 12 oder am Ende der Behandlung bewertet (falls die Behandlung vor Woche 12 abgebrochen wird).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AstraZeneca

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

27. Juni 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

27. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D7332R00002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über das Anfrageportal Vivli.org Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten aus klinischen Studien der AstraZeneca-Unternehmensgruppe anfordern. Alle Anfragen werden gemäß der AZ-Offenlegungsverpflichtung bewertet:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, dies zeigt an, dass AZ Anfragen für IPD entgegennimmt, aber dies bedeutet nicht, dass alle Anfragen geteilt werden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

AstraZeneca wird die Datenverfügbarkeit gemäß den Verpflichtungen gegenüber den EFPIA PhRMA Data Sharing Principles erfüllen oder übertreffen. Weitere Details zu unseren Zeitplänen finden Sie in unserer Offenlegungsverpflichtung unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Wenn eine Anfrage genehmigt wurde, stellt AstraZeneca Zugang zu den anonymisierten individuellen Patientendaten über die sichere Forschungsumgebung Vivli.org bereit.

Eine unterzeichnete Datenverwendungsvereinbarung (nicht verhandelbarer Vertrag für Datenzugriffsberechtigte) muss vor dem Zugriff auf die angeforderten Informationen vorliegen.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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