Clinical Trials on 출생, 처음 in Japan

다낭성 신장 질환, 상염색체 우성

미국, 벨기에, 영국, 러시아 연방, 프랑스, 호주, 네덜란드, 이탈리아, 일본, 덴마크, 루마니아, 폴란드, 캐나다, 아르헨티나, 독일

베타 지중해 빈혈 | 골수이형성 증후군(MDS) | 골수 증식성 신생물(MPN) 관련 골수 섬유증

미국, 일본, 영국, 칠면조, 그리스, 프랑스, 호주, 벨기에, 불가리아, 캐나다, 독일, 이스라엘, 이탈리아, 말레이시아, 스페인, 스웨덴, 대만, 태국, 튀니지, 레바논, 중국, 네덜란드

상염색체 우성 다낭성 신장 | ADPKD

미국, 스페인, 영국, 호주, 프랑스, 일본, 독일, 벨기에, 체코, 이탈리아

결절성 경화증 복합 관련 난치성 발작

미국, 콜롬비아, 벨기에, 프랑스, 일본, 대만, 칠면조, 스페인, 태국, 대한민국, 호주, 헝가리, 영국, 캐나다, 노르웨이, 독일, 이탈리아, 러시아 연방, 덴마크, 아르헨티나, 네덜란드, 그리스, 폴란드, 아일랜드, 멕시코

급성 골수성 백혈병 | 원발성 골수 섬유증 | 진성적혈구증가증 | 지중해빈혈 | 이식편대숙주병

대한민국, 이탈리아, 벨기에, 일본, 독일, 호주, 불가리아, 칠레, 중국, 덴마크, 그리스, 헝가리, 이스라엘, 레바논, 폴란드, 포르투갈, 러시아 연방, 슬로바키아, 남아프리카, 스페인, 스웨덴, 태국, 인도, 멕시코, 칠면조, 프랑스

파브리병

크로아티아, 미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 불가리아, 캐나다, 독일, 홍콩, 인도, 인도네시아, 대한민국, 쿠웨이트, 말레이시아, 필리핀 제도, 폴란드, 루마니아, 싱가포르, 슬로바키아, 대만, 태국, 영국, 베트남, 콜롬비아, 헝가리, 이탈리아, 일본, 페루, 러시아 연방, 사우디 아라비아, 스페인, 브라질, 칠레, 중국, 체코, 덴마크, 에스토니아, 핀란드, 프랑스, 리투아니아, 노르웨이, 포르투갈, 세르비아, 슬로베니아, 스웨덴

고셔병 | 세레브로시드 지방증 증후군 | 글루코세레브로시다아제 결핍증 | 글루코실세라마이드 베타-글루코시다아제 결핍증

헝가리, 크로아티아, 미국, 호주, 벨기에, 브라질, 불가리아, 캐나다, 덴마크, 독일, 그리스, 홍콩, 인도, 인도네시아, 이탈리아, 요르단, 대한민국, 쿠웨이트, 레바논, 말레이시아, 파키스탄, 필리핀 제도, 폴란드, 사우디 아라비아, 싱가포르, 슬로바키아, 대만, 태국, 영국, 베트남, 아르헨티나, 체코, 도미니카 공화국, 이집트, 프랑스, 이스라엘, 일본, 리투아니아, 네덜란드, 페루, 포르투갈, 루마니아, 러시아 연방, 세르비아, 남아프리카, 스페인, 스웨덴, 스위스, 칠면조, 아랍 에미리트

만성 신장 질환 | 상염색체 우성 다낭성 신장 | 알포트 증후군

미국, 프랑스, 호주, 일본, 스페인, 푸에르토 리코

상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD)

미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 브라질, 캐나다, 체코 공화국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 일본, 네덜란드, 노르웨이, 폴란드, 루마니아, 스페인, 스웨덴, 스위스, 칠면조, 영국

교모세포종 | 성상세포종 | 역형성 성상세포종 | 신경 섬유종증 유형 1 | 역형성 신경교종 | 역형성 다형성 황색성상세포종 | 신경절 신경아 교종 | 다형성 황색성상세포종 | 미만성 성상세포종 | 역형성 핍지교종 | 털구성 성상세포종 | 신경절 세포종 | 중추신경세포종 | 핍지교종, 소아기 | 거대세포 성상세포종 | 혈관중심 신경아교종 | 제3뇌실의 척색 신경아교종 | 소뇌의 이형성 신경절 세포종 | 결합조직형성 영아 성상세포종 및 신경아교종 | 유두 신경교종양 | 로제트 형성 Glioneurona 종양 | 뇌실외 신경세포종 | 소뇌 지방세포종

미국, 벨기에, 스페인, 덴마크, 독일, 체코, 이탈리아, 호주, 러시아 연방, 프랑스, 브라질, 네덜란드, 일본, 캐나다, 핀란드, 스웨덴, 영국, 아르헨티나, 이스라엘

폰 히펠-린다우병 | 췌장 신경내분비종양 | 크롬친화세포종/부신경절종 | 진행된 위장관 기질 종양 | HIF-2α 돌연변이 암

캐나다, 미국, 덴마크, 프랑스, 독일, 헝가리, 이탈리아, 러시아 연방, 스페인, 스웨덴, 칠면조, 이스라엘, 영국, 네덜란드, 호주, 중국, 싱가포르, 일본

나팔관암 | 상피성 난소암 | 일차 복막 | 새로 진단됨 | FIGO III-IV기 | 부분 응답 | 완전한 응답

미국, 영국, 대한민국, 러시아 연방, 캐나다, 덴마크, 대만, 뉴질랜드, 아일랜드, 일본, 스페인, 호주, 이스라엘, 이탈리아, 그리스, 스웨덴, 체코, 핀란드, 폴란드, 벨기에, 독일, 루마니아, 싱가포르, 칠면조

SGA, 터너 증후군, 누난 증후군, ISS

대한민국, 미국, 아일랜드, 영국, 핀란드, 프랑스, 네덜란드, 일본, 태국, 벨기에, 중국, 이스라엘, 브라질, 인도, 포르투갈, 오스트리아, 불가리아, 캐나다, 크로아티아, 독일, 그리스, 말레이시아, 폴란드, 사우디 아라비아, 세르비아, 슬로베니아, 남아프리카, 스페인, 이탈리아, 라트비아, 리투아니아, 멕시코, 스위스