Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vergelijking van wekelijkse Somatrogon met dagelijkse Genotropin bij kinderen geboren als klein voor de zwangerschapsduur of met idiopathische kleine gestalte. (MISSION)

29 april 2026 bijgewerkt door: Rabin Medical Center

Multicentrische interventiestudie: Invloed van Somatrogon op uitkomsten bij naïeve kinderen die klein voor de zwangerschapsduur zijn of idiopathische kleine gestalte hebben, vergeleken met dagelijkse groeihormoontherapie

Dit onderzoek is een gerandomiseerde, open-label, actief gecontroleerde, parallelgroepstudie die de werkzaamheid en veiligheid vergelijkt van eenmaal per week Somatrogon met dagelijkse groeihormoon (Genotropin) bij prepuberale kinderen met een kleine gestalte die ofwel klein zijn geboren voor de zwangerschapsduur (SGA) ofwel idiopathische kleine gestalte (ISS) hebben. De geplande studieduur is 12 maanden met een screeningsperiode van maximaal 30 dagen. De studie bestaat uit twee groepen: 140 kinderen met SGA die naïef zijn voor GH-behandeling worden 1:1 gerandomiseerd om gedurende 12 maanden ofwel Somatrogon ofwel Genotropin te ontvangen. Een tweede groep omvat 114 kinderen met ISS die naïef zijn voor GH-behandeling en die 1:1 worden gerandomiseerd om gedurende 12 maanden ofwel Somatrogon ofwel Genotropin te ontvangen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

254

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Contact:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Contact:
      • Paris, Frankrijk
  • Indië
      • Maheshra, Indië
      • Navi Mumbai, Indië
        • Nog niet aan het werven
        • Apollo Hospitals Enterprise Limited
        • Contact:
      • New Delhi, Indië
      • New Delhi, Indië
        • Nog niet aan het werven
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Contact:
  • Israël
      • Bear Sheva, Israël
        • Nog niet aan het werven
        • Soroka Hospital
        • Contact:
      • Ramat Gan, Israël
      • Rishon LeZiyyon, Israël
        • Nog niet aan het werven
        • Assaf Harofe Medical Center
        • Contact:
      • Tel Aviv, Israël
        • Nog niet aan het werven
        • Dana-Duek children's hospital
        • Contact:
    • Israe
      • Jerusalem, Israe, Israël, 9103102
        • Nog niet aan het werven
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contact:
    • Israel
      • Petah Tikva, Israel, Israël, 4920235
        • Werving
        • Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
        • Contact:
  • Japan
      • Izumi-Shi, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Contact:
      • Nara, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • Nara Prefecture General Medical Center
        • Contact:
      • Osaka, Japan
      • Setagaya-Ku, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • National Center for Child Health and Development
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Nog niet aan het werven
        • University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
        • Contact:
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 3433325
        • Nog niet aan het werven
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 19803
        • Nog niet aan het werven
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Minnesota - Minneapolis
        • Contact:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07901
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Nog niet aan het werven
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
        • Contact:
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 13210
        • Nog niet aan het werven
        • The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
        • Contact:
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Nog niet aan het werven
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Contact:
          • Emily Briedbart
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Nog niet aan het werven
        • Dell Children's Medical Group
        • Contact:
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  1. Diagnose van SGA of ISS. SGA, gedefinieerd als geboren met een geboortegewicht en/of lengte <-2 SDS onder het gemiddelde voor de zwangerschapsduur. ISS, gedefinieerd als lengte < -2 SDS voor leeftijd en geslacht zonder aanwijzingen voor GHD
  2. Vrouwtjes van ≥3 jaar en <9 jaar. Mannetjes van ≥3 jaar en <11 jaar
  3. Prepuberaal - Tannerstadium 1 voor borsten en testikels.
  4. Een botleeftijd van niet meer dan de chronologische leeftijd vastgelegd in de afgelopen 8 weken.
  5. Huidige lengte < -2 SDS voor leeftijd en geslacht.
  6. Deelnemers die hormoonvervangende therapie(ën) gebruiken, moeten gedurende ten minste drie maanden vóór screening een geoptimaliseerd en stabiel behandelingsregime hebben (hormoonspiegels binnen normale waarden bij screening)
  7. Deelnemers die bereid en in staat zijn zich te houden aan alle geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van kanker, radiotherapie of chemotherapie.
  2. Geschiedenis van GHD.
  3. Kinderen die klein zijn door ondervoeding, gedefinieerd als een Z-score van gewicht voor lengte en/of BMI onder -2 voor leeftijd, volgens nationale normen.
  4. Geschiedenis van hiv-positief, verworven immunodeficiëntiesyndroom (aids), hepatitis B, hepatitis C of tuberculose.
  5. Microcefalie (schedelomtrek < -2 SDS)
  6. Elke chronische ziekte of diagnose die waarschijnlijk de groei beïnvloedt, waaronder maar niet beperkt tot gastro-intestinale aandoeningen, coeliakie, onbehandelde schildklieraandoening, diabetes mellitus en metabole stoornissen.
  7. Bekende of vermoedelijke skeletdysplasieën
  8. Bekende of vermoedelijke chromosomale afwijkingen
  9. IGF-1 >2 SDS
  10. Elke aandoening of diagnose die naar het oordeel van de onderzoeker de veiligheid van de deelnemer of de naleving van het protocol in gevaar zou kunnen brengen
  11. Eerdere blootstelling aan groeibevorderende therapie
  12. Huidig gebruik van enige verboden gelijktijdige medicatie: Enige rhGH of groeibevorderende therapie, Enige therapie die de eetlust of het gewicht beïnvloedt, Psychiatrische medicatie geassocieerd met gewichtsveranderingen en/of diabetes, met uitzondering van medicatie gebruikt voor ADHD, Enige androgeen- of oestrogeentherapie inclusief vrij verkrijgbare supplementen, Systemische corticosteroïden (ingeademd of oraal) die de volgende doses overschrijden: Ingeademd: > 400 μg/dag van ingeademd budesonide of equivalent. Oraal: > 8 mg/m2/dag van oraal hydrocortison of equivalent.
  13. Eerdere toediening van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 90 dagen.
  14. Nuchtere bloedglucose >126 mg/dL
  15. Nierinsufficiëntie
  16. Leverdysfunctie.
  17. Zwangerschap
  18. Bekende overgevoeligheid voor de bestanddelen van de studie-interventie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Somatrogon
Somatrogon wordt eenmaal per week subcutaan (s.c.) toegediend met behulp van een wegwerppen voor meerdere doses, voorgevuld en bedoeld voor eenmalig gebruik door één patiënt voor subcutane zelfinjectie.
Geneesmiddel: Somatrogon
Eén keer per week Groeihormoon
Andere namen:
  • NGENLA 60mg SSOL 1x1,2mL PFP VS
Actieve vergelijker: Genotropin
Genotropin wordt dagelijks subcutaan (s.c.) toegediend met behulp van Genotropin Pen groeihormoonafgifteapparaten of Genotropin tweekamerpatronen (worden geleverd in hun primaire commerciële verpakking)
Geneesmiddel: Genotropin
Dagelijkse Groeihormoon
Andere namen:
  • Genotropin PEN 12 1x U2 VS

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijkse Lengtegroei
Tijdsspanne: • Geannualiseerde HV na 12 maanden behandeling
Jaarlijkse lengtesnelheid in cm. De jaarlijkse lengtesnelheid na 12 maanden is gebaseerd op het verschil tussen de lengtes na 12 maanden en de uitgangswaarde.
• Geannualiseerde HV na 12 maanden behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Insuline-achtige groeifactor-1 (IGF-1) standaarddeviatiescore (SDS)
Tijdsspanne: Basislijn en na 12 maanden
Via centrale labanalyse
Basislijn en na 12 maanden
hoogte SDS
Tijdsspanne: 3, 6, 9 en 12 maanden
Veranderingen in lengte Standaarddeviatie Score (SDS)
3, 6, 9 en 12 maanden
Botrijping
Tijdsspanne: bij screening en na 12 maanden
Jaarlijkse verandering in botleeftijdmetingen volgens de Gruelich-Pyle-methode
bij screening en na 12 maanden
Insuline-achtige Groeifactor-1 (IGF-1)
Tijdsspanne: Screenings en na 3, 6, 9 en 12 maanden
Via centrale laboratoriumanalyse
Screenings en na 3, 6, 9 en 12 maanden
verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: baseline en na 12 maanden
Beoordeeld met de QoLISSY-vragenlijst
baseline en na 12 maanden
Hoogtesnelheid over tijd
Tijdsspanne: HV over 3, 6 en 9 maanden
HV over 3, 6 en 9 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
IGFBP-3
Tijdsspanne: Bij aanvang en na 12 maanden
Via centraal lab
Bij aanvang en na 12 maanden
Frequentie van abnormale laboratoriumresultaten in de Somatrogon-arm
Tijdsspanne: Bij screening, baseline en na 1, 3, 6, 9 en 12 maanden
Bij screening, baseline en na 1, 3, 6, 9 en 12 maanden
SAE's in de Somatrogon-arm
Tijdsspanne: Bij screening, basislijn en na 1, 3, 6, 9 en 12 maanden
Bij screening, basislijn en na 1, 3, 6, 9 en 12 maanden
AE's in de Somatrogon-arm
Tijdsspanne: Bij screening, baseline en na 1, 3, 6, 9 en 12 maanden
Bij screening, baseline en na 1, 3, 6, 9 en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rabin Medical Center

Medewerkers

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 november 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 april 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 0081-24-RMC

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

We zouden patiëntengegevens alleen delen met regelgevende instanties die de informatie vereisen.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op SGA

Klinische onderzoeken op Somatrogon

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Panama

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren