Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Erytropoëtine (EPO)+/- Filgrastim (G-CSF) versus alleen ondersteunende therapie voor patiënten met myelodysplastisch syndroom

14 juni 2023 bijgewerkt door: Eastern Cooperative Oncology Group

Fase III-evaluatie van EPO met of zonder G-CSF versus alleen ondersteunende therapie bij de behandeling van myelodysplastische syndromen

RATIONALE: Erytropoëtine en koloniestimulerende factoren zoals filgrastim stimuleren de aanmaak van bloedcellen. Het is nog niet bekend of erytropoëtine met of zonder filgrastim effectiever is dan standaard bloedtransfusies bij het verminderen van de behoefte aan transfusies bij patiënten met anemie geassocieerd met myelodysplastisch syndroom.

DOEL: Gerandomiseerde fase III-studie om de effectiviteit van erytropoëtine met of zonder filgrastim te vergelijken met die van standaard bloedtransfusies bij het verminderen van de behoefte aan transfusies bij patiënten met bloedarmoede geassocieerd met myelodysplastisch syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLINGEN:

  • Vergelijk het voordeel van erytropoëtine versus standaard transfusieondersteuning bij het verminderen van de transfusiebehoefte bij patiënten met myelodysplastische syndromen.
  • Vergelijk de klinische respons, ziekteprogressie en overleving bij patiënten die met deze regimes werden behandeld.
  • Vergelijk de toxiciteit van deze regimes bij deze patiënten.
  • Evalueer of het toevoegen van filgrastim (G-CSF) of het verhogen van de dosis erytropoëtine de transfusiebehoefte zal verminderen bij patiënten die niet reageren op alleen erytropoëtine.
  • Om het voordeel van erytropoëtine te vergelijken met alleen ondersteunende zorg op de kwaliteit van leven (QOL) bij personen met myelodysplastische syndromen.

OVERZICHT: Dit is een gerandomiseerde, gecontroleerde, multicenter, cross-over studie. Patiënten zijn gestratificeerd volgens morfologisch subtype (refractaire anemie [RA] versus RA met geringde sideroblasten versus RA met overtollige blasten), transfusievereiste (ja versus nee), eerdere behandeling met erytropoëtine (ja versus nee) en erytropoëtinespiegel (minstens 200 mE /ml versus minder dan 200 mU/ml). Patiënten worden gerandomiseerd naar een van de twee behandelingsarmen.

  • Arm I (standaard transfusieondersteuning): Patiënten krijgen transfusies van rode bloedcellen en bloedplaatjes voor symptomen of om een ​​hematocrietwaarde van 25% of hoger te behouden. Patiënten ondergaan beenmergpunctie en biopsie na 4 maanden en vervolgens elk jaar tot de ontwikkeling van acute leukemie of voltooiing van de studie. Patiënten met progressieve ziekte kunnen overgaan naar arm II na ten minste 4 maanden studie en tot 1 jaar vanaf het moment van randomisatie. Patiënten die overstappen krijgen alleen erytropoëtine.
  • Arm II (erytropoëtine): patiënten krijgen erytropoëtine dagelijks subcutaan (SC) of intraveneus (IV). Patiënten ondergaan beenmergpunctie en biopsie zoals in arm I. De behandeling wordt maximaal 1 jaar dagelijks voortgezet.

Patiënten met stabiele of progressieve ziekte op dag 120 krijgen filgrastim (G-CSF) SC dagelijks of 3 dagen per week en erytropoëtine SC dagelijks gedurende maximaal 6 maanden. Patiënten die niet reageren op G-CSF en een lagere dosis erytropoëtine kunnen overgaan op een hogere dosis erytropoëtine.

De kwaliteit van leven wordt beoordeeld bij baseline, elke 4 maanden tijdens de studie en bij voltooiing van de studie.

Patiënten worden elke 4 maanden gevolgd gedurende 2 jaar, elke 6 maanden gedurende 3 jaar en vervolgens jaarlijks gedurende 5 jaar.

WERKELIJKE ACCRUAL: In totaal werden 118 patiënten verzameld voor deze studie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

118

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80224
        • CCOP - Colorado Cancer Research Program, Incorporated
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center at Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-4494
        • Veterans Affairs Medical Center - Lakeside Chicago
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61602
        • CCOP - Illinois Oncology Research Association
      • Urbana, Illinois, Verenigde Staten, 61801
        • CCOP - Carle Cancer Center
    • Iowa
      • Cedar Rapids, Iowa, Verenigde Staten, 52403-1206
        • CCOP - Cedar Rapids Oncology Project
      • Des Moines, Iowa, Verenigde Staten, 50309-1016
        • CCOP - Iowa Oncology Research Association
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • MBCCOP - LSU Health Sciences Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • TUFTS - New England Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48106
        • CCOP - Michigan Cancer Research Consortium
      • Kalamazoo, Michigan, Verenigde Staten, 49007
        • West Michigan Cancer Center
      • Kalamazoo, Michigan, Verenigde Staten, 49007-3731
        • CCOP - Kalamazoo
    • Minnesota
      • Saint Louis Park, Minnesota, Verenigde Staten, 55416
        • CCOP - Metro-Minnesota
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68106
        • CCOP - Missouri Valley Cancer Consortium
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89106
        • CCOP - Southern Nevada Cancer Research Foundation
    • New Jersey
      • East Orange, New Jersey, Verenigde Staten, 07019
        • Veterans Affairs Medical Center - East Orange
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • CCOP - Northern New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
        • Cancer Institute Of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU School of Medicine's Kaplan Comprehensive Cancer Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Verenigde Staten, 58122
        • CCOP - Merit Care Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44109
        • MetroHealth's Cancer Care Center at MetroHealth Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43206
        • CCOP - Columbus
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17822-2001
        • CCOP - Geisinger Clinic and Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57104
        • CCOP - Sioux Community Cancer Consortium
    • Texas
      • Temple, Texas, Verenigde Staten, 76508
        • CCOP - Scott and White Hospital
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Verenigde Staten, 54307-3453
        • CCOP - St. Vincent Hospital Cancer Center, Green Bay
      • Marshfield, Wisconsin, Verenigde Staten, 54449
        • CCOP - Marshfield Clinic Research Foundation
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Minstens 18 jaar oud
  • Diagnose van een myelodysplastisch syndroom
  • Refractaire anemie (RA)
  • RA met geringde sideroblasten
  • RA met overtollige blasten (RAEB). RAEB-patiënten moeten een aantal beenmergblasten hebben van minder dan 20% en minder dan 5% blastvormen op perifeer bloed
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Prestatiestatus van 0 tot 3
  • Aantal bloedplaatjes groter dan 30.000/mm^3 (zonder bloedplaatjestransfusies)
  • Hematocriet minder dan 30% (pretransfusie)
  • Bilirubine minder dan 3 mg/dL
  • Bloedureumstikstof (BUN) minder dan 40 mg/dL of Creatinine minder dan 2,0 mg/dL
  • Eerdere epoëtine alfa toegestaan ​​mits de dosering minder dan 30.000 eenheden per week was gedurende minder dan 1 maand
  • Minstens 1 maand sinds eerdere erytropoëtine
  • Minstens 2 maanden sinds eerdere recombinante groeifactor
  • Minstens 2 maanden sinds eerdere chemotherapie voor andere maligniteit of auto-immuunziekte
  • Minstens 2 weken sinds eerder androgeen of steroïden voor de behandeling van myelodysplastische syndromen

Uitsluitingscriteria:

  • RAEB in transformatie
  • Chronische myelomonocytische leukemie
  • Splenomegalie groter dan 6 cm onder de linker ribbenboog of groter dan 3 keer de normale grootte
  • Ongecontroleerde hypertensie
  • Gevoeligheid voor van E. coli afgeleide eiwitten
  • Gevoeligheid voor epoëtine alfa of een van zijn componenten (bijv. humaan albumine)
  • Gedocumenteerd ijzertekort. Als mergijzerkleuring niet beschikbaar is, moet de transferrineverzadiging hoger zijn dan 20% of ferritine hoger dan 100 ng/dL
  • Actieve infectie of bloeding
  • Andere ongecontroleerde maligniteit
  • Zwanger of borstvoeding. Vruchtbare patiënten moeten effectieve anticonceptie gebruiken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Ondersteunende zorg
Patiënten kregen transfusies van rode bloedcellen en bloedplaatjes voor symptomen of om hematocriet op of boven 25 vol% te houden. Patiënten die transfusieondersteuning nodig hadden voor symptomatische anemie voordat ze aan het onderzoek begonnen en die een toename van hun transfusiebehoefte van >= 50% ontwikkelden, zullen na ten minste vier maanden in de ondersteunende therapiearm overstappen naar de behandelarm met erytropoëtine.
Procedure: Transfusie
Transfusies van rode bloedcellen en bloedplaatjes
Experimenteel: Erytropoëtine
Erytropoëtine werd elke dag subcutaan toegediend in een dosis van 150 eenheden/kg. Als patiënten niet meer reageerden, werden ze vervolgens behandeld met erytropoëtine (150 eenheden/kg) en filgrastim en vervolgens met erytropoëtine (300 eenheden/kg) en filgrastim.
Biologisch: Erytropoëtine
Elke dag subcutaan toegediend in een dosis van 150 eenheden/kg. Roterende sites moeten worden gebruikt. De dosis moet worden afgerond op de dichtstbijzijnde 1000 E. De dosis moet worden aangepast op basis van hematocriet.
Andere namen:
  • EPO
  • r-HuEPO
Biologisch: Filgrastim
G-CSF moet worden gestart met een dosis van 1 mcg/kg per dag of 2,5 mcg/kg driemaal per week subcutaan. Er moeten wisselplaatsen worden gebruikt. De dosis moet worden afgerond op de dichtstbijzijnde 10 mcg.
Andere namen:
  • G-CSF
  • Neupogen
  • r-methHuG-CSF
  • Recombinant-methionyl humane granulocyt-koloniestimulerende factor
  • Granulocyt-koloniestimulerende factor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten vrij van transfusie na 4 maanden
Tijdsspanne: Gekeurd op 4 maanden
Of een patiënt na 4 maanden transfusie nodig had of niet, werd geregistreerd.
Gekeurd op 4 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Gedurende 2 jaar elke 3 maanden beoordeeld, 3 daaropvolgende jaren elke 6 maanden en daarna jaarlijks
Tijd vanaf randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook. Patiënten die op het moment van analyse in leven waren, werden gecensureerd op de datum van het laatste contact.
Gedurende 2 jaar elke 3 maanden beoordeeld, 3 daaropvolgende jaren elke 6 maanden en daarna jaarlijks
Kwaliteit van leven - totale functionele beoordeling van kankertherapie - algemene (FACT-G) score na 4 maanden
Tijdsspanne: Gekeurd op 4 maanden
De FACT-G-schaal heeft 4 dimensies, waaronder fysiek welzijn, sociaal/gezinswelzijn, emotioneel welzijn en functioneel welzijn. De score voor elke subschaal werd bij elkaar opgeteld om de totale FACT-G-score te verkrijgen die in dit onderzoek werd geëvalueerd. De totale FACT-G-score varieert van 0 tot 108, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen. Het werd toegediend bij aanvang van de studie, gedurende het eerste jaar om de 4 maanden, en op het moment dat de patiënt stopte met de behandeling. Vanwege beperkte gegevens na 4 maanden behandeling, was de analyse beperkt tot het tijdspunt van vier maanden.
Gekeurd op 4 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eastern Cooperative Oncology Group

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)

Onderzoekers

  • Studie stoel: Kenneth B. Miller, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 maart 1998

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 november 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2003

Eerst geplaatst (Geschat)

27 januari 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CDR0000065907
  • U10CA021115 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • E1996 (Andere identificatie: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG))

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren