Erytropoietiini (EPO)+/- Filgrastiimi (G-CSF) vs. tukihoito yksinään potilaille, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä
keskiviikko 14. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Eastern Cooperative Oncology Group
Vaiheen III EPO:n arviointi G-CSF:n kanssa tai ilman sitä verrattuna pelkästään tukihoitoon myelodysplastisten oireyhtymien hoidossa
PERUSTELUT: Erytropoietiini ja pesäkkeitä stimuloivat tekijät, kuten filgrastiimi, stimuloivat verisolujen tuotantoa. Vielä ei tiedetä, vähentääkö erytropoietiini filgrastiimin kanssa vai ilman tavanomaisia verensiirtojen tarvetta potilailla, joilla on myelodysplastiseen oireyhtymään liittyvä anemia.
TARKOITUS: Satunnaistettu vaiheen III tutkimus, jossa verrattiin erytropoietiinin tehokkuutta filgrastiimin kanssa tai ilman sitä tavanomaisten verensiirtojen tehokkuutta vähentämään verensiirtojen tarvetta potilailla, joilla on myelodysplastiseen oireyhtymään liittyvä anemia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
TAVOITTEET:
- Vertaa erytropoietiinin ja tavanomaisen verensiirtotuen etuja verensiirtotarpeiden vähentämisessä potilailla, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä.
- Vertaa näillä hoito-ohjelmilla hoidettujen potilaiden kliinistä vastetta, taudin etenemistä ja eloonjäämistä.
- Vertaa näiden hoito-ohjelmien toksisuutta näille potilaille.
- Arvioi, vähentääkö filgrastiimin (G-CSF) lisääminen tai erytropoietiiniannoksen suurentaminen verensiirtotarvetta potilailla, jotka eivät reagoi pelkästään erytropoietiiniin.
- Vertaa erytropoietiinin ja pelkän tukihoidon hyötyä elämänlaadulle (QOL) henkilöillä, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä.
OUTLINE: Tämä on satunnaistettu, kontrolloitu, monikeskus, cross-over tutkimus. Potilaat jaetaan morfologisen alatyypin mukaan (refraktorinen anemia [RA] vs RA, jossa on rengastettuja sideroblasteja vs RA, jossa on ylimääräisiä blasteja), verensiirtotarpeen (kyllä vs ei), aiemman erytropoietiinihoidon (kyllä vs ei) ja erytropoietiinitason (vähintään 200 mU) mukaan. /ml vs. alle 200 mU/ml). Potilaat satunnaistetaan toiseen kahdesta hoitohaarasta.
- Käsivarsi I (normaali verensiirtotuki): Potilaat saavat punasolu- ja verihiutaleiden siirtoja oireiden vuoksi tai hematokriittitason ylläpitämiseksi 25 % tai sen yläpuolella. Potilaille tehdään luuytimen aspiraatio ja biopsia 4 kuukauden kuluttua ja sen jälkeen joka vuosi akuutin leukemian kehittymiseen tai tutkimuksen päättymiseen asti. Potilaat, joilla on etenevä sairaus, voivat siirtyä haaraan II vähintään 4 kuukauden tutkimuksen jälkeen ja enintään 1 vuoden satunnaistamisen jälkeen. Potilaat, jotka siirtyvät yli, saavat pelkkää erytropoietiinia.
- Käsiryhmä II (erytropoietiini): Potilaat saavat erytropoietiinia ihonalaisesti (SC) tai suonensisäisesti (IV) päivittäin. Potilaille tehdään luuytimen aspiraatti ja biopsia kuten käsivarressa I. Hoito jatkuu päivittäin enintään 1 vuoden ajan.
Potilaat, joilla on stabiili tai etenevä sairaus päivänä 120, saavat filgrastiimia (G-CSF) SC päivittäin tai 3 päivänä viikossa ja erytropoietiinia SC päivittäin enintään 6 kuukauden ajan. Potilaat, joilla ei ole vastetta G-CSF:lle ja pienemmälle erytropoietiiniannokselle, voivat siirtyä suurempaan erytropoietiiniannokseen.
Elämänlaatua arvioidaan lähtötilanteessa, 4 kuukauden välein tutkimuksen aikana ja tutkimuksen päätyttyä.
Potilaita seurataan 4 kuukauden välein 2 vuoden ajan, 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan ja sen jälkeen vuosittain 5 vuoden ajan.
TODELLISET KERTYMÄT: Tähän tutkimukseen kertyi yhteensä 118 potilasta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
118
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80224
- CCOP - Colorado Cancer Research Program, Incorporated
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center at Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611-4494
- Veterans Affairs Medical Center - Lakeside Chicago
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61602
- CCOP - Illinois Oncology Research Association
-
Urbana, Illinois, Yhdysvallat, 61801
- CCOP - Carle Cancer Center
-
-
Iowa
-
Cedar Rapids, Iowa, Yhdysvallat, 52403-1206
- CCOP - Cedar Rapids Oncology Project
-
Des Moines, Iowa, Yhdysvallat, 50309-1016
- CCOP - Iowa Oncology Research Association
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- MBCCOP - LSU Health Sciences Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- TUFTS - New England Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48106
- CCOP - Michigan Cancer Research Consortium
-
Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007
- West Michigan Cancer Center
-
Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007-3731
- CCOP - Kalamazoo
-
-
Minnesota
-
Saint Louis Park, Minnesota, Yhdysvallat, 55416
- CCOP - Metro-Minnesota
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68106
- CCOP - Missouri Valley Cancer Consortium
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
- CCOP - Southern Nevada Cancer Research Foundation
-
-
New Jersey
-
East Orange, New Jersey, Yhdysvallat, 07019
- Veterans Affairs Medical Center - East Orange
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- CCOP - Northern New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
- Cancer Institute of New Jersey
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU School of Medicine's Kaplan Comprehensive Cancer Center
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Yhdysvallat, 58122
- CCOP - Merit Care Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44109
- MetroHealth's Cancer Care Center at MetroHealth Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43206
- CCOP - Columbus
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822-2001
- CCOP - Geisinger Clinic and Medical Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57104
- CCOP - Sioux Community Cancer Consortium
-
-
Texas
-
Temple, Texas, Yhdysvallat, 76508
- CCOP - Scott and White Hospital
-
-
Wisconsin
-
Green Bay, Wisconsin, Yhdysvallat, 54307-3453
- CCOP - St. Vincent Hospital Cancer Center, Green Bay
-
Marshfield, Wisconsin, Yhdysvallat, 54449
- CCOP - Marshfield Clinic Research Foundation
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226-3596
- Medical College of Wisconsin Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vähintään 18-vuotias
- Myelodysplastisen oireyhtymän diagnoosi
- Refractory anemia (RA)
- RA rengasmaisilla sideroblasteilla
- RA, jossa on ylimääräisiä puhalluksia (RAEB). RAEB-potilaiden luuytimen blastimäärän on oltava alle 20 % ja vähemmän kuin 5 % blastimuotoja ääreisveressä
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn tila 0–3
- Verihiutaleiden määrä yli 30 000/mm^3 (ilman verihiutaleiden siirtoja)
- Hematokriitti alle 30 % (ennen verensiirtoa)
- Bilirubiini alle 3 mg/dl
- Veren ureatyppi (BUN) alle 40 mg/dl tai kreatiniini alle 2,0 mg/dl
- Aikaisempi epoetiini alfa sallittu, jos annos oli alle 30 000 yksikköä viikossa alle kuukauden ajan
- Vähintään 1 kuukausi edellisestä erytropoietiinista
- Vähintään 2 kuukautta aikaisemmasta rekombinanttikasvutekijästä
- Vähintään 2 kuukautta aiemmasta kemoterapiasta muun pahanlaatuisen kasvaimen tai autoimmuunisairauden vuoksi
- Vähintään 2 viikkoa aiemmasta androgeeni- tai steroidihoidosta myelodysplastisten oireyhtymien hoitoon
Poissulkemiskriteerit:
- RAEB muutoksessa
- Krooninen myelomonosyyttinen leukemia
- Splenomegalia yli 6 cm vasemman kylkiluun alapuolella tai yli 3 kertaa normaalikokoinen
- Hallitsematon verenpainetauti
- Herkkyys E. coli -peräisille proteiineille
- Herkkyys epoetiini alfalle tai jollekin sen aineosalle (esim. ihmisen albumiinille)
- Dokumentoitu raudanpuute. Jos luuytimen rautaväriä ei ole saatavilla, transferriinin kyllästymisen on oltava yli 20 % tai ferritiinin yli 100 ng/dl
- Aktiivinen infektio tai verenvuoto
- Muu hallitsematon pahanlaatuisuus
- Raskaana tai imettävänä. Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Tukevaa hoitoa
Potilaat saivat punasolu- ja verihiutaleiden siirtoja oireiden vuoksi tai hematokriitin pitämiseksi 25 tilavuus-%:ssa tai sen yläpuolella.
Potilaiden, jotka tarvitsivat verensiirtotukea oireenmukaiseen anemiaan ennen tutkimukseen osallistumista ja joiden verensiirtotarve kasvoi >= 50 %, on siirryttävä erytropoietiinihoitoryhmään vähintään neljän kuukauden tukihoitohaarassa.
|
Punasolujen ja verihiutaleiden siirrot
|
|
Kokeellinen: Erytropoietiini
Erytropoietiinia annettiin 150 yksikköä/kg ihonalaisesti joka päivä.
Jos potilaat eivät enää reagoineet, heitä hoidettiin sen jälkeen erytropoietiinilla (150 yksikköä/kg) ja filgrastiimilla ja sitten erytropoietiinilla (300 yksikköä/kg) ja filgrastiimilla.
|
Annetaan 150 yksikköä/kg ihonalaisesti joka päivä.
Pyöriviä kohtia tulee käyttää.
Annos tulee pyöristää lähimpään 1000 U:aan.
Annosta tulee säätää hematokriitin perusteella.
Muut nimet:
G-CSF:n tulee aloittaa annoksella 1 mikrog/kg päivässä tai 2,5 mikrogrammaa/kg kolme kertaa viikossa ihon alle.
Pyöriviä kohtia tulee käyttää Annos on pyöristettävä lähimpään 10 mikrogrammaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ole verensiirtoa 4 kuukauden iässä
Aikaikkuna: Arvioitu 4 kuukauden iässä
|
Kirjattiin, tarvitsiko potilas verensiirtoa vai ei 4 kuukauden kuluttua.
|
Arvioitu 4 kuukauden iässä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Arvioidaan 3 kuukauden välein 2 vuoden ajan, 6 kuukauden välein 3 seuraavan vuoden ajan ja vuosittain sen jälkeen
|
Aika satunnaistamisesta kuolemaan mistä tahansa syystä.
Analyysin aikana elossa olleet potilaat sensuroitiin viimeisen yhteydenottopäivänä.
|
Arvioidaan 3 kuukauden välein 2 vuoden ajan, 6 kuukauden välein 3 seuraavan vuoden ajan ja vuosittain sen jälkeen
|
|
Elämänlaatu - Syövän hoidon toiminnallinen kokonaisarvio - Yleinen (FACT-G) pistemäärä 4 kuukaudessa
Aikaikkuna: Arvioitu 4 kuukauden iässä
|
FACT-G-asteikolla on 4 ulottuvuutta, mukaan lukien fyysinen hyvinvointi, sosiaalinen/perheen hyvinvointi, emotionaalinen hyvinvointi ja toiminnallinen hyvinvointi.
Kunkin ala-asteikon pisteet laskettiin yhteen, jotta saatiin tässä tutkimuksessa arvioitu FACT-G-kokonaispistemäärä.
FACT-G:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–108, ja korkeammat pisteet kuvastavat parempaa elämänlaatua.
Sitä annettiin tutkimukseen tullessa, 4 kuukauden välein ensimmäisen vuoden ajan ja silloin, kun potilas lopetti hoidon.
Koska 4 kuukauden hoidon jälkeen oli vain vähän tietoja, analyysi rajoittui neljän kuukauden aikapisteeseen.
|
Arvioitu 4 kuukauden iässä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Kenneth B. Miller, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Greenberg PL, Sun Z, Miller KB, Bennett JM, Tallman MS, Dewald G, Paietta E, van der Jagt R, Houston J, Thomas ML, Cella D, Rowe JM. Treatment of myelodysplastic syndrome patients with erythropoietin with or without granulocyte colony-stimulating factor: results of a prospective randomized phase 3 trial by the Eastern Cooperative Oncology Group (E1996). Blood. 2009 Sep 17;114(12):2393-400. doi: 10.1182/blood-2009-03-211797. Epub 2009 Jun 29.
- Miller KB, Kim HT, Greenberg P, et al.: Phase III prospective randomized trial of EPO with or without G-CSF versus supportive therapy alone in the treatment of myelodysplastic syndromes (MDS): results of the ECOG- CLSG trial (E1996). [Abstract] Blood 104 (11): A-70, 2004.
- Cherry AM, Brockman SR, Paternoster SF, Hicks GA, Neuberg D, Higgins RR, Bennett JM, Greenberg PL, Miller K, Tallman MS, Rowe J, Dewald GW. Comparison of interphase FISH and metaphase cytogenetics to study myelodysplastic syndrome: an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) study. Leuk Res. 2003 Dec;27(12):1085-90. doi: 10.1016/s0145-2126(03)00104-8.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 4. maaliskuuta 1998
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. elokuuta 2008
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. toukokuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 1. marraskuuta 1999
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 26. tammikuuta 2003
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 27. tammikuuta 2003
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 29. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CDR0000065907
- U10CA021115 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- E1996 (Muu tunniste: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG))
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Myelodysplastiset oireyhtymät
-
M.D. Anderson Cancer CenterEi vielä rekrytointiaMyeloproliferatiivinen kasvain | Myelodysplastinen kasvain | Pathway Mutant Myelodysplastic SyndromsYhdysvallat