SCH-58235 (Ezetimibe) voor de behandeling van homozygote sitosterolemie

INSLUITINGS-/UITSLUITINGSCRITERIA

Man of vrouw, leeftijd groter dan of gelijk aan 10 jaar komen in aanmerking.

Patiënten moeten een diagnose hebben van homozygote sitosterolemie met een verhoogd plasma-sitosterolgehalte (meer dan 5 mg/dL bij screeningbezoek) op hun huidige regime.

Alle vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een effectieve anticonceptiemethode toepassen.

Alle vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten binnen 72 uur voorafgaand aan de start van de studiemedicatie een negatieve urine-zwangerschapstest hebben.

Patiënten mogen geen enkele aandoening hebben die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt waarschijnlijk niet in staat zou stellen het onderzoek af te ronden of waarvoor deelname aan het onderzoek een significant risico zou opleveren of niet in het belang van de patiënt zou zijn.

Individuen met een slechte mentale functie, drugs- of middelenmisbruik, of individuen met een onstabiele psychiatrische ziekte, die naar de mening van de onderzoeker een optimale deelname aan het onderzoek kunnen belemmeren, zullen worden uitgesloten.

Vrouwen mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven.

Patiënten mogen binnen 30 dagen voorafgaand aan bezoek 1 geen behandeling hebben gehad met een ander onderzoeksgeneesmiddel.

Patiënten kunnen geen nieuw gediagnosticeerde of onbehandelde persoon zijn die niet de kans heeft gekregen om behandeling met standaardzorg te overwegen en de mogelijkheid om een ​​dergelijke behandeling af te wijzen.

Patiënten mogen geen congestief hartfalen NYHA klasse III of IV hebben.

Patiënten mogen geen ongecontroleerde hartritmestoornissen hebben.

Patiënten mogen binnen 6 maanden na het screeningsbezoek geen myocardinfarct, coronaire bypassoperatie of angioplastiek hebben gehad (Bezoek 1).

Patiënten mogen geen instabiele angina pectoris of instabiele of ernstige perifere vaatziekte hebben.

Patiënten mogen geen ongecontroleerde diabetes mellitus hebben (Hb(A1c) hoger dan 10%). Patiënten met diabetes mellitus moeten gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek een stabiel antihyperglykemisch regime volgen (bezoek 1).

Patiënten mogen geen ongecontroleerde endocriene of metabole ziekte hebben waarvan bekend is dat ze serumlipiden of lipoproteïnen beïnvloeden. Klinisch euthyroïde patiënten die stabiele vervangende doses schildklierhormoon krijgen (op dezelfde dosis gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan deelname aan de studie en met een TSH gelijk aan 10 IE/ml) komen in aanmerking voor inschrijving.

Patiënten mogen geen ongecontroleerde hypertensie hebben (systolische bloeddruk hoger dan 200 mm Hg en/of diastolische bloeddruk hoger dan 110 mm Hg).

Patiënten mogen geen creatinine hoger dan 2,0 mg/dl hebben tijdens het screeningsbezoek (Bezoek 1), of actieve nierziekte met significante proteïnurie (meer dan 1 albumine/mg creatinine).

Patiënten mogen geen actieve acute of chronische lever- en galziekte hebben; AST of ALT groter dan 5 keer de bovengrens van normaal van het referentielaboratorium bij het screeningsbezoek (Bezoek 1).

Patiënten mogen geen stoornissen van het hematologische, spijsverterings- (waaronder malabsorptieve stoornissen) of centraal zenuwstelsel hebben, waaronder cerebrovasculaire aandoeningen en degeneratieve ziekten die de evaluatie of deelname aan het onderzoek zouden beperken.

Patiënten mogen niet hiv-positief zijn.