SCH-58235 (Ezetimibe) per il trattamento della sitosterolemia omozigote

CRITERI DI INCLUSIONE/ESCLUSIONE

Sono ammessi maschi o femmine di età superiore o uguale a 10 anni.

I pazienti devono avere una diagnosi di sitosterolemia omozigote con un livello di sitosterolo plasmatico elevato (superiore a 5 mg/dL alla visita di screening) nel loro regime attuale.

Tutte le donne in età fertile devono praticare un metodo contraccettivo efficace.

Tutte le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo entro 72 ore prima dell'inizio del farmaco in studio.

I pazienti non devono avere alcuna condizione che, a parere dello sperimentatore, potrebbe rendere il paziente incapace di completare lo studio o per cui la partecipazione allo studio produrrebbe un rischio significativo o non sarebbe nel migliore interesse del paziente.

Saranno esclusi individui con scarsa funzionalità mentale, abuso di droghe o sostanze o individui con malattia psichiatrica instabile, che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero interferire con una partecipazione ottimale allo studio.

Le donne non devono essere in gravidanza o in allattamento.

I pazienti non devono aver ricevuto alcun trattamento con altri farmaci sperimentali nei 30 giorni precedenti la visita 1.

I pazienti non possono avere una nuova diagnosi o una persona non trattata a cui non sia stata data l'opportunità di prendere in considerazione il trattamento con standard di cura e l'opportunità di rifiutare tale trattamento.

I pazienti non devono avere insufficienza cardiaca congestizia di classe NYHA III o IV.

I pazienti non devono avere aritmie cardiache non controllate.

I pazienti non devono aver avuto un infarto del miocardio, intervento di bypass coronarico o angioplastica entro 6 mesi dalla visita di screening (Visita 1).

I pazienti non devono avere angina pectoris instabile o malattia vascolare periferica instabile o grave.

I pazienti non devono avere diabete mellito non controllato (Hb(A1c) superiore al 10%). I pazienti con diabete mellito devono essere sottoposti a un regime antiiperglicemico stabile per almeno 4 settimane prima della visita di screening (Visita 1).

I pazienti non devono avere malattie endocrine o metaboliche non controllate note per influenzare i lipidi sierici o le lipoproteine. I pazienti clinicamente eutiroidei che assumono dosi sostitutive stabili di ormone tiroideo (alla stessa dose per almeno 4 settimane prima dell'ingresso nello studio e con TSH pari a 10 UI/mL) sono eleggibili per l'arruolamento.

I pazienti non devono avere ipertensione incontrollata (pressione arteriosa sistolica superiore a 200 mm Hg e/o pressione arteriosa diastolica superiore a 110 mm Hg).

I pazienti non devono avere creatinina superiore a 2,0 mg/dL alla visita di screening (Visita 1) o malattia renale attiva con proteinuria significativa (superiore a 1 albumina/mg creatinina).

I pazienti non devono avere malattie epatobiliari acute o croniche attive; AST o ALT superiori a 5 volte il limite superiore della norma del laboratorio di riferimento alla visita di screening (Visita 1).

I pazienti non devono avere disturbi del sistema ematologico, digestivo (compresi i disturbi da malassorbimento) o del sistema nervoso centrale, comprese le malattie cerebrovascolari e le malattie degenerative che limiterebbero la valutazione o la partecipazione allo studio.

I pazienti non devono essere sieropositivi.