Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

SCH-58235 (Ezetimibe) för att behandla homozygot sitosterolemi

3 mars 2008 uppdaterad av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera SCH-58235 vid homozygot sitosterolemi

Denna studie kommer att testa säkerheten och effektiviteten av SCH-58235 (Ezetimib) för att sänka blodnivåerna av sitosterol, växtsterol och kolesterol hos patienter med homozygot sitosterolemi när det läggs till patientens nuvarande behandlingsregim. Homozygot sitosterolemi är en ärftlig störning av sterolmetabolismen där ett överskott av många växtsteroler, inklusive sitosterol, absorberas och inte tillräckligt utsöndras. (Steroler är ämnen som används för att bilda hormoner, vitaminer och membran som finns i djur- och växtlipider.). Patienter kan utveckla åderförkalkning med kranskärlssjukdom redan i barndomen, såväl som andra problem, inklusive artrit, artralgi och sen-xantom (lipidavlagringar). Nuvarande behandlingar för sitosterolemi kan innefatta en diet med låg sterol, mediciner, tarmkirurgi eller en kombination av dessa. Ezetimib är medlem i en ny klass av läkemedel som kallas "specifika kolesterolabsorptionshämmare" som kan sänka blodnivåerna av kolesterol, sitosterol och andra växtsteroler.

Patienter med homozygot sitosterolemi 10 år och äldre kan vara berättigade till denna studie. Deltagarna kommer att ha en medicinsk historia och fysisk undersökning och kommer att slumpmässigt fördelas i en av två behandlingsgrupper. En grupp, som kommer att omfatta cirka 80 procent av alla studiedeltagare, kommer att ta 10 mg Ezetimibe om dagen, och den andra gruppen (20 procent av deltagarna) kommer att ta ett placebo (ett inaktivt look-a-like-piller).

Patienterna kommer att ha 7 klinikbesök under den 12 veckor långa studien, då några eller alla av följande procedurer och tester kommer att göras:

  • Mätning av vitala tecken (puls, blodtryck, andningsfrekvens och temperatur)
  • Kostunderhåll - intervju om hur väl den patienten håller sig till kosten
  • Läkemedelsgenomgång – intervju om andra mediciner patienten tar
  • Blodtagning för tester
  • Urinprov för tester
  • Graviditetstest för fertila kvinnor
  • Elektrokardiogram (EKG) för att mäta hjärtats elektriska aktivitet
  • Blodtagning för att bestämma sitosterol, andra växtsterolnivåer och lipidnivåer (kolesterol och andra blodlipidkoncentrationer)
  • Xantommätning (med linjal och röntgen av foten)

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Homozygot sitosterolemi är en autosomalt ärftlig recessiv störning av sterolmetabolism. Patienter med homozygot sitosterolemi kan uppvisa accelererad ateroskleros med initiala CHD-händelser som inträffar i barndomen. Dessutom kan dessa patienter ha sen-xantom, hemolytiska episoder, såväl som artrit och artralgi. Plasmanivåer av sitosterol och andra dietsteroler är markant förhöjda hos homozygota sitosterolemiska patienter och är diagnostiska för denna störning. En diet med låg sterol ger endast begränsad minskning av sitosterolnivåer och för närvarande tillgängliga medicinska behandlingar, såsom gallsaltbindande hartser, är vanligtvis otillräckligt effektiva eller tolereras dåligt.

SCH-58235 är medlem i en ny klass av terapeutiska medel, specifika kolesterolabsorptionshämmare, som utvecklas för att behandla hyperkolesterolemi. Prekliniska djurstudier och kliniska studier på människor har visat signifikanta minskningar av serumkolesterolnivåer med SCH-58235-behandling. I den aktuella studien kommer effektiviteten och säkerheten av SCH-58235 att studeras hos patienter med homozygot sitosterolemi, ett ärftligt tillstånd där ett brett spektrum av växtsteroler, inklusive sitosterol, absorberas för mycket och utsöndras otillräckligt, vilket leder till dramatiska ökningar av vävnaden. deposition. SCH-58235 kan sänka sitosterolnivåerna genom att direkt hämma sitosterolabsorptionen (eftersom växtsteroler och kolesterol är strukturellt lika steroler) och/eller genom att hämma kolesterolabsorptionen och indirekt genom att öka leverupptaget av plasma LDL med ökad kolesterol- och sitosterolutsöndring. Dessa verkningsmekanismer kan leda till minskningar av både växtsterol- och LDL-kolesterolnivåer hos dessa patienter, vilket ger viktiga kliniska fördelar. Den aktuella studien kommer att avgöra om SCH-58235 kommer att vara säker och väl tolererad och ge betydande minskningar av växtsteroler (plasmasitosterol och campesterol) och lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)-koncentrationer hos patienter med homozygot sitosterolemi.

Detta är en multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som pågår i 12 veckor. Patienter med diagnosen homozygot sitosterolemi som har en förhöjd plasmasitosterolnivå på sin nuvarande kur kommer att studeras. Patienter kommer att vara berättigade att delta i studien oavsett om deras nuvarande regim är medicin(er), kirurgisk (tidigare ileal bypass), aferes, en kombination av behandlingar eller ingen aktiv regim. Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av 10 mg/dag av SCH-58235 hos patienter med homozygot sitosterolemi som fortsätter att ha en förhöjd plasmasitosterolnivå.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

5

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • VUXEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

INKLUSION/EXKLUSIONSKRITERIER

Man eller kvinna, ålder högre än eller lika med 10 år är berättigade.

Patienter måste ha diagnosen homozygot sitosterolemi med en förhöjd plasmasitosterolnivå (större än 5 mg/dL vid screeningbesök) på sin nuvarande regim.

Alla kvinnor i fertil ålder måste utöva en effektiv preventivmetod.

Alla kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest inom 72 timmar innan studiemedicineringen påbörjas.

Patienter får inte ha något tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, sannolikt skulle göra att patienten inte kan slutföra studien eller för vilket deltagande i studien skulle innebära betydande risker eller inte vara i patientens bästa.

Individer med dålig mental funktion, drog- eller drogmissbruk, eller individer med instabil psykiatrisk sjukdom, som enligt utredarens uppfattning kan störa optimalt deltagande i studien kommer att uteslutas.

Kvinnor får inte vara gravida eller ammande.

Patienter får inte ha fått behandling med något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar före besök 1.

Patienter kan inte nydiagnostiserad eller obehandlad person som inte har fått möjlighet att överväga behandling med standardvård och möjlighet att avböja sådan behandling.

Patienter får inte ha kronisk hjärtsvikt NYHA klass III eller IV.

Patienter får inte ha okontrollerade hjärtarytmier.

Patienter får inte ha genomgått hjärtinfarkt, koronar bypass-operation eller angioplastik inom 6 månader efter screeningbesöket (besök 1).

Patienter får inte ha instabil angina pectoris eller instabil eller allvarlig perifer kärlsjukdom.

Patienter får inte ha okontrollerad diabetes mellitus (Hb(A1c) större än 10 %). Patienter med diabetes mellitus bör ha en stabil antihyperglykemisk regim i minst 4 veckor före screeningbesöket (besök 1).

Patienter får inte ha okontrollerad endokrin eller metabol sjukdom som är känd för att påverka serumlipider eller lipoproteiner. Kliniskt eutyroidpatienter på stabila ersättningsdoser av sköldkörtelhormon (med samma dos i minst 4 veckor före studiestart och med TSH lika med 10 IE/ml) är berättigade till inskrivning.

Patienter får inte ha okontrollerad hypertoni (systoliskt blodtryck större än 200 mm Hg och/eller diastoliskt blodtryck större än 110 mm Hg).

Patienter får inte ha kreatinin högre än 2,0 mg/dL vid screeningbesöket (besök 1), eller aktiv njursjukdom med signifikant proteinuri (mer än 1 albumin/mg kreatinin).

Patienter får inte ha aktiv akut eller kronisk lever- och gallsjukdom; ASAT eller ALAT högre än 5 gånger den övre normalgränsen för referenslaboratoriet vid screeningbesöket (besök 1).

Patienter får inte ha störningar i hematologiska, matsmältnings- (inklusive malabsorptiva störningar) eller centrala nervsystemet inklusive cerebrovaskulära sjukdomar och degenerativa sjukdomar som skulle begränsa studieutvärdering eller deltagande.

Patienter får inte vara HIV-positiva.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2001

Avslutad studie

1 april 2004

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 september 2002

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 september 2002

Första postat (UPPSKATTA)

11 september 2002

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

4 mars 2008

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 mars 2008

Senast verifierad

1 april 2004

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 010115
  • 01-H-0115

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på SCH-58235

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera