SCH-58235 (Ezetimiba) para tratar sitosterolemia homozigótica

CRITÉRIOS DE INCLUSÃO/EXCLUSÃO

Homens ou mulheres, com idade igual ou superior a 10 anos são elegíveis.

Os pacientes devem ter um diagnóstico de sitosterolemia homozigótica com um nível elevado de sitosterol plasmático (maior que 5 mg/dL na visita de triagem) em seu regime atual.

Todas as mulheres com potencial para engravidar devem praticar um método contraceptivo eficaz.

Todas as mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo dentro de 72 horas antes do início da medicação do estudo.

Os pacientes não devem ter nenhuma condição que, na opinião do investigador, provavelmente torne o paciente incapaz de concluir o estudo ou para o qual a participação no estudo produza risco significativo ou não seja do melhor interesse do paciente.

Serão excluídos indivíduos com função mental deficiente, abuso de drogas ou substâncias ou indivíduos com doença psiquiátrica instável que, na opinião do investigador, possam interferir na participação ideal no estudo.

As mulheres não devem estar grávidas ou amamentando.

Os pacientes não devem ter feito tratamento com qualquer outro medicamento experimental nos 30 dias anteriores à visita 1.

Os pacientes não podem ser diagnosticados recentemente ou pessoas não tratadas que não tiveram a oportunidade de considerar o tratamento padrão e a oportunidade de recusar tal tratamento.

Os pacientes não devem ter insuficiência cardíaca congestiva NYHA classe III ou IV.

Os pacientes não devem ter arritmias cardíacas não controladas.

Os pacientes não devem ter sofrido infarto do miocárdio, cirurgia de revascularização do miocárdio ou angioplastia dentro de 6 meses da visita de triagem (Visita 1).

Os pacientes não devem ter angina pectoris instável ou doença vascular periférica instável ou grave.

Os pacientes não devem ter diabetes mellitus não controlado (Hb(A1c) maior que 10%). Pacientes com diabetes mellitus devem estar em um regime anti-hiperglicêmico estável por pelo menos 4 semanas antes da consulta de triagem (consulta 1).

Os pacientes não devem ter doença endócrina ou metabólica descontrolada conhecida por influenciar os lipídios ou lipoproteínas séricas. Pacientes clinicamente eutireoideos em doses estáveis ​​de reposição de hormônio tireoidiano (na mesma dose por pelo menos 4 semanas antes da entrada no estudo e com TSH igual a 10 UI/mL) são elegíveis para inscrição.

Os pacientes não devem ter hipertensão não controlada (PA sistólica maior que 200 mm Hg e/ou PA diastólica maior que 110 mm Hg).

Os pacientes não devem ter creatinina superior a 2,0 mg/dL na consulta de triagem (consulta 1) ou doença renal ativa com proteinúria significativa (maior que 1 albumina/mg de creatinina).

Os pacientes não devem ter doença hepatobiliar aguda ou crônica ativa; AST ou ALT superior a 5 vezes o limite superior do normal do laboratório de referência na visita de triagem (Visita 1).

Os pacientes não devem ter distúrbios hematológicos, digestivos (incluindo distúrbios de má absorção) ou do sistema nervoso central, incluindo doenças cerebrovasculares e doenças degenerativas que limitariam a avaliação ou participação no estudo.

Os pacientes não devem ser HIV positivos.