Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

SCH-58235 (Ezetimibe) for å behandle homozygot sitosterolemi

3. mars 2008 oppdatert av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere SCH-58235 i homozygot sitosterolemi

Denne studien vil teste sikkerheten og effektiviteten til SCH-58235 (Ezetimibe) for å senke sitosterol, plantesterol og kolesterol i blodet hos pasienter med homozygot sitosterolemi når det legges til pasientens nåværende behandlingsregime. Homozygot sitosterolemi er en arvelig forstyrrelse av sterolmetabolismen der et overskudd av mange plantesteroler, inkludert sitosterol, absorberes og ikke utskilles nok. (Steroler er stoffer som brukes til å danne hormoner, vitaminer og membraner som finnes i dyre- og plantelipider.). Pasienter kan utvikle åreforkalkning med koronar hjertesykdom allerede i barndommen, så vel som andre problemer, inkludert leddgikt, artralgi og senexantomer (lipidavleiringer). Gjeldende behandlinger for sitosterolemi kan inkludere lavsteroldiett, medisiner, tarmkirurgi eller en kombinasjon av disse. Ezetimibe er medlem av en ny klasse legemidler kalt "spesifikke kolesterolabsorpsjonshemmere" som kan senke kolesterol, sitosterol og andre plantesterolnivåer i blodet.

Pasienter med homozygot sitosterolemi 10 år og eldre kan være kvalifisert for denne studien. Deltakerne vil ha en sykehistorie og fysisk undersøkelse og vil bli tilfeldig fordelt i en av to behandlingsgrupper. En gruppe, som vil omfatte omtrent 80 prosent av alle studiedeltakerne, vil ta 10 mg Ezetimibe om dagen, og den andre gruppen (20 prosent av deltakerne) vil ta placebo (en inaktiv look-a-like pille).

Pasienter vil ha 7 klinikkbesøk i løpet av den 12-ukers studien, når noen eller alle av følgende prosedyrer og tester vil bli utført:

  • Måling av vitale tegn (puls, blodtrykk, pustefrekvens og temperatur)
  • Kostholdsvedlikehold - intervju om hvor godt den pasienten følger dietten
  • Medisingjennomgang – intervju om andre medisiner pasienten tar
  • Blodprøver for tester
  • Urinprøve for tester
  • Graviditetstest for kvinner i fertil alder
  • Elektrokardiogram (EKG) for å måle den elektriske aktiviteten til hjertet
  • Blodprøver for å bestemme sitosterol, andre plantesterolnivåer og lipidnivåer (kolesterol og andre blodlipidkonsentrasjoner)
  • Xanthoma-måling (med linjal og røntgen av foten)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Homozygot sitosterolemi er en autosomalt arvelig recessiv lidelse i sterolmetabolismen. Pasienter med homozygot sitosterolemi kan presentere seg med akselerert aterosklerose med innledende CHD-hendelser som oppstår i barndommen. I tillegg kan disse pasientene ha senexantomer, hemolytiske episoder, samt leddgikt og artralgier. Plasmanivåer av sitosterol og andre diettsteroler er markert forhøyet hos homozygote sitosterolemiske pasienter, og er diagnostiske for denne lidelsen. En diett med lavt sterol gir kun begrenset reduksjon i sitosterolnivåer, og for tiden tilgjengelige medisinske behandlinger, som for eksempel gallesaltbindende harpikser, er vanligvis utilstrekkelig effektive eller tolereres dårlig.

SCH-58235 er medlem av en ny klasse av terapeutiske midler, spesifikke kolesterolabsorpsjonshemmere, som utvikles for å behandle hyperkolesterolemi. Prekliniske dyrestudier og kliniske studier på mennesker har vist betydelige reduksjoner i serumkolesterolnivåer med SCH-58235-behandling. I den nåværende studien vil effektiviteten og sikkerheten til SCH-58235 bli studert hos pasienter med homozygot sitosterolemi, en arvelig tilstand der et bredt spekter av plantesteroler, inkludert sitosterol, blir overdrevent absorbert og utilstrekkelig utskilt, noe som fører til dramatiske økninger i vev. avsetning. SCH-58235 kan senke sitosterolnivåer ved direkte å hemme sitosterolabsorpsjon (siden plantesteroler og kolesterol er strukturelt like steroler) og/eller ved å hemme kolesterolabsorpsjon og indirekte ved å øke hepatisk opptak av plasma LDL med økt kolesterol- og sitosterolutskillelse. Disse virkningsmekanismene kan føre til reduksjoner i både plantesterol- og LDL-kolesterolnivåer hos disse pasientene, og dermed gi viktige kliniske fordeler. Den nåværende studien vil avgjøre om SCH-58235 vil være trygg og godt tolerert og gi betydelige reduksjoner i plantesteroler (plasma sitosterol og campesterol) og lavdensitet lipoprotein-kolesterol (LDL-C) konsentrasjoner hos pasienter med homozygot sitosterolemi.

Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som varer i 12 uker. Pasienter med diagnosen homozygot sitosterolemi som har et forhøyet plasma sitosterolnivå på sitt nåværende regime vil bli studert. Pasienter vil være kvalifisert til å delta i studien enten deres nåværende regime er medisin(er), kirurgisk (tidligere ileal bypass), aferese, en kombinasjon av behandlinger eller ingen aktiv kur. Hovedmålet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til 10 mg/dag av SCH-58235 hos pasienter med homozygot sitosterolemi som fortsetter å ha et forhøyet plasmasitosterolnivå.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

INKLUSJONS-/EXKLUSJONSKRITERIER

Mann eller kvinne, alder over eller lik 10 år er kvalifisert.

Pasienter må ha diagnosen homozygot sitosterolemi med forhøyet plasmasitosterolnivå (større enn 5 mg/dL ved screeningbesøk) på sitt nåværende regime.

Alle kvinner i fertil alder må praktisere en effektiv prevensjonsmetode.

Alle kvinner i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest innen 72 timer før start av studiemedisinen.

Pasienter må ikke ha noen tilstand som, etter utforskerens oppfatning, vil være egnet til å gjøre pasienten ute av stand til å fullføre studien eller som deltakelse i studien vil medføre betydelig risiko eller ikke være i pasientens beste interesse.

Personer med dårlig mental funksjon, rus- eller rusmisbruk, eller personer med ustabil psykiatrisk sykdom, som etter utrederens oppfatning kan forstyrre optimal deltakelse i studien vil bli ekskludert.

Kvinner må ikke være gravide eller ammende.

Pasienter skal ikke ha hatt behandling med andre undersøkelsesmedisiner innen 30 dager før besøk 1.

Pasienter kan ikke nydiagnostisert eller ubehandlet person som ikke har fått mulighet til å vurdere behandling med standard omsorg og mulighet til å avslå slik behandling.

Pasienter må ikke ha kongestiv hjertesvikt NYHA klasse III eller IV.

Pasienter må ikke ha ukontrollerte hjertearytmier.

Pasienter skal ikke ha hatt hjerteinfarkt, koronar bypass-operasjon eller angioplastikk innen 6 måneder etter screeningbesøket (besøk 1).

Pasienter må ikke ha ustabil angina pectoris eller ustabil eller alvorlig perifer vaskulær sykdom.

Pasienter må ikke ha ukontrollert diabetes mellitus (Hb(A1c) større enn 10 %). Pasienter med diabetes mellitus bør ha et stabilt antihyperglykemisk regime i minst 4 uker før screeningbesøket (besøk 1).

Pasienter må ikke ha ukontrollert endokrin eller metabolsk sykdom som er kjent for å påvirke serumlipider eller lipoproteiner. Klinisk euthyroidpasienter på stabile erstatningsdoser av skjoldbruskkjertelhormon (på samme dose i minst 4 uker før studiestart og med TSH lik 10 IE/ml) er kvalifisert for registrering.

Pasienter må ikke ha ukontrollert hypertensjon (systolisk BP større enn 200 mm Hg og/eller diastolisk BP større enn 110 mm Hg).

Pasienter må ikke ha kreatinin større enn 2,0 mg/dL ved screeningbesøket (besøk 1), eller aktiv nyresykdom med betydelig proteinuri (større enn 1 albumin/mg kreatinin).

Pasienter må ikke ha aktiv akutt eller kronisk hepatobiliær sykdom; ASAT eller ALAT større enn 5 ganger øvre normalgrense for referanselaboratoriet ved screeningbesøket (besøk 1).

Pasienter må ikke ha forstyrrelser i det hematologiske, fordøyelsessystemet (inkludert malabsorptive forstyrrelser) eller sentralnervesystemet, inkludert cerebrovaskulær sykdom og degenerative sykdommer som vil begrense studieevaluering eller deltakelse.

Pasienter må ikke være HIV-positive.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2001

Studiet fullført

1. april 2004

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. september 2002

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2002

Først lagt ut (ANSLAG)

11. september 2002

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

4. mars 2008

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2008

Sist bekreftet

1. april 2004

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 010115
  • 01-H-0115

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på SCH-58235

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Macedonia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere