Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van Avonex bij proefpersonen met chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie (CIDP)

4 maart 2010 bijgewerkt door: Biogen

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisafhankelijke studie om de veiligheid en werkzaamheid van AVONEX te bepalen bij gebruik bij patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie (CIDP)

Het doel van deze studie is om te bepalen of AVONEX (Interferon Beta-1a), in vergelijking met placebo, de totale dosis IVIg die wordt toegediend na bezoek 5 en tot en met bezoek 9 (week 32, einde van het onderzoek) verlaagt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Interferon Beta-1a

Gedetailleerde beschrijving

Chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie (CIDP) is een verworven perifere neuropathie van onbekende oorsprong. De etiologie is niet goed begrepen, maar wordt verondersteld immunologisch te zijn. Bewijs hiervoor komt van waargenomen overeenkomsten met het Guillain-Barre-syndroom en van de gunstige respons met immunomodulerende behandelingen.

CIDP is een demyeliniserende neuropathie van het perifere zenuwstelsel die soms een uitvloeisel is van de demyelinisatie van het centrale zenuwstelsel bij multiple sclerose (MS. De precieze mechanismen die ten grondslag liggen aan de pathogenese zijn onzeker, maar een aantal van die mechanismen ondersteunen een mogelijke rol voor immunomodulerende behandelingen zoals interferon beta (bijv. AVONEX van Biogen Idec Inc.).

De grondgedachte voor het gebruik van AVONEX bij CIDP is afgeleid van observaties over de pathogenese van de aandoening en de overeenkomsten met MS, het werkingsmechanisme van AVONEX, klinische onderzoeken die zijn uitgevoerd in CIDP die een rol voor IFN-bèta ondersteunen, en de onvervulde behoefte die momenteel bestaat vanwege beschikbaarheids- en veiligheidsproblemen met bestaande therapieën.

Dit fase 2b-onderzoek is een dosisbereikonderzoek dat is opgezet om wetenschappelijk bewijs te leveren met betrekking tot de veiligheid en werkzaamheid van AVONEX bij CIDP. Daarnaast heeft de studie tot doel de responsiviteit en klinische relevantie van veranderingen in de MRC-somscore en ODSS bij CIDP-patiënten aan te tonen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

Fase

Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Australië
- New South Wales
  - Liverpool, New South Wales, Australië, 2170
    - Liverpool Hospital
  - Sydney, New South Wales, Australië, 2006
    - Institute of Clinical Neurosciences
- Victoria
  - Fitzroy, Victoria, Australië, 3065
    - St. Vincent's Hospital
  - Parkville, Victoria, Australië, 3050
    - Royal Melbourne Hospital
Canada
- Ontario
  - London, Ontario, Canada, N6A 5A5
    - London Health Sciences Center
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
    - Montreal Neurological Hospital
Verenigd Koninkrijk
- - London, Verenigd Koninkrijk, SE1 1UL
    - Guy's Hospital/Dept. of Neuroimmunology
Verenigde Staten
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
    - Phoenix Neurological Associates, Ltd.
  - Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85258
    - Neuromuscular Research Center
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
    - University of Florida, Jacksonville
  - Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
    - University of Miami
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
    - University of Kansas
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
    - Louisiana State University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
    - Harvard University/MGH
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02135
    - Tufts University/ St. Elizabeths
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York, New York, Verenigde Staten, 10022
    - Weill Medical College of Cornell University
- North Carolina
  - Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27607
    - Raleigh Neurology Associates
- Texas
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-8897
    - University of Texas Southwestern
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
    - University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Schriftelijke geïnformeerde toestemming voorafgaand aan testen onder dit protocol
Moet tussen de 18 en 75 jaar oud zijn
Een diagnose van CIDP hebben zoals bepaald door een door de raad gecertificeerde of door de raad in aanmerking komende neuroloog, of gelijkwaardig, gedurende ten minste 6 maanden, inclusief het voldoen aan gewijzigde INCAT neurofysiologische criteria voor CIDP, CIDP motorische stoornis die reageert op IVIg en alternatieve EP-gegevens die opname van de patiënt rechtvaardigen en/of ondersteunende pathologische of laboratoriumgegevens die de diagnose van CIDP ondersteunen
Documentatie in het medisch dossier voorafgaand aan de screening dat de CIDP in verband was gebracht met verlies van spierkracht, zodanig dat de MRC-somscore kleiner dan of gelijk aan 58 was.
Documentatie in het medisch dossier dat de patiënt baat heeft gehad bij de IVIg-behandeling (patiënt had een verandering van 2 punten of equivalent in de MRC-somscore van 60 punten)
Getest op IgM-monoklonale gammopathie en negatief bevonden voor IgM-monoklonale gammopathie of, indien positief voor IgM-monoklonale gammopathie, zijn MAG-antilichaamnegatief en bewezen IVIg-responsief volgens protocol.
Moet klinisch stabiel zijn geweest tijdens een constant IVIg-regime (elke 2 weken, 3 weken, 4 weken of 5 weken) in de 3 maanden voorafgaand aan de screening.

Uitsluitingscriteria*:

Geassocieerde systemische stoornis die neuropathie kan veroorzaken.
Geschiedenis van, of abnormale laboratoriumresultaten die wijzen op een significante ernstige ziekte of bekende overgevoeligheid voor geneesmiddelen die, naar de mening van de onderzoeker, de toediening van IFN-bèta of deelname aan dit onderzoek zou uitsluiten.
Patiënten met diabetes mellitus komen niet in aanmerking, tenzij ze aan beide volgende vereisten voldoen: a) hun diabetes is goed onder controle, zonder retinopathie of nefropathie, vastgesteld tijdens de voortdurende zorg voor hun diabetes; en b) ze hebben een normale sensorische zenuwactiepotentiaal (SNAP)-amplitude die is vastgelegd in de nervus suralis aan ten minste één zijde van het lichaam die is geïdentificeerd tijdens elektrofysiologische (EP)-testen die is gedocumenteerd in hun medisch dossier.
Abnormale screening of baseline bloedtesten die de onderzoeker klinisch significant acht
Geschiedenis van een epileptische aandoening voorafgaand aan baseline (bezoek 1, week 0).
Voorgeschiedenis van zelfmoordgedachten binnen 3 maanden voorafgaand aan het baselinebezoek (week 0) of een episode van ernstige depressie binnen 3 maanden voorafgaand aan het baselinebezoek (week 0).
Puur motorisch syndroom dat voldoet aan de criteria voor multifocale motorische neuropathie met geleidingsblokkade.
Pure sensorische CIDP, of een andere variant van CIDP zonder motorische betrokkenheid
Ernstige lokale infectie of systemische infectie binnen de 6 maanden voorafgaand aan de screening.
Gebruik van IFN-bèta op elk moment, gebruik van plasma-uitwisseling, plasmaferese of enig ander immunosuppressivum (met uitzondering van orale of niet-systemische corticosteroïden) binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
Geschiedenis van intolerantie voor paracetamol (paracetamol), ibuprofen, naproxen en/of aspirine die het gebruik van ten minste één van deze middelen tijdens het onderzoek uitsluit.
Voor vrouwelijke proefpersonen, tenzij postmenopauzaal of chirurgisch steriel, onwil om tijdens het onderzoek effectieve anticonceptie toe te passen, zoals gedefinieerd door de onderzoeker.
Vrouwelijke proefpersonen die overwegen zwanger te worden tijdens het onderzoek
Vrouwelijke proefpersonen die momenteel zwanger zijn of borstvoeding geven.
- Deze lijst is niet uitputtend en er kunnen aanvullende uitsluitingen zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling
Toewijzing: Gerandomiseerd
Interventioneel model: Parallelle opdracht
Masker: Dubbele

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Het primaire eindpunt voor de werkzaamheidsanalyses is de totale IVIg-dosis (g/kg) toegediend na bezoek 5 en tot en met bezoek 9 (week 32, einde van het onderzoek).

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
De tijd tot ziekteprogressie.
Procentuele verlaging van de IVIg-dosis (g/kg).
Het aantal dagen tussen bezoek 5 en ziekteprogressie of bezoek 9
(Week 32, einde studie).
Het percentage proefpersonen met ziekteprogressie bij bezoek 9 (week 32, einde van het onderzoek).
De verandering in de MRC-somscore vanaf de basislijn tot het tijdstip van IVIg-ontwenning.
Verander van baseline naar Bezoek 5 en naar Bezoek 9 (week 32, einde van het onderzoek) in een samengestelde score van maximale geleidingssnelheid.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Allan Ropper, MD, Tufts University School of Medicine, St. Elizabeth's Medical Center
Studie directeur: Kate Dawson, MD, Biogen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2006

Studie voltooiing (Werkelijk)