Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte, Beta-thalassemie intermedia

Totaal 1274 resultaten

Assiut University

Nog niet aan het werven

Pumilio1 (PUM1) expressie, sikkelcelanemie, β-thalassemie intermedia

Sikkelcelziekte, Beta-thalassemie intermedia
Phoenicia BioScience
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Werving

De VOORDELEN-studie bij bèta-thalassemie intermedia (PB04-001)

Sikkelcelziekte | Bèta-thalassemie intermedia

Verenigde Staten, Canada
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Beëindigd

Studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Sapablursen (voorheen ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

Bèta-thalassemie intermedia

Australië, Thailand, Griekenland, Libanon, Kalkoen
Celgene

Beëindigd

Onderzoek ter bepaling van de veiligheid en verdraagbaarheid van Sotatercept (ACE-011) bij volwassenen met bèta(β)-thalassemie.

Bèta-thalassemie intermedia | Bèta-thalassemie major

Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Italië, Griekenland
Wolfson Medical Center

Onbekend

GDF 15 bij sikkelcelziekte en erfelijke sferocytose (GDF 15)

Patiënten met thalassemie intermedia, | Congenitale dyserytropoëtische anemie type I
Editas Medicine, Inc.

Werving

EDIT-301 voor autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij deelnemers met transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT)

Hemoglobinopathieën | Thalassemie Major | Thalassemie Intermedia | Transfusieafhankelijke bèta-thalassemie

Verenigde Staten, Canada
Shiraz University of Medical Sciences

Voltooid

Combinatietherapie van hydroxyurea met L-carnitine en magnesiumchloride bij thalassemie intermedia

β-thalassemie intermedia

Iran, Islamitische Republiek
Boston University
Mahidol University

Voltooid

Studie van SDMB (2,2-dimethylbutyraat, natriumzout) bij bèta-thalassemie intermedia in Thailand (ST20-P2T)

Bèta-thalassemie intermedia

Thailand
Boston University
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Voltooid

Proef van HQK-1001 in Beta Thalassemia Intermedia in Libanon (LB-04-THAL)

Bèta-thalassemie intermedia

Libanon
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Voltooid

Beta-thalassemie en microdeeltjes

Thalassemie Major (TM) | Thalassemie Intermedia (TI) | Microdeeltjes (MP) Afkomstig van bloedplaatjes, endotheelcellen en monocyten

Frankrijk
Prothya Biosolutions

Beëindigd

Apotransferrine bij patiënten met β-thalassemie

β-thalassemie intermedia

Nederland
HealthCore-NERI
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Voltooid

Evaluatie van de veiligheid en effectiviteit van decitabine bij mensen met thalassemie intermedia

Thalassemie

Verenigde Staten, Canada
Ain Shams University

Onbekend

Therapeutisch effect en veiligheid van gecombineerde hydroxyurea met recombinant humaan erytropoëtine.

Thalassemie Intermedia

Egypte
Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
University of Campania "Luigi Vanvitelli"; Reggio Calabria; Ospedale Maggiore Policlinico... en andere medewerkers

Voltooid

Werkzaamheid en veiligheid van neridronaat (Nerixia®) voor de behandeling van osteoporose bij patiënten met TM en TI (Nerixia)

Osteoporose | Thalassemie Major | Thalassemie Intermedia

Italië
Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena

Werving

"IJzerstapeling en endocrinologische ziekten"

IJzer overbelasting | Hemochromatose | Thalassemie Major | Thalassemie Intermedia | Endocrinopathie

Italië
Ente Ospedaliero Ospedali Galliera

Voltooid

Prevalentie van pulmonale hypertensie (PAH) bij patiënten met thalassemie (PAH2010)

Pulmonale arteriële hypertensie | Thalassemie Major | Thalassemie Intermedia

Italië
Mahidol University

Voltooid

De prevalentie en ernst van HCV-infectie bij Thalassemia Major en Thalassemia Intermedia in het Siriraj-ziekenhuis

Fibrose | Hepatitis C | Thalassemie

Thailand
University of British Columbia

Voltooid

Evaluatie van goedkope technieken voor het opsporen van sikkelcelziekte en β-thalassemie in Nepal en Canada

Sikkelcelziekte | Bèta-thalassemie | Sikkelcel eigenschap | Sikkelcel-bèta-thalassemie | Sikkelcel-SS-ziekte

Canada, Nepal
M.D. Anderson Cancer Center

Ingetrokken

Immunosuppressie vóór transplantatie en donorstamceltransplantatie voor de behandeling van ernstige hemoglobinopathieën

Sikkelcelziekte | Sikkel Beta-thalassemie | Bèta-thalassemie major | Sikkelcel-SS-ziekte | Sikkel Beta 0 Thalassemie | Sikkel Beta Plus Thalassemie

Verenigde Staten
Singapore General Hospital
Shanghai Yueyang Integrated Medicine Hospital; Singapore Bao Zhong Tang TCM Center

Voltooid

Traditionele Chinese geneeskunde bij de ondersteunende behandeling van anemische en cytopenische (leukopenie, trombocytopenie) hematologische aandoeningen

Myelodysplastisch syndroom (MDS) | Myelofibrose (MF) | Thalassemie Intermedia | Aplastische anemie (AA)

Singapore
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Aanmelden op uitnodiging

Onderzoek naar de mechanistische effecten van Mitapivat bij proefpersonen met sikkelcelziekte

Sikkelcelanemie | Sikkel Beta-thalassemie | Sikkelcelthalassemie | Sikkel Beta Nul Thalassemie | Sikkelcel pijn | Hbs | Hbs | Variant van het sikkelcelsyndroom

Verenigde Staten
Nova Laboratories Limited

Voltooid

Farmacokinetiek van orale hydroxyurea-oplossing (HUPK)

Sikkelcelziekte | Sikkelcelhemoglobine C | Sikkelcel-beta-thalassemie | Sikkelcel; Hemoglobineziekte, thalassemie

Verenigd Koninkrijk, Jamaica
Kenneth Ataga, MD
Augusta University

Voltooid

Hepcidine-niveaus bij sikkelcelziekte (SCD)

Sikkelcelanemie | Sikkel - Beta-thalassemie
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Aanmelden op uitnodiging

Een langetermijnvervolgonderzoek bij proefpersonen die CTX001 kregen

Hematologische ziekten | Genetische ziekten, aangeboren | Sikkelcelziekte | Hemoglobinopathieën | Sikkelcelanemie | Thalassemie | Bèta-thalassemie

Verenigde Staten, Canada, Italië, Verenigd Koninkrijk, Duitsland
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Werving

Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van een enkele dosis CTX001 bij deelnemers met transfusieafhankelijke β-thalassemie en ernstige sikkelcelziekte

Hematologische ziekten | Genetische ziekten, aangeboren | Sikkelcelziekte | Hemoglobinopathieën | Sikkelcelanemie | Thalassemie | Bèta-thalassemie

Verenigde Staten, Italië, Duitsland, Saoedi-Arabië
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nog niet aan het werven

Studie ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van escalerende doses fostamatinib bij proefpersonen met stabiele sikkelcelziekte

Sikkelcelziekte | Sikkelcelaandoeningen | Hb-SS-ziekte | Hemoglobine S | Ziekte Sikkelcelanemie | Hemoglobine Beta-thalassemieziekte

Verenigde Staten
Emory University
Patient-Centered Outcomes Research Institute

Voltooid

Keuzehulp voor therapeutische opties bij sikkelcelziekte

Sikkelcelziekte | Sikkelcelanemie | Hemoglobine SC | Hemoglobine SS | Hemoglobine Bèta-thalassemie

Verenigde Staten
Northwell Health

Voltooid

HSCT voor patiënten met hemoglobinopathieën met een hoog risico met behulp van verminderde intensiteit

Sikkelcelziekte | Bèta-thalassemie-Major

Verenigde Staten
Editas Medicine, Inc.

Nog niet aan het werven

Een langdurig vervolgonderzoek onder deelnemers met sikkelcelziekte of transfusie-afhankelijke β-thalassemie die EDIT-301 ontvingen

Sikkelcelziekte | Hemoglobinopathieën | Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie
bluebird bio

Voltooid

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel LentiGlobin BB305 bij β-thalassemie major (ook wel transfusie-afhankelijke β-thalassemie [TDT] genoemd) en sikkelcelziekte

Sikkelcelziekte | Bèta-thalassemie Major

Frankrijk
Cyprus Institute of Neurology and Genetics

Werving

Studie van de rol van genetische modifiers bij hemoglobinopathieën (INHERENT)

Sikkelcelziekte | Hemoglobinopathieën | Thalassemie Alfa | Thalassemie, Beta

Verenigde Staten, Denemarken, Spanje, België, Portugal, Congo, de Democratische Republiek van de, Griekenland, Argentinië, Brunei Darussalam, Cyprus, Israël, Italië, Niger, Maleisië, Angola, Pakistan
Columbia University

Actief, niet wervend

Stamceltransplantatie bij sikkelcelziekte en thalassemie

Sikkelcelziekte | Bèta-thalassemie

Verenigde Staten
Hillel Yaffe Medical Center

Onbekend

Prevalence Of Microalbuminuria Among Children Suffering From Sickle Cell Nephropathy and Sickle Cell/Beta-Thalassemia

Sikkelcelanemie | Bèta-thalassemie | Microalbuminurie
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Werving

Toevoeging van JSP191 (C-kit-antilichaam) aan niet-myeloablatieve hematopoëtische celtransplantatie voor sikkelcelziekte en bèta-thalassemie

Sikkelcelanemie | Bèta-thalassemie

Verenigde Staten
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Werving

Een onderzoek naar immuunonderdrukkingsbehandeling voor mensen met sikkelcelziekte of β-thalassemie die een allogene hematopoëtische celtransplantatie (HCT) zullen ondergaan

Sikkelcelziekte | Thalassemie | Thalassemie, Beta

Verenigde Staten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Voltooid

Navelstrengbloedtransplantatie voor sikkelcelanemie en thalassemie

Hematologische ziekten | Bloedarmoede, sikkelcel | Bèta-thalassemie | Hematopoëtische stamceltransplantatie

Verenigde Staten, Canada
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Werving

Een mHealth-strategie om de therapietrouw bij adolescenten met sikkelcelziekte te verbeteren

Sikkelcelziekte | Sikkel B+ Thalassemie | Sikkel Beta Nul Thalassemie | Sikkelcelhemoglobine C

Verenigde Staten
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Voltooid

Thuisgebaseerde beoordeling van PRO-maatregelen in SCD met behulp van een smartphone-app-platform: een haalbaarheidsstudie

Sikkelcelziekte | Sikkel B+ Thalassemie | Sikkel Beta Nul Thalassemie | Sikkelcelhemoglobine C

Verenigde Staten
Sangamo Therapeutics

Aanmelden op uitnodiging

Langdurige follow-up van proefpersonen met sikkelcelziekte en bèta-thalassemie die eerder zijn blootgesteld aan BIVV003 of ST-400.

Bloed- en lymfeziekten

Verenigde Staten
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Werving

Verzameling van menselijke biospecimens voor fundamenteel en klinisch onderzoek naar globinevarianten

Malaria | Sikkelcelziekte | Alfa- en bèta-thalassemie | Menselijke fysiologie

Verenigde Staten
Diane George

Actief, niet wervend

Selectie van CD34+ (niet-kwaadaardige) stamcellen voor patiënten die een allogene stamceltransplantatie ondergaan

Sikkelcelziekte | Hemoglobinopathieën | Ernstige congenitale neutropenie | Diamond-Blackfan-anemie | Ernstige aplastische anemie | Macrofaag activeringssyndroom | Beenmergfalensyndroom | Amegakaryocytaire trombocytopenie | Schwachman Diamond-syndroom | Primaire immunodeficiëntie syndromen | Verworven immunodeficiëntiesyndroom en andere voorwaarden

Verenigde Staten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health Clinical Center (CC); National Cancer Institute...

Werving

Niet-myeloablatieve perifere door bloed gemobiliseerde hematopoëtische precursorceltransplantatie voor sikkelcelziekte en bèta-thalassemie bij mensen met een hoger risico op transplantatiefalen

Stamceltransplantatie | Sikkelcelziekte | Thalassemie | Graft vs Host-ziekte

Verenigde Staten
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Actief, niet wervend

De longitudinale relatie van HU-naleving van HRQOL, belemmeringen voor therapietrouw en gewoonte bij SCD.

Sikkelcelziekte | Sikkel B+ Thalassemie | Sikkel Beta Nul Thalassemie | Sikkelcelhemoglobine C

Verenigde Staten
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Voltooid

Naleving van HU en HRQOL bij patiënten met sikkelcelziekte: een interventiestudie met behulp van de HU-Go-app

Sikkelcelziekte | Sikkel B+ Thalassemie | Sikkel Beta Nul Thalassemie | Sikkelcelhemoglobine C

Verenigde Staten
Ain Shams University

Onbekend

Onderzoek naar werkzaamheid, veiligheid van gecombineerde deferasirox en deferipron versus gecombineerde deferipron en desferal bij ijzerstapeling

Sikkelcelziekte | Beta-thalassemie Major | IJzer hemosiderose

Egypte
Invenux, LLC
State University of New York - Downstate Medical Center

Actief, niet wervend

Dosis-escalatiestudie van SCD-101 bij sikkelcelziekte

Sikkelcelziekte | Sikkel-Beta Nul Thalassemie

Verenigde Staten
Imara, Inc.
Quintiles, Inc.

Voltooid

Een studie van IMR-687 bij gezonde volwassen vrijwilligers

Sikkelcelziekte | Sikkel Beta 0 Thalassemie | Sikkelcel; Hb-SC

Verenigde Staten
Timothy Olson

Actief, niet wervend

Pilotstudie PBSCT met TCRab-depletie voor hemoglobinopathieën

Sikkelcelziekte | Thalassemie Major

Verenigde Staten
Paul Szabolcs

Werving

Alternatieve donorbeenmergtransplantatie met T-celverarming voor sikkelcelziekte (SCD) en andere anemieën

Sikkelcelanemie | Diamond-blackfan bloedarmoede | Beta-thalassemie Major

Verenigde Staten
IRCCS San Raffaele
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Actief, niet wervend

Langdurige follow-up van proefpersonen behandeld met OTL-300 voor transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie-studie (TIGET-BTHAL)

Bèta-thalassemie

Italië

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte, Beta-thalassemie intermedia

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties