Werkzaamheid van Dronabinol voor de behandeling van cervicale dystonie

De studie is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, cross-over fase II-studie van dronabinol versus placebo. Dertig patiënten met idiopathische cervicale dystonie zullen aan het onderzoek deelnemen. Patiënten worden gerandomiseerd naar dronabinol of placebo door middel van een computergegenereerde tabel met willekeurige getallen die tot het einde van de proef in de centrale apotheek wordt bewaard. Alleen de centrale apotheek is op de hoogte van de behandelingstoewijzing; alle anderen zullen verblind zijn voor de duur van het proces.

Ongeacht de toewijzing van de behandeling, beginnen de deelnemers aan de studie op dag 1 met het innemen van hun toegewezen studiemedicatie, waarbij de "dosis" (werkelijke dosisverhoging voor de aan dronabinol toegewezen arm, fictieve dosisverhoging voor de aan de placebo toegewezen arm) elke 3 dagen wordt verhoogd. Aan het einde van de derde week, op dag 21, voltooit de studiedeelnemer de eerste fase van de studiemedicatie en blijft hij gedurende een periode van twee weken van de studiemedicatie af, en krijgt hij een gepland studiebezoek. Op dag 36 krijgt de studiedeelnemer een gepland studiebezoek, wordt de nieuwe medicatie verstrekt en begint de deelnemer de andere arm van de studiemedicatie in te nemen gedurende een periode van 3 weken, op dezelfde manier als de eerste arm. Aan het einde van de 3 weken (8 weken in totaal) stopt de studiedeelnemer met de toegewezen studiemedicatie en gaat hij naar een gepland studiebezoek voor beëindiging van de studie. Bij elk bezoek worden patiënten beoordeeld met een medische en neurologische geschiedenis en onderzoek en een video-opname gemaakt voor post hoc analyse van TWSTRS door een beoordelaar die blind is voor de behandelingsarm.

Het belangrijkste probleem met therapietrouw aan studiemedicatie zal betrekking hebben op bijwerkingen. Bijwerkingen zijn voornamelijk dosisgerelateerd en kunnen worden geminimaliseerd met een dosisescalatieprotocol, dat in deze studie is gepland. Naleving en bijwerkingen zullen worden gecontroleerd door wekelijkse telefoontjes voor bijwerkingen en het aantal pillen aan het einde van elke behandelingsarm.