Skuteczność dronabinolu w leczeniu dystonii szyjnej

Badanie jest podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, krzyżowym badaniem fazy II dronabinolu w porównaniu z placebo. Do badania zostanie włączonych trzydziestu pacjentów z idiopatyczną dystonią szyjną. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do dronabinolu lub placebo za pomocą wygenerowanej komputerowo tabeli liczb losowych, która będzie przechowywana w centralnej aptece do końca badania. Tylko apteka centralna będzie świadoma przydziału leczenia; wszyscy inni zostaną zaślepieni na czas trwania próby.

Niezależnie od przydziału do leczenia, uczestnicy badania zaczną przyjmować przypisane im badane leki pierwszego dnia, zwiększając „dawkę” (rzeczywiste zwiększenie dawki w grupie, której przydzielono dronabinol, fikcyjne zwiększenie dawki w grupie, której przypisano placebo) co 3 dni. Pod koniec trzeciego tygodnia, w dniu 21, uczestnik badania zakończy pierwszą fazę przyjmowania badanego leku i nie będzie go przyjmował przez okres dwóch tygodni, a także będzie miał zaplanowaną wizytę w ramach badania. W dniu 36 uczestnik badania będzie miał zaplanowaną wizytę studyjną, nowy lek zostanie wydany, a uczestnik rozpocznie przyjmowanie drugiego ramienia badanego leku przez okres 3 tygodni, w taki sam sposób jak w przypadku pierwszego ramienia. Pod koniec 3 tygodni (łącznie 8 tygodni) uczestnik badania odstawi przypisany badany lek i weźmie udział w zaplanowanej wizycie w ramach badania w celu zakończenia badania. Podczas każdej wizyty pacjenci będą oceniani na podstawie wywiadu i badania medycznego i neurologicznego oraz nagrania wideo wykonanego w celu analizy post hoc TWSTRS przez osobę oceniającą, która nie zna ramienia leczenia.

Główny problem związany z przestrzeganiem zaleceń dotyczących badanego leku będzie związany z działaniami niepożądanymi. Działania niepożądane są głównie zależne od dawki i można je zminimalizować za pomocą protokołu zwiększania dawki, który zaplanowano w tym badaniu. Zgodność i działania niepożądane będą monitorowane przez cotygodniowe rozmowy telefoniczne pod kątem skutków ubocznych i liczenia tabletek na koniec każdego ramienia leczenia.