Vergelijking van de resultaten van patiënten met chronische immuuntrombocytopenische purpura (ITP) die zijn overgeschakeld op eltrombopag en romiplostim

Chronische immuuntrombocytopenische purpura (ITP) wordt gekenmerkt door een laag aantal bloedplaatjes en het risico op ernstige bloedingscomplicaties. De twee onlangs geïntroduceerde TPO-RA-geneesmiddelen, namelijk eltrombopag en romiplostim, hebben bij continue toediening een doeltreffende aanhoudende respons laten zien. Beide geneesmiddelen zijn geïndiceerd voor de behandeling van trombocytopie bij patiënten met chronische ITP die onvoldoende hebben gereageerd op corticosteroïden, immunoglobulinen of splenectomie. Hoewel deze onderzoeken belangrijke klinische vragen behandelen, waren ze niet bedoeld om te evalueren wat er in de echte wereld gebeurt met het dagelijkse leven van de patiënt. Het doel van deze gezondheidsuitkomstenstudie is om te begrijpen hoe de twee TPO-receptoragonisten (TPO-RA) die momenteel in de VS verkrijgbaar zijn, in de klinische praktijk worden gebruikt en hoe hun gebruik het dagelijks leven van chronische ITP-patiënten beïnvloedt. De onderzoekshypothese is dat patiënten die zijn overgestapt op eltrombopag een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven rapporteren dan degenen die zijn overgestapt op romiplostim. Deze studie maakte gebruik van een hybride ontwerp van een retrospectief overzichtsonderzoek en een transversaal patiëntenonderzoek. Er zal een op maat gemaakt Patient Case Report Form (CRF) worden gebruikt om retrospectief klinische gegevens te verzamelen uit medische patiëntendossiers waarbij de primaire cohorten bestaan ​​uit patiënten die zijn overgeschakeld van andere ITP-medicatie op eltrombopag of romiplostim. Er zal een cross-sectionele enquête worden gebruikt om door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO)-gegevens te verzamelen, waaronder gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven en tevredenheid over de behandeling, met behulp van een samengestelde vragenlijst. Er zullen analyses worden uitgevoerd van cross-sectionele enquêtegegevens en retrospectieve beoordelingsgegevens van medische dossiers bij patiënten die overschakelen op eltrombopag of romiplostim van hun eerdere primaire therapie.