Confronto dei risultati dei pazienti con porpora trombocitopenica immunitaria cronica (ITP) passati a eltrombopag e romiplostim

La porpora trombocitopenica immunitaria cronica (ITP) è caratterizzata da un basso numero di piastrine e dal rischio di gravi complicanze emorragiche. I due farmaci TPO-RA recentemente introdotti, ovvero eltrombopag e romiplostim, hanno mostrato una risposta efficace e sostenuta con la somministrazione continua. Entrambi i farmaci sono indicati per il trattamento della trombocitopia nei pazienti con PTI cronica che hanno avuto una risposta insufficiente ai corticosteroidi, alle immunoglobuline o alla splenectomia. Sebbene questi studi affrontino importanti questioni cliniche, non avevano lo scopo di valutare ciò che accade nelle impostazioni del mondo reale con la vita quotidiana dei pazienti reali. Lo scopo di questo studio sugli esiti sanitari è capire come i due agonisti del recettore TPO (TPO-RA) attualmente disponibili negli Stati Uniti vengono utilizzati nella pratica clinica e in che modo il loro uso influisce sulla vita quotidiana dei pazienti con ITP cronica. L'ipotesi dello studio è che i pazienti che sono passati a eltrombopag riferiscano una migliore qualità della vita correlata alla salute rispetto a quelli che sono passati a romiplostim. Questo studio ha utilizzato un disegno ibrido di uno studio retrospettivo di revisione delle carte e di un'indagine trasversale sui pazienti. Verrà utilizzato un Patient Case Report Form (CRF) personalizzato per raccogliere retrospettivamente i dati clinici dalle cartelle cliniche dei pazienti in cui le coorti primarie sono costituite da pazienti che sono passati da altri farmaci per la PTI a eltrombopag o romiplostim. Verrà impiegato un sondaggio trasversale per raccogliere i dati sugli esiti riportati dai pazienti (PRO), inclusa la qualità della vita correlata alla salute e la soddisfazione del trattamento, utilizzando un questionario compositivo. Saranno condotte analisi dei dati del sondaggio trasversale e dei dati di revisione retrospettiva della cartella clinica nei pazienti che passano a eltrombopag o romiplostim dalla loro precedente terapia primaria.