Jämförelse av resultat av patienter med kronisk immuntrombocytopenisk purpura (ITP) som bytte till Eltrombopag och Romiplostim

Kronisk immun trombocytopen purpura (ITP) kännetecknas av lågt antal trombocyter och risk för allvarliga blödningskomplikationer. De två nyligen introducerade TPO-RA-läkemedlen, nämligen eltrombopag och romiplostim, har visat ett effektivt bibehållet svar med kontinuerlig administrering. Båda läkemedlen är indicerade för behandling av trombocytopi hos patienter med kronisk ITP som har haft ett otillräckligt svar på kortikosteroider, immunglobuliner eller splenektomi. Även om dessa prövningar tar upp viktiga kliniska frågor, var de inte avsedda att utvärdera vad som händer i verkliga miljöer med faktiska patienters dagliga liv. Syftet med denna hälsoresultatstudie är att förstå hur de två TPO-receptoragonister (TPO-RA) som för närvarande finns tillgängliga i USA används i klinisk praxis och hur deras användning påverkar kroniska ITP-patienters dagliga liv. Studiehypotesen är att patienter som bytte till eltrombopag rapporterar en bättre hälsorelaterad livskvalitet än de som bytte till romiplostim. Denna studie använde en hybriddesign av retrospektiv kartöversiktsstudie och tvärsnittspatientundersökning. Ett anpassat Patient Case Report Form (CRF) kommer att användas för att retrospektivt samla in kliniska data från patientmedicinska diagram där de primära kohorterna består av patienter som har bytt från annan ITP-medicin till eltrombopag eller romiplostim. En tvärsnittsundersökning kommer att användas för att samla in data om patientrapporterade utfall (PRO), inklusive hälsorelaterad livskvalitet och behandlingstillfredsställelse, med hjälp av ett sammansatt frågeformulär. Analyser av tvärsnittsundersökningsdata och retrospektiva medicinska kartöversiktsdata hos patienter som byter till antingen eltrombopag eller romiplostim från sin tidigare primära behandling kommer att utföras.