Darmmicrobiële transplantatie bij pediatrische inflammatoire darmziekten (GMT)
Inflammatoire darmaandoening (IBD) is een chronische, slopende, recidiverende ontstekingsaandoening die het maagdarmkanaal aantast en waarvoor geen medische remedie bestaat. IBD bestaat uit 2 verschillende vormen: de ziekte van Crohn (CD) en colitis ulcerosa (UC). In de afgelopen 2 decennia is Gut Microbiële Transplantatie (GMT), ook bekend als fecale transplantatie, gebruikt als behandelingsoptie voor Clostridium difficile colitis en CU. De literatuur ondersteunt sterk bewijs voor de plausibiliteit van het gebruik van GMT voor patiënten met IBD-geassocieerde colitis, vooral voor patiënten met UC.
Dit onderzoek zal worden uitgevoerd in de pediatrische gastro-intestinale polikliniek van het Helen DeVos Children's Hospital (HDVCH). Er zal een pilootstudie van tien patiënten worden uitgevoerd om te evalueren of GMT de klinische symptomen bij patiënten met IBD verbetert. Patiënten met IBD-colitis (UC en CD met alleen colonaantasting) zullen worden benaderd voor GMT als behandelingsoptie voor hun ziekte. Elke proefpersoon ondergaat 5 sessies (1 sessie/dag, en niet noodzakelijkerwijs op opeenvolgende dagen) van GMT binnen een periode van 10 dagen. Evaluatie na de behandeling zal worden uitgevoerd tijdens hun regelmatig geplande follow-up in de kliniek.
Gezonde donoren ouder dan 18 jaar worden gekozen door de familie, inclusief naaste familieleden en vrienden. Donoren moeten een screeningvragenlijst invullen, hun medische geschiedenis verstrekken en bloed- en ontlastingstests ondergaan.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital of Spectrum Health Hospitals
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Criteria voor deelname aan deelnemers:
- Kinderen van >7 en ≤21 jaar met een vastgestelde diagnose van inflammatoire darmaandoening (IBD) colitis (patiënt met colitis ulcerosa (UC) of patiënten met de ziekte van Crohn (CD) met alleen betrokkenheid van de dikke darm)
- Klinische ziekte hebben (milde tot matige ziekte: 10≤ Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) <65)
- Zorg voor een stabiele ziekteactiviteit en therapie gedurende twee maanden voorafgaand aan de Gut Microbial Transplantation (GMT)-procedure.
Criteria voor uitsluiting van deelnemers:
- Fulminante colitis
- Indicatie of ingepland voor operatie
- Zwangerschap
- Gebruik van probiotische supplementen tijdens de onderzoeksperiode (proefpersonen die zijn gestopt met het gebruik van probiotische supplementen komen in aanmerking zolang ze ermee stoppen 2 weken vóór dag 1 van GMT)
- bloedarmoede (hemoglobine < 6,0 g/dl) in de afgelopen maand
- Graft-versus-hostziekte (GVHD)
Ernstig immuungecompromitteerd - gedefinieerd als
- Voorgeschiedenis van opportunistische infectie (tuberculose, Pneumocystis jirovecii of systemische schimmelinfecties) in het afgelopen jaar of
- Neutropenie: absoluut aantal neutrofielen (ANC) <500
- Grote intra-abdominale chirurgie binnen 90 dagen voorafgaand aan dag 1 van GMT
- Toediening van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan dag 1 van GMT.
- Infliximab of andere tumornecrosefactor (TNF)-remmers hebben gekregen binnen 2 maanden voorafgaand aan Dag 1 van GMT of zullen naar verwachting een dergelijke therapie krijgen binnen 1 maand na de definitieve GMT.
Criteria voor donoropname
- Op basis van de beslissing van de patiënt en de ouders/voogd
- Wordt gekozen uit directe volwassen (≥18 jaar) familieleden of goede vrienden
- Moet negatieve of normale resultaten hebben bij screeningtests (zoals uitgelegd in onderstaande donoruitsluitingscriteria)
Donor Exclusion Criteria (overgenomen uit richtlijnen van de American Association of Blood Bank Donor History Questionnaire en American Gastroenterological Association)
Positieve of abnormale screeningstest om op te nemen:
- Hepatitis A Immunoglobuline M (IgM) antilichaam
- Hepatitis B-antilichaampanel suggestief voor infectie (HBc IgM, HBs Ag, HBs Ab)
- Hepatitis C-antilichaamniveau
- Cytomegalovirus (CMV) IgM-antilichaam
- Ebstein Barr Virus (EBV) viraal capside-antigeen (VCA) IgM-antilichaam
- Syfilis Immunoglobuline G (IgG) Ab-scherm
- Human Immune Deficiency Virus (HIV) I & II enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) scherm
- Ontlasting i) Schimmeluitstrijkje ii) Ontlastingsculturen om Salmonella, Shigella, Escherichia Coli, Campylobacter, Yersinia, Vibrio, Listeria uit te sluiten iii) Clostridium difficile-toxinetest iv) Ova- en parasietenscreening op Giardia en Cryptosporidium
- Geschiedenis van metabool syndroom of maagbypassoperatie
- Geschiedenis van gastro-intestinale aandoeningen: IBD, prikkelbare darmsyndroom, chronische buikpijn, gastro-intestinale maligniteit, bloed in ontlasting of diarree in de laatste 4 weken vóór inschrijving
- Gebruik van antibiotica of probiotica binnen 3 maanden voor inschrijving en voor de duur van de donatie
Positieve reactie op de screeningvragenlijst op een van de volgende punten:
- Geschiedenis van actieve maligniteit of kanker in de afgelopen 5 jaar (exclusief basaalcelcarcinoom van de huid)
- Familiegeschiedenis van de ziekte van Creutzfeld-Jacob
- Hoornvlies- of durale transplantatie
- Geschiedenis van risicovol seksueel gedrag (bijv. seksueel contact met hiv/verworven immuundeficiëntiesyndroom (aids) positieve, hepatitis positieve partner, mannen die seks hebben met mannen, seks voor drugs of geld)
- Geschiedenis van tekenen van seksueel overdraagbare aandoeningen zoals genitale ulceraties, anogenitale herpes, anogenitale wratten, cancroïden of syfilitische laesies
- Gebruik van illegale drugs
- Reis in de afgelopen 6 maanden naar delen van de wereld waar diarree endemisch is
- Voorgeschiedenis of tekenen van immunosuppressie i) Voorgeschiedenis van (een) immunosuppressieve medicatie(s) in de afgelopen 6 maanden of voorgeschiedenis van opportunistische infectie(s) in de afgelopen 1 jaar ii) Tekenen van immunosuppressie zoals:
- Spruw
- Gedissemineerde lymfadenopathie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Studie deelnemers
Deelnemers kregen geen darmvoorbereiding vóór Gut Microbiële Transplantatie (GMT).
Audiovisuele hulpmiddelen werden gebruikt om de angst van de deelnemers voor GMT te verminderen.
|
Elke deelnemer ontving Gut Microbiële Transplantatie (GMT) als retentieklysma gedurende een periode van 1 uur (60 ml klysma elke 15 minuten), dagelijks gedurende 5 dagen.
Hoewel er voor elke deelnemer 240 ml GMT-oplossing werd bereid, was de uiteindelijke toegediende dosis afhankelijk van het comfort en de bereidheid van de proefpersoon om door te gaan met de volgende klysma, die na elke klysma-infusie werd beoordeeld.
Proefpersonen werden gedurende 30 minuten na GMT gecontroleerd op onmiddellijke bijwerkingen en werden ontslagen.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Klinische respons
Tijdsspanne: 4 weken na de GMT-behandeling
|
Klinische respons (d.w.z.
verbetering van de Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI)-score met meer dan of gelijk aan 15 punten vanaf baseline) 4 weken na GMT-behandeling
|
4 weken na de GMT-behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Sachin Kunde, MD, MPH, Helen DeVos Children's Hospital of Spectrum Health Hospitals
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2011-233
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .