Een veiligheids- en dosisbepalende studie van CMX001 bij baby's met neonatale herpes-simplexvirus (HSV)-infectie waarbij het centrale zenuwstelsel betrokken is (ziekte van het centrale zenuwstelsel)
6 juni 2016 bijgewerkt door: David Kimberlin, MD, University of Alabama at Birmingham
Deze studie is bedoeld om vast te stellen of een nieuw antiviraal geneesmiddel kan worden gebruikt voor de behandeling van baby's met het herpes-simplexvirus (HSV) met een ziekte van het centrale zenuwstelsel (CZS).
In deze studie zullen de onderzoekers de beste dosis voor jonge kinderen bepalen, evenals aanvullende veiligheidsinformatie over het nieuwe antivirale geneesmiddel.
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
In deze studie zullen de farmacokinetiek en veiligheid van een nieuw antiviraal geneesmiddel worden bepaald bij baby's met neonatale HSV-CZS-ziekte.
De studie zal worden uitgevoerd in 18 academische medische centra in de Verenigde Staten.
Jonge baby's met virologische bevestiging van neonatale HSV-infectie en bewijs van CZS-betrokkenheid komen in aanmerking voor studie-inschrijving.
Studiedag 1 wordt gedefinieerd als de dag waarop dosis 1 van de onderzoeksmedicatie Novel Antiviral Drug wordt toegediend.
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado at Denver Health Sciences Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
- University of South Florida School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71103
- Louisiana State University Health Science Center -Shreveport
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University in St Louis School of Medicine
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
- Dartmouth Medical School
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
- Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center Of New York (CCMC)
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
- Carolinas Medical Center - Charlotte
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44109
- MetroHealth Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-2581
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-9063
- University of Texas-Southwestern
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah School of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 dag tot 3 maanden (KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ondertekende geïnformeerde toestemming door ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon
- Virologisch bevestigde HSV-infectie [bijv. positieve kweek, DNA-detectie door polymerasekettingreactie (PCR) of directe fluorescerende antilichaamkleuring van elke lichaamsplaats of elk compartiment]
- Bewijs van CZS-betrokkenheid van HSV-ziekte [bijv. CSF-pleocytose, positieve CSF-PCR-test, klinische of elektro-encefalogram (EEG) aanvalsactiviteit, neuroimaging-afwijking)
- Beginnen met parenterale behandeling met aciclovir op het moment dat het CMX001-onderzoeksgeneesmiddel wordt gestart of parenterale behandeling met aciclovir krijgen gedurende ≤ 72 uur vóór aanvang van het CMX001-onderzoeksgeneesmiddel
- ≤ 6 weken (42 dagen) oud ten tijde van de eerste aanvang van ziektesymptomen of -verschijnselen
- Gewicht bij inschrijving studie ≥ 2.630 gram
- Zwangerschapsduur ≥ 36 weken bij bevalling
- Moeder testte negatief op HIV tijdens of na de zwangerschap
Uitsluitingscriteria:
- Nakende ondergang
- Classificaties van gedissemineerde of huid/oog/mond (SEM) neonatale HSV-ziekte
- Gastro-intestinale afwijking die de absorptie van orale medicatie kan verhinderen (bijv. geschiedenis van necrotiserende enterocolitis, gastroschisis, malrotatie, enz.)
- Geboortegewicht < 2.500 gram
- Geboortegewicht > 4.500 gram
- Graad 3 of 4 braken, gebruikmakend van de DAIDS-toxiciteitstabellen (bijlage B)
- Graad 3 of 4 diarree, gebruikmakend van de DAIDS toxiciteitstabellen (bijlage B)
- Creatinineklaring < 15 ml/min/1,73 m2
- Serumalbumine < 2,0 g/dL
- Alanineaminotransferase (ALAT) ≥ 2,6 maal de bovengrens van normaal (ULN)
- Aspartaataminotransferase (AST) ≥ 2,6 maal de bovengrens van normaal (ULN)
- Directe bilirubine > 2 mg/dL
- Bekende immunodeficiëntie
- Bekende congenitale infectie (bijv. Symptomatische congenitale cytomegalovirusinfectie; syfilis; congenitale toxoplasmose)
- Aangeboren hartziekte (bijv. open ductus arteriosus, tetralogie van Fallot, hypoplastisch linkerhartsyndroom, AV-kanaal, VSD, ASS, transpositie van de grote slagaders, hypoplastische rechterventrikel, truncus arteriosus, pulmonale stenose, Ebstein-anomalie, coarctatie van de aorta, onderbroken aortaboog, dubbele uitlaat rechter ventrikel, gedilateerde cardiomyopathie)
- Baby's die momenteel een behandeling met digoxine krijgen of naar verwachting nodig zullen hebben die niet kan worden onthouden voor de duur van de CMX001-therapie
- Baby's die momenteel worden behandeld of naar verwachting behandeling met ketoconazol nodig hebben die niet kan worden onthouden voor de duur van de CMX001-therapie
- Ontvangst van onderzoeksgeneesmiddelen binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving
- Gelijktijdige inschrijving of deelname aan een andere interventionele onderzoeksstudie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERDRIEVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Nieuw antiviraal middel
Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om één van de 3 orale doses van een nieuw antiviraal geneesmiddel te krijgen: 0,50 mg/kg/dosis, 1,0 mg/kg/dosis of 2,0 mg/kg/dosis tweemaal per week gedurende maximaal 3 weken gedurende de tijd waarin de 21-daagse toediening van parenteraal aciclovir wordt toegediend
|
4 orale doses van een nieuw antiviraal geneesmiddel: 0,25 mg/kg/dosis, 0,50 mg/kg/dosis, 1,0 mg/kg/dosis of 2,0 mg/kg/dosis tweemaal per week gedurende 3 weken gedurende de tijd waarin de 21e dag toediening van parenteraal aciclovir wordt toegediend.
Proefpersonen krijgen de hogere dosis van het onderzoeksgeneesmiddel toegewezen nadat de DSMB en de sponsor hebben vastgesteld dat de gerapporteerde bijwerkingen en de PK-gegevens aantonen dat het veilig is om de dosering te verhogen naar het eerstvolgende hogere niveau.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om één van de 3 orale doses placebo te ontvangen die qua volume overeenkomen met het actieve geneesmiddel: 0,50 mg/kg/dosis, 1,0 mg/kg/dosis of 2,0 mg/kg/dosis tweemaal per week gedurende maximaal 3 weken tijdens de behandeling. tijd waarin de 21-daagse toediening van parenteraal aciclovir wordt toegediend
|
4 orale doses placebo die overeenkomen met de toegewezen dosis van een nieuw antiviraal geneesmiddel: 0,25 mg/kg/dosis, 0,50 mg/kg/dosis, 1,0 mg/kg/dosis of 2,0 mg/kg/dosis tweemaal per week gedurende 3 weken gedurende de tijd waarin de 21-daagse toediening van parenteraal aciclovir wordt toegediend.
Proefpersonen krijgen de hogere dosis van het onderzoeksgeneesmiddel toegewezen nadat de DSMB en de sponsor hebben vastgesteld dat de gerapporteerde bijwerkingen en de PK-gegevens aantonen dat het veilig is om de dosering te verhogen naar het eerstvolgende hogere niveau.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van CMX001 orale suspensie bij zuigelingen die worden behandeld voor neonatale HSV CZS-ziekte.
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21
|
Basislijn tot en met dag 21
|
|
Bepaal de plasmafarmacokinetiek van CMX001 en cidofovir na toediening van CMX001 orale suspensie bij zuigelingen die worden behandeld voor neonatale HSV-CZS-ziekte.
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21
|
Basislijn tot en met dag 21
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Onderzoek een plasmageneesmiddelconcentratie-responsrelatie tussen CMX001-blootstelling en hoeveelheid HSV-DNA in cerebrospinale vloeistof (CSF) op dag 4 van antivirale therapie
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21
|
Basislijn tot en met dag 21
|
|
Onderzoek een plasmageneesmiddelconcentratie-responsrelatie tussen cidofovirblootstelling en hoeveelheid HSV-DNA in cerebrospinale vloeistof (CSF) op dag 4 van antivirale therapie
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 56 (einde studie)
|
Basislijn tot en met dag 56 (einde studie)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: David W Kimberlin, MD, University of Alabama at Birmingham
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 januari 2016
Primaire voltooiing (VERWACHT)
1 juni 2017
Studie voltooiing (VERWACHT)
1 juni 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 mei 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 juni 2012
Eerst geplaatst (SCHATTING)
4 juni 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
7 juni 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 juni 2016
Laatst geverifieerd
1 juni 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- DMID 11-0068
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .