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Un estudio de seguridad y determinación de la dosis de CMX001 en bebés con infección neonatal por el virus del herpes simple (VHS) que afecta al sistema nervioso central (enfermedad del SNC)

6 de junio de 2016 actualizado por: David Kimberlin, MD, University of Alabama at Birmingham
Este estudio es para identificar si un nuevo medicamento antiviral podría usarse para tratar a los bebés con el virus del herpes simple (VHS) con enfermedad del sistema nervioso central (SNC). En este estudio, los investigadores identificarán la mejor dosis para niños pequeños e identificarán información de seguridad adicional sobre el nuevo fármaco antiviral.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En este estudio, se determinará la farmacocinética y la seguridad de un nuevo fármaco antiviral en bebés con enfermedad del SNC neonatal por VHS. El estudio se llevará a cabo en 18 centros médicos académicos en los Estados Unidos. Los bebés pequeños que se presenten con confirmación virológica de infección neonatal por HSV y evidencia de compromiso del SNC serán elegibles para la inscripción en el estudio. El día 1 del estudio se define como el día en que se administra la dosis 1 del medicamento del estudio del nuevo fármaco antiviral.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado at Denver Health Sciences Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
        • Louisiana State University Health Science Center -Shreveport
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St Louis School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Medical School
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center Of New York (CCMC)
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center - Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2581
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-9063
        • University of Texas-Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 día a 3 meses (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado firmado por el padre o tutor legal del sujeto del estudio
  • Infección por VHS confirmada virológicamente [p. ej., cultivo positivo, detección de ADN por reacción en cadena de la polimerasa (PCR) o tinción directa de anticuerpos fluorescentes de cualquier sitio o compartimento del cuerpo]
  • Evidencia de afectación del SNC por la enfermedad del VHS [p. ej., pleocitosis en el LCR, prueba de PCR positiva en el LCR, actividad convulsiva clínica o electroencefalográfica (EEG), anormalidad en las neuroimágenes]
  • Comenzar la terapia con aciclovir parenteral al momento de iniciar el fármaco del estudio CMX001 o recibir terapia con aciclovir parenteral durante ≤ 72 horas antes de comenzar con el fármaco del estudio CMX001
  • ≤ 6 semanas (42 días) de edad en el momento de la aparición inicial de los síntomas o signos de la enfermedad
  • Peso en el momento de la inscripción en el estudio ≥ 2630 gramos
  • Edad gestacional ≥ 36 semanas al momento del parto
  • La madre dio negativo para el VIH durante o después del embarazo

Criterio de exclusión:

  • Inminente desaparición
  • Clasificaciones de enfermedades neonatales diseminadas o de piel/ojo/boca (SEM) por HSV
  • Anomalía gastrointestinal que podría impedir la absorción de un medicamento oral (por ejemplo, antecedentes de enterocolitis necrosante, gastrosquisis, malrotación, etc.)
  • Peso al nacer < 2.500 gramos
  • Peso al nacer > 4.500 gramos
  • Vómitos de grado 3 o 4, utilizando las tablas de toxicidad DAIDS (Apéndice B)
  • Diarrea de grado 3 o 4, utilizando las tablas de toxicidad DAIDS (Apéndice B)
  • Depuración de creatinina < 15 ml/min/1,73 m2
  • Albúmina sérica < 2,0 g/dL
  • Alanina aminotransferasa (ALT) ≥ 2,6 veces el límite superior normal (LSN)
  • Aspartato aminotransferasa (AST) ≥ 2,6 veces el límite superior normal (LSN)
  • Bilirrubina directa > 2 mg/dL
  • Inmunodeficiencia conocida
  • Infección congénita conocida (p. ej., infección congénita sintomática por citomegalovirus, sífilis, toxoplasmosis congénita)
  • Cardiopatía congénita (por ejemplo, conducto arterioso permeable, tetralogía de Fallot, síndrome del corazón izquierdo hipoplásico, canal AV, VSD, ASD, transposición de las grandes arterias, ventrículo derecho hipoplásico, tronco arterioso, estenosis pulmonar, anomalía de Ebstein, coartación de la aorta, arco aórtico interrumpido, ventrículo derecho de doble salida, miocardiopatía dilatada)
  • Lactantes que actualmente reciben o se espera que necesiten tratamiento con digoxina que no se puede suspender durante la duración de la terapia con CMX001
  • Bebés que actualmente reciben o se anticipa que necesitarán tratamiento con ketoconazol que no se puede suspender durante la duración de la terapia con CMX001
  • Recepción de medicamentos en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción
  • Inscripción o participación simultánea en cualquier otro estudio de investigación de intervención

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: TRIPLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
COMPARADOR_ACTIVO: Nuevo fármaco antiviral
Los sujetos serán aleatorizados para recibir una de las 3 dosis orales de un nuevo fármaco antiviral: 0,50 mg/kg/dosis, 1,0 mg/kg/dosis o 2,0 mg/kg/dosis dos veces por semana durante un máximo de 3 semanas durante el tiempo en que se está administrando la administración de 21 días de aciclovir parenteral
Droga: Nuevo fármaco antiviral
4 dosis orales de un Nuevo Medicamento Antiviral: 0.25 mg/kg/dosis, 0.50 mg/kg/dosis, 1.0 mg/kg/dosis o 2.0 mg/kg/dosis dos veces por semana durante 3 semanas durante el tiempo en que el 21 día se está administrando aciclovir parenteral. A los sujetos se les asignará la dosis más alta del fármaco del estudio después de que el DSMB y el patrocinador determinen que los eventos adversos informados y los datos farmacocinéticos muestran que es seguro aumentar la dosis al siguiente nivel más alto.
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Los sujetos serán aleatorizados para recibir una de 3 dosis orales de placebo equivalentes en volumen al fármaco activo: 0,50 mg/kg/dosis, 1,0 mg/kg/dosis o 2,0 mg/kg/dosis dos veces por semana durante un máximo de 3 semanas durante el tiempo en el que se está administrando la administración de 21 días de aciclovir parenteral
Droga: Placebo
4 dosis orales de placebo que coincidan con la dosis asignada de un nuevo fármaco antiviral: 0,25 mg/kg/dosis, 0,50 mg/kg/dosis, 1,0 mg/kg/dosis o 2,0 mg/kg/dosis dos veces por semana durante 3 semanas durante el tiempo en el que se está administrando la administración de 21 días de aciclovir parenteral. A los sujetos se les asignará la dosis más alta del fármaco del estudio después de que el DSMB y el patrocinador determinen que los eventos adversos informados y los datos farmacocinéticos muestran que es seguro aumentar la dosis al siguiente nivel más alto.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la suspensión oral de CMX001 en lactantes tratados por enfermedad neonatal del SNC por VHS.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
Línea de base hasta el día 21
Determinar la farmacocinética plasmática de CMX001 y cidofovir después de la administración de la suspensión oral de CMX001 en lactantes tratados por enfermedad del SNC neonatal por VHS.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
Línea de base hasta el día 21

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Explore una relación de concentración-respuesta del fármaco en plasma entre la exposición a CMX001 y la cantidad de ADN del VHS en el líquido cefalorraquídeo (LCR) en el día 4 de la terapia antiviral
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
Línea de base hasta el día 21
Explorar una relación de concentración-respuesta del fármaco en plasma entre la exposición al cidofovir y la cantidad de ADN del VHS en el líquido cefalorraquídeo (LCR) en el día 4 de la terapia antiviral
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 56 (fin del estudio)
Línea de base hasta el día 56 (fin del estudio)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Alabama at Birmingham

Investigadores

  • Investigador principal: David W Kimberlin, MD, University of Alabama at Birmingham

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2016

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de junio de 2017

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de junio de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de mayo de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de junio de 2012

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

4 de junio de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

7 de junio de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de junio de 2016

Última verificación

1 de junio de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DMID 11-0068

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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