Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En säkerhets- och dosbestämmande studie av CMX001 hos spädbarn med Neonatal Herpes Simplex Virus (HSV)-infektion som involverar det centrala nervsystemet (CNS-sjukdom)

6 juni 2016 uppdaterad av: David Kimberlin, MD, University of Alabama at Birmingham
Denna studie är att identifiera om ett nytt antiviralt läkemedel kan användas för att behandla spädbarn med Herpes Simplex Virus (HSV) med sjukdomar i centrala nervsystemet (CNS). I denna studie kommer utredarna att identifiera den bästa dosen för små barn samt identifiera ytterligare säkerhetsinformation om det nya antivirala läkemedlet.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

I denna studie kommer farmakokinetiken och säkerheten för ett nytt antiviralt läkemedel att fastställas hos spädbarn med neonatal HSV CNS-sjukdom. Studien kommer att genomföras vid 18 akademiska medicinska centra över hela USA. Unga spädbarn som uppvisar virologisk bekräftelse på neonatal HSV-infektion och bevis på CNS-inblandning kommer att vara berättigade till studieregistrering. Studiedag 1 definieras som dagen då dos 1 av studieläkemedlet Novel Antiviral Drug administreras.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado at Denver Health Sciences Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • University of South Florida School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory Children's Center
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71103
        • Louisiana State University Health Science Center -Shreveport
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University in St Louis School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Dartmouth Medical School
    • New York
      • Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
        • Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center Of New York (CCMC)
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Carolinas Medical Center - Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-2581
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-9063
        • University of Texas-Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag till 3 månader (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Undertecknat informerat samtycke av förälder eller vårdnadshavare för studieämnet
  • Virologiskt bekräftad HSV-infektion [t.ex. positiv odling, DNA-detektion genom polymeraskedjereaktion (PCR) eller direkt fluorescerande antikroppsfläckning från vilket kroppsställe eller avdelning som helst]
  • Bevis på CNS-inblandning av HSV-sjukdom [t.ex. CSF-pleocytos, positiv CSF PCR-testning, klinisk eller elektroencefalogram (EEG) anfallsaktivitet, neuroimaging abnormitet)
  • Starta parenteral acyklovirbehandling vid tidpunkten för start av CMX001-studieläkemedlet eller får parenteral acyklovirbehandling i ≤ 72 timmar innan start av CMX001-studieläkemedlet
  • ≤ 6 veckor (42 dagar) vid tidpunkten för första början av sjukdomssymtom eller tecken
  • Vikt vid studieinskrivning ≥ 2 630 gram
  • Graviditetsålder ≥ 36 veckor vid förlossningen
  • Mamma testade negativt för HIV under eller efter graviditeten

Exklusions kriterier:

  • Överhängande död
  • Disseminerade eller hud/öga/mun (SEM) neonatala HSV-sjukdomsklassificeringar
  • Gastrointestinal abnormitet som kan förhindra absorption av ett oralt läkemedel (t.ex. historia av nekrotiserande enterokolit, gastroschisis, malrotation, etc.)
  • Födelsevikt < 2 500 gram
  • Födelsevikt > 4 500 gram
  • Grad 3 eller 4 kräkningar, med användning av DAIDS toxicitetstabeller (bilaga B)
  • Grad 3 eller 4 diarré, med användning av DAIDS toxicitetstabeller (bilaga B)
  • Kreatininclearance < 15 mL/min/1,73m2
  • Serumalbumin < 2,0 g/dL
  • Alaninaminotransferas (ALT) ≥ 2,6 gånger övre normalgräns (ULN)
  • Aspartataminotransferas (ASAT) ≥ 2,6 gånger övre normalgräns (ULN)
  • Direkt bilirubin > 2 mg/dL
  • Känd immunbrist
  • Känd medfödd infektion (t.ex. symtomatisk medfödd cytomegalovirusinfektion; syfilis; medfödd toxoplasmos)
  • Medfödd hjärtsjukdom (t.ex. patent ductus arteriosus, Tetralogy of Fallot, hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom, AV-kanal, VSD, ASD, transposition av de stora artärerna, hypoplastisk höger kammare, truncus arteriosus, pulmonell stenos, Ebstein-anomali, coarctation av aorta, avbruten aortabåge, dubbelt utlopp höger kammare, dilaterad kardiomyopati)
  • Spädbarn som för närvarande får eller förväntas behöva behandling med digoxin som inte kan hållas tillbaka under behandlingen med CMX001
  • Spädbarn som för närvarande får eller förväntas behöva behandling med ketakonazol som inte kan hållas tillbaka under behandlingen med CMX001
  • Mottagande av utredningsläkemedel inom 30 dagar före inskrivning
  • Samtidig registrering eller deltagande i någon annan interventionell forskningsstudie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Nytt antiviralt läkemedel
Försökspersoner kommer att randomiseras till att få en av 3 orala doser av ett nytt antiviralt läkemedel: 0,50 mg/kg/dos, 1,0 mg/kg/dos eller 2,0 mg/kg/dos två gånger i veckan i upp till 3 veckor under den tid då 21 dagars administrering av parenteralt acyklovir administreras
Läkemedel: Nytt antiviralt läkemedel
4 orala doser av ett nytt antiviralt läkemedel: 0,25 mg/kg/dos, 0,50 mg/kg/dos, 1,0 mg/kg/dos eller 2,0 mg/kg/dos två gånger i veckan i 3 veckor under den tid då den 21 dagen administrering av parenteralt acyklovir administreras. Försökspersonerna kommer att tilldelas en högre dos av studieläkemedlet efter att DSMB och sponsor har fastställt att rapporterade biverkningar och PK-data visar att det är säkert att öka doseringen till nästa högre nivå.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Försökspersoner kommer att randomiseras för att få en av 3 orala doser av placebo matchade i volym till aktivt läkemedel: 0,50 mg/kg/dos, 1,0 mg/kg/dos eller 2,0 mg/kg/dos två gånger i veckan i upp till 3 veckor under tid under vilken den 21 dagar långa administreringen av parenteralt acyklovir administreras
Läkemedel: Placebo
4 orala doser placebo som matchar den tilldelade dosen av ett nytt antiviralt läkemedel: 0,25 mg/kg/dos, 0,50 mg/kg/dos, 1,0 mg/kg/dos eller 2,0 mg/kg/dos två gånger i veckan i 3 veckor under tiden i vilken 21 dagars administrering av parenteralt acyklovir administreras. Försökspersonerna kommer att tilldelas en högre dos av studieläkemedlet efter att DSMB och sponsor har fastställt att rapporterade biverkningar och PK-data visar att det är säkert att öka doseringen till nästa högre nivå.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för CMX001 oral suspension hos spädbarn som behandlas för neonatal HSV CNS-sjukdom.
Tidsram: Baslinje till och med dag 21
Baslinje till och med dag 21
Bestäm plasmafarmakokinetiken för CMX001 och cidofovir efter administrering av CMX001 oral suspension till spädbarn som behandlas för neonatal HSV CNS-sjukdom.
Tidsram: Baslinje till och med dag 21
Baslinje till och med dag 21

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Utforska ett plasmaläkemedelskoncentration-responssamband mellan exponering för CMX001 och mängden HSV-DNA i cerebrospinalvätska (CSF) på dag 4 av antiviral terapi
Tidsram: Baslinje till och med dag 21
Baslinje till och med dag 21
Utforska ett plasmaläkemedelskoncentration-responssamband mellan exponering för cidofovir och mängden HSV-DNA i cerebrospinalvätska (CSF) på dag 4 av antiviral terapi
Tidsram: Baslinje till och med dag 56 (studieslut)
Baslinje till och med dag 56 (studieslut)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Utredare

  • Huvudutredare: David W Kimberlin, MD, University of Alabama at Birmingham

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2016

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 juni 2017

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 juni 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 maj 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2012

Första postat (UPPSKATTA)

4 juni 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

7 juni 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 juni 2016

Senast verifierad

1 juni 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DMID 11-0068

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Herpes simplexvirus

Kliniska prövningar på Nytt antiviralt läkemedel

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera