Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Immuunziekte HSCT-protocol

18 februari 2026 bijgewerkt door: Washington University School of Medicine

Een studie van hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij immuunfunctiestoornissen met behulp van een voorbereidend regime met verminderde intensiteit

Deze studie veronderstelt dat een immunosuppressief preparatief regime met verminderde intensiteit zal zorgen voor de enting van hematopoietische donorcellen met aanvaardbare vroege en vertraagde toxiciteit bij patiënten met immuunfunctiestoornissen. Een regime dat de onderdrukking van het gastheerimmuun maximaliseert, zal naar verwachting de afstoting van het transplantaat verminderen en de implantatie van donorcellen optimaliseren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • </= 21 jaar oud
  • Prestatiestatus >/= 40
  • DLCO >/= 40%
  • LVEF >/=40% of LVSF >/=26%
  • Serumcreatinine < 2x ULN
  • Leverenzymen </= 5x ULN
  • Negatieve zwangerschapstest
  • Geschikt gematchte donor (6/6 gematchte broer of zus UCB, 8/8 gematchte broer of zus BM of PBSC, 5-6/6 gematchte niet-verwante UCB, 7-8/8 gematchte niet-verwante BM, dubbele streng)

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende diagnose HIV I/II
  • Zwanger of borstvoeding
  • Ongecontroleerde invasieve schimmel- of bacteriële infecties binnen 1 maand voorafgaand aan het starten van alemtuzumab
  • Ongecontroleerde virale infectie binnen 1 week voorafgaand aan het starten met alemtuzumab

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Voorbereidend
Geneesmiddel: Voorbereidend regime voor transplantatie van alemtuzumab, fludarabine, thiotepa en melfalan
Tussen dag -23 en -15: alemtuzumab-testdosis, 3 mg IV of SQ Dag -14: alemtuzumab, 10 mg IV of SQ Dag -13: alemtuzumab, 15 mg IV of SQ Dag -12: alemtuzumab, 20 mg IV of SQ Dag -8 tot -4: fludarabine, 30 mg/m2 IV Dag -4: thiotepa 4 mg/kg IV q 12 uur Dag -3: melfalan, 140 mg/m2 IV Dag 0: stamcelinfusie Dag +7: G-CSF

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met donortransplantatie
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
1 jaar na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Belangrijke transplantatiegerelateerde toxiciteiten
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
1 jaar na transplantatie
Tijd voor herstel van neutrofielen
Tijdsspanne: binnen 100 dagen na transplantatie
binnen 100 dagen na transplantatie
Aantal patiënten met acute GVHD
Tijdsspanne: 180 dagen na transplantatie
180 dagen na transplantatie
Aantal deelnemers met infectieuze complicaties
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
2 jaar na transplantatie
Tijd voor immuunreconstitutie
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
2 jaar na transplantatie
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
2 jaar na transplantatie
Tijd tot herstel van bloedplaatjes
Tijdsspanne: binnen 100 dagen na transplantatie
binnen 100 dagen na transplantatie
Aantal patiënten met chronische GVHD
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
2 jaar na transplantatie
Ziektevrij overleven
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
2 jaar na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 april 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 april 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 maart 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 maart 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

1 april 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201301135

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren