Uitbreidingsstudie van onderhoudsbehandeling met subcutaan immunoglobuline (IgPro20) voor chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP)
6 september 2018 bijgewerkt door: CSL Behring
Multicenter, open-label extensieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van IgPro20 te onderzoeken bij onderhoudsbehandeling van chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) bij proefpersonen die onderzoek IgPro20_3003 voltooien
Deze studie is een uitbreidingsstudie op de centrale studie IgPro20_3003 (NCT01545076). Het doel van deze extensiestudie is het onderzoeken van de langetermijnbehandeling van CIDP met IgPro20, met betrekking tot veiligheid en werkzaamheid.
Proefpersonen die subcutane (SC) week 25 hebben voltooid of die met succes zijn gered van een CIDP-terugval tijdens de SC-behandelingsperiode van hoofdonderzoek IgPro20_3003 (NCT01545076) zullen de mogelijkheid hebben om open-label lage dosis IgPro20 (0,2 g/kg lichaamsgewicht) te ontvangen. bw]) wekelijks gedurende maximaal 48 weken. Proefpersonen die terugvallen op een lage dosis IgPro20 zullen onmiddellijk terugkeren naar een hoge dosis IgPro20 (0,4 g/kg) of worden stopgezet, afhankelijk van het oordeel van de onderzoeker. Proefpersonen die terugkeren naar een hoge dosis IgPro20 zullen doorgaan met een hoge dosis totdat ze in totaal 48 weken IgPro20-behandeling hebben voltooid. Als proefpersonen niet binnen 4 weken succesvol herstellen van CIDP-terugval, worden ze teruggetrokken.
De behandeling duurt maximaal 48 weken, gevolgd door een afrondingsbezoek (week 49).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
82
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australië, 4102
- Site Reference 0360017
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australië, 3065
- Site Reference 0360011
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Site Reference 1240009
-
-
Quebec
-
Greenfield Park, Quebec, Canada, J4V2J2
- Site Reference 1240007
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10117
- Site Reference 2760069
-
Berlin, Duitsland, 12200
- Site Reference 2760072
-
Bochum, Duitsland, 44791
- Site Reference 2760049
-
Essen, Duitsland, 45147
- Site Reference 2760094
-
Hannover, Duitsland, 30625
- Site Reference 2760054
-
Leipzig, Duitsland, DE04103
- Site Reference 2760055
-
Potsdam, Duitsland, 14471
- Site Reference 2760047
-
Wurzburg, Duitsland, 97080
- Site Reference 2760039
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 45117
- Site Reference 2760052
-
-
-
-
-
Nice Cedex 1, Frankrijk, 06002
- Site Reference 2500022
-
-
-
-
-
Milano, Italië, 20133
- Site Reference 3800031
-
-
-
-
-
Chiba, Japan, 260-8677
- Site Reference 3920038
-
Kanagawa, Japan, 228-8555
- Site Reference 3920061
-
Nagoya, Japan, 466-8560
- Site Reference 3920040
-
Tokyo, Japan, 113-8431
- Site Reference 3920065
-
-
Saitama
-
Tokorozawa, Saitama, Japan, 359-8513
- Site Reference 3920037
-
-
Yamaguchi
-
Ube, Yamaguchi, Japan, 755-8505
- Site Reference 3920035
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105
- Site Reference 5280001
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Site Reference 7240011
-
Barcelona, Spanje, 08907
- Site Reference 7240010
-
-
-
-
-
Hradec Kralove, Tsjechië, 50003
- Site Reference 2030009
-
Hradec Kralove, Tsjechië, 50005
- Site Reference 2030002
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
- Site Reference 8260019
-
Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
- Site Reference 8260032
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294-0017
- Site Reference 8400181
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- Site Reference 8400167
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- Site Reference 8400166
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Site Reference 8400169
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28210
- Site Reference 8400182
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen die het hoofdonderzoek IgPro20_3003 (SC week 25) hebben voltooid of met succes zijn gered van een CIDP-terugval tijdens de SC-behandelingsperiode van het hoofdonderzoek IgPro20_3003 (NCT01545076).
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming voor studiedeelname verkregen voordat studiespecifieke procedures worden doorlopen.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon kan niet direct overstappen van onderzoek IgPro20_3003.
- Nieuwe medische aandoening en/of sociaal gedrag (d.w.z. alcohol-, drugs- of medicatiemisbruik) tijdens deelname aan onderzoek IgPro20_3003 dat naar het oordeel van de onderzoeker het risico voor de proefpersoon zou kunnen verhogen, de beoordeling van het onderzoeksgeneesmiddel zou kunnen verstoren, en/of verloop van de studie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: IgPro20
20% vloeibare formulering (200 mg/ml) humaan normaal immunoglobuline voor subcutane toepassing wekelijks subcutane toediening: 0,2 g/kg lichaamsgewicht (lage dosis IgPro20) gedurende maximaal 48 weken.
Proefpersonen die een terugval van CIDP ervaren bij gebruik van 0,2 g/kg IgPro20 zullen onmiddellijk een verhoging krijgen tot 0,4 g/kg IgPro20 en zullen doorgaan met een hoge dosis totdat ze in totaal 48 weken IgPro20-behandeling hebben voltooid.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal bijwerkingen (AE's) per infusie
Tijdsspanne: Tot 49 weken
|
Tot 49 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot eerste CIDP-terugval
Tijdsspanne: Tot 49 weken
|
Tijd tot eerste CIDP-terugval op basis van aangepaste INCAT-score, met behulp van de Kaplan-Meier-schatter.
Terugval wordt gedefinieerd als een toename van ten minste 1 INCAT-scorepunt (behalve de toename van 0 naar 1 in alleen de score van de bovenste ledematen).
|
Tot 49 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in CIDP Total Adjusted Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT)-score
Tijdsspanne: Baseline en tot 49 weken
|
De INCAT-score is een 10-puntsschaal die de functionaliteit van benen en armen dekt en is met succes gebruikt om behandelingseffecten te meten in verschillende CIDP-onderzoeken.
Scores voor armbeperkingen variëren van 0 ("Geen problemen met de bovenste ledematen") tot 5 ("Onvermogen om een van beide armen te gebruiken voor enige doelbewuste beweging"), en scores voor beenbeperkingen variëren van 0 ("Lopen niet aangetast") tot 5 (" Beperkt tot rolstoel, niet in staat om te staan en een paar stappen te lopen met hulp").
De INCAT-score (totaal) is de som van deze 2 scores en loopt van 0 tot 10.
Voor de "aangepaste" INCAT-score werden veranderingen in de functie van de bovenste ledematen van 0 (normaal) naar 1 (lichte symptomen) of van 1 naar 0 niet geregistreerd als verslechtering of verbetering omdat deze veranderingen niet als klinisch significant worden beschouwd.
|
Baseline en tot 49 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score van de Medical Research Council (MRC).
Tijdsspanne: Baseline en tot 49 weken
|
Er is gebruik gemaakt van een aangepaste versie van de MRC-somscore zoals gepubliceerd door Kleyweg en de RMC-proefgroep.
Met de MRC-somscore werden de volgende 8 bilaterale spierparen beoordeeld en werden individuele spierscores en de somscore gedocumenteerd: Schouderabductie; Elleboogflexie; Polsverlenging; Wijsvinger abductie; Heupflexie; Knie-extensie; Voet dorsiflexie; Dorsiflexie van de grote teen.
De MRC-somscore varieert van 0 (verlamming) tot 80 (normale kracht) punten.
|
Baseline en tot 49 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in door Rasch gebouwde algemene invaliditeitsschaal (R-ODS)
Tijdsspanne: Baseline en tot 49 weken
|
De R-ODS is een recent gepubliceerde uitkomstmaat die activiteit en sociale participatie vastlegt bij proefpersonen met het Guillain-Barré-syndroom, CIDP en monoklonale gammopathie van onzekere betekenis.
De vragenlijst met 24 items bestrijkt een breed scala aan taken in het dagelijks leven die elk moeten worden beoordeeld als "onmogelijk uit te voeren", "met moeite uit te voeren" of "gemakkelijk uit te voeren" (schaal van respectievelijk 0 - 2 punten) .
Items zijn gesorteerd op toenemende moeilijkheid om uit te voeren, op basis van gegevens van proefpersonen met perifere neuropathieën (chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie, syndroom van Guillain-Barré of monoklonale gammopathie van onzekere significantie) en proefpersonen die werden gerekruteerd op de universitaire poliklinieken van Rotterdam en Maastricht.
|
Baseline en tot 49 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddelde grijpkracht
Tijdsspanne: Baseline en tot 49 weken
|
De hand-held Vigorimeter van Martin (Tuttlingen, Duitsland) is een apparaat dat de kracht meet van kleine spiertjes in de hand, ofwel de grijpkracht.
De proefpersoon knijpt in een rubberen bol die tussen de handpalm en de duim en wijsvinger ligt.
De druk wordt via een rubberen slang op een nanometer geregistreerd en uitgedrukt in kilopascal (kPa).
Bij elke beoordeling knijpt de proefpersoon 3 keer met elke hand.
|
Baseline en tot 49 weken
|
|
Percentage proefpersonen met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 49 weken
|
Tot 49 weken
|
|
|
Aantal bijwerkingen naar ernst per infusie
Tijdsspanne: Tot 49 weken
|
Tot 49 weken
|
|
|
Percentage proefpersonen met AE's naar ernst
Tijdsspanne: Tot 49 weken
|
Tot 49 weken
|
|
|
Aantal causaal gerelateerde bijwerkingen per infusie
Tijdsspanne: Tot 49 weken
|
Tot 49 weken
|
|
|
Percentage proefpersonen met causaal gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 49 weken
|
Tot 49 weken
|
|
|
Aantal ernstige bijwerkingen per infusie
Tijdsspanne: Tot 49 weken
|
Tot 49 weken
|
|
|
Percentage proefpersonen met ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 49 weken
|
Tot 49 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Prof. Dr. Ivo N. van Schaik, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 juli 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 juli 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 juli 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 januari 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 januari 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
6 januari 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 oktober 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 september 2018
Laatst geverifieerd
1 september 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten van het zenuwstelsel
- Demyeliniserende ziekten
- Auto-immuunziekten
- Neuromusculaire aandoeningen
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Polyneuropathieën
- Polyradiculoneuropathie
- Polyradiculoneuropathie, chronische inflammatoire demyeliniserende
Andere studie-ID-nummers
- IgPro20_3004
- 2013-004157-24 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .