De iStep-studie: ontwikkeling en validatie van een stapsgewijze inspanningstest voor kinderen met cystische fibrose
De progressie van longziekte bij cystische fibrose (CF) resulteert onvermijdelijk in een vermindering van de inspanningscapaciteit. De beoordeling van fitheid en inspanningscapaciteit bij CF is een belangrijke maatstaf voor de impact van het ziekteproces, vooral als het zich in de loop van de tijd herhaalt. Met recente vorderingen in de klinische behandeling kan CF-longziekte bij kinderen relatief mild zijn en de inspanningstolerantie goed. De momenteel beschikbare veldtesten b.v. Stappentest van 3 minuten, worden vaak te gemakkelijk voltooid. Deze tests geven beperkte informatie met betrekking tot maximale inspanningsprestaties. Daarentegen is de maximale cardiopulmonale inspanningstest (CPET), een progressieve, incrementele, gouden standaard inspanningstest met adem-voor-ademanalyse van uitgeademd gas, een waardevol middel gebleken om de inspanningsrespons bij patiënten met CF te beoordelen. De enige beperking is de vereiste voor gespecialiseerde laboratoriumfaciliteiten, apparatuur en personeel.
Er is een nieuwe veldtest nodig om het inspanningsvermogen van kinderen te evalueren. Dit moet draagbaar zijn, gemakkelijk toe te dienen en eenvoudig uit te voeren door jonge kinderen, terwijl het een hogere trainingsintensiteit biedt die correleert met de dagelijkse activiteitenpatronen van kinderen, en klinisch relevante informatie op korte termijn en longitudinaal. Deze test moet een goede surrogaatmaatstaf zijn voor inspanningscapaciteit wanneer formele CPET niet kan worden uitgevoerd. Door nauwkeurige en bruikbare informatie te verstrekken, kunnen de resultaten worden gebruikt om mensen met CF veilig en effectief voor te schrijven en te trainen en kunnen ze ook op korte en lange termijn worden gebruikt voor begeleiding van de medische behandeling van deze complexe patiënten.
Het doel van deze studie is het ontwikkelen en valideren van het gebruik van een nieuwe stapsgewijze test om de inspanningstolerantie/-capaciteit bij kinderen met CF te beoordelen, deze te vergelijken met de gouden standaard CPET en normatieve vergelijkingsgegevens voor gezonde controles te verschaffen. De belangrijkste doelstellingen van de studie zijn
- Een incrementele stappentest ontwikkelen om de inspanningstolerantie/-capaciteit bij kinderen met CF te beoordelen.
- Om de incrementele stappentest te vergelijken met de gouden standaard CPET
- Om het niveau van inspanningsrespons te beoordelen dat wordt geproduceerd door de incrementele stappentest
- Om de correlatie te beoordelen tussen onafhankelijke variabelen van longfunctiemetingen, leeftijd, gewicht en lengte met VO2peak en andere resultaten van inspanningstests
- Om de herhaalbaarheid te beoordelen en de normale variabiliteit van de nieuwe incrementele stappentest te evalueren
- Normatieve gegevens voor gezonde controle ter vergelijking verstrekken
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, wc1n 1eh
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Klinische populatie-inclusie
- Toestemming van ouder/voogd
- Instemming van de deelnemer
- Man of vrouw
- Bevestigde diagnose Cystic fibrosis (door genetisch genotype of positieve zweettest)
- Fysiotherapie ontvangen als onderdeel van hun gebruikelijke zorg
- Hoogte >125cm om gebruik van fietsergometer mogelijk te maken
- 6-16 jaar
Integratie van een gezonde controlepopulatie
- Toestemming van ouder/voogd
- Instemming van de deelnemer
- Man of vrouw
- 6-16 jaar
Uitsluitingscriteria:
Klinische populatie-uitsluiting
- <6 jaar en >16 jaar
- Geen toestemming / instemming
- Frank bloedspuwing in de afgelopen 48 uur
- Acute infectieuze exacerbatie (gedefinieerd als verhoogde temperatuur, aanvullende antibiotica)
- Slechte inname / hydratatie via de voeding
- Zuurstofafhankelijk in rust
- Arteriële zuurstofverzadiging (SaO2) <90% in rust
- Burkholderia cepacia
- Naast elkaar bestaande insulineafhankelijke diabetes mellitus
- Methicilline-resistente Staphylococcus aureus (MRSA) positief
Uitsluiting van een gezonde controlepopulatie
- <6 jaar en >16 jaar
- Geen toestemming / instemming
- Acute infectie (gedefinieerd als verhoogde temperatuur en antibiotica)
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Fundamentele wetenschap
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Taaislijmziekte
|
nieuw ontwikkelde submaximale inspanningstest
maximale gouden standaard inspanningstest
|
|
Actieve vergelijker: Gezonde controle
- iStep inspanningstest
|
nieuw ontwikkelde submaximale inspanningstest
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Piek zuurstofopname (VO2peak)
Tijdsspanne: Gemeten tijdens de inspanningstest, dag 1, maximaal 20 minuten
|
Gouden standaard inspanningstest om de maximale zuurstofopname tijdens inspanning te bepalen
|
Gemeten tijdens de inspanningstest, dag 1, maximaal 20 minuten
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Secundaire ademhaling door ademanalyse uitkomstmaten
Tijdsspanne: Gemeten tijdens de inspanningstest, dag 1, maximaal 20 minuten
|
Gemeten tijdens de inspanningstest, dag 1, maximaal 20 minuten
|
|
|
Nieuw ontwikkelde uitkomstvariabelen van de iStep-inspanningstest
Tijdsspanne: Gemeten tijdens de inspanningstest, dag 1, maximaal 20 minuten
|
Resultaten van standaard veldoefeningen van hartslag, zuurstofverzadiging, tijd, bereikte niveau, snelheid van waargenomen inspanning, waargenomen kortademigheid
|
Gemeten tijdens de inspanningstest, dag 1, maximaal 20 minuten
|
|
Maatregelen voor lengte, gewicht en body mass index
Tijdsspanne: Gemeten bij baseline op de testdag, dag 1, maximaal 5 minuten
|
Lengte, gewicht en body mass index worden alleen voor beschrijvende doeleinden gemeten
|
Gemeten bij baseline op de testdag, dag 1, maximaal 5 minuten
|
|
Redenen voor beëindiging van de incrementele stappentoets
Tijdsspanne: Gemeten aan het einde van de inspanningstest, dag 1, maximaal 5 minuten
|
Gemeten aan het einde van de inspanningstest, dag 1, maximaal 5 minuten
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Sarah Rand, BA, BSc, MSc, UCL Institute of Child Health
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 11AR14
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .