Lo studio iStep: sviluppo e convalida di un test di esercizio incrementale per bambini con fibrosi cistica

La progressione della malattia polmonare nella fibrosi cistica (FC) si traduce inevitabilmente in una riduzione della capacità di esercizio. La valutazione della forma fisica e della capacità di esercizio nella FC è una misura importante dell'impatto del processo patologico, in particolare se si ripete nel tempo. Con i recenti progressi nella gestione clinica, la malattia polmonare CF nei bambini può essere relativamente lieve e la tolleranza all'esercizio buona. I test sul campo attualmente disponibili, ad es. Test dei passi di 3 minuti, spesso vengono completati con troppa facilità. Questi test forniscono informazioni limitate relative alla massima prestazione fisica. Al contrario, il test da sforzo cardiopolmonare massimale (CPET), un test da sforzo progressivo, incrementale, gold standard con analisi respiro per respiro del gas espirato, si è dimostrato un mezzo prezioso per valutare la risposta all'esercizio nei pazienti con FC. La sua unica limitazione è la necessità di strutture, attrezzature e personale di laboratorio specializzati.

È necessario un nuovo test sul campo per valutare la capacità di esercizio nei bambini. Questo dovrebbe essere portatile, facile da amministrare e semplice da eseguire da parte dei bambini piccoli, fornendo allo stesso tempo una maggiore intensità di esercizio che si correla con i modelli di attività quotidiana dei bambini e informazioni clinicamente rilevanti a breve termine e longitudinalmente. Questo test deve essere una buona misura surrogata della capacità di esercizio quando non è possibile intraprendere il CPET formale. Fornendo informazioni accurate e utili, i risultati possono essere utilizzati per prescrivere e addestrare individui con FC in modo sicuro ed efficace e possono anche essere utilizzati a breve e lungo termine per guidare la gestione medica di questi pazienti complessi.

Lo scopo di questo studio è quello di sviluppare e convalidare l'uso di un nuovo step test incrementale per valutare la tolleranza/capacità all'esercizio nei bambini con FC, confrontarlo con il gold standard CPET e fornire dati normativi di confronto del controllo sano Gli obiettivi principali dello studio sono

1. Sviluppare uno step test incrementale per valutare la tolleranza/capacità all'esercizio nei bambini con FC.
2. Confrontare il test del passo incrementale con il gold standard CPET
3. Per valutare il livello di risposta all'esercizio prodotto dal test del passo incrementale
4. Per valutare la correlazione tra variabili indipendenti delle misurazioni della funzionalità polmonare, età, peso e altezza con VO2peak e altri risultati del test da sforzo
5. Per valutare la ripetibilità e valutare la normale variabilità del nuovo step test incrementale
6. Fornire dati normativi di controllo sani per il confronto