Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De studie van de doorbloeding van skeletspieren bij Becker spierdystrofie

10 januari 2020 bijgewerkt door: Cedars-Sinai Medical Center

Doorbloeding van de skeletspieren bij Becker spierdystrofie

Deze pilotstudie test de hypothese dat het medicijn stikstofmonoxide-extract uit bietensap de bloedtoevoer naar de skeletspier tijdens inspanning verbetert. De onderzoekers zullen geavanceerde technologie gebruiken met contrastversterkte echografie om de microvasculaire bloedtoevoer naar de onderarm te visualiseren. Dierstudies hebben aangetoond dat de spierbeschadiging ongedaan wordt gemaakt met een verbeterde bloedtoevoer naar de getrainde spier. Dit onderzoek heeft tot doel het werkingsmechanisme van dit medicijn te begrijpen op een manier die nog nooit eerder is bestudeerd. De resultaten kunnen in de toekomst mensen met spierdystrofie ten goede komen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De proefpersonen wordt gevraagd een graduele handgreepoefening uit te voeren, terwijl de bloedstroom naar de skeletspier wordt gevisualiseerd door contrastversterkte echografie.

Dit wordt gedaan bij aanvang en na inname van het onderzoeksmiddel.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 41 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gezonde man, leeftijd 18 tot 45 jaar, gebruikt momenteel geen medicatie. OF
  • Klinische diagnose van Becker spierdystrofie (BMD), in de leeftijd van 18 tot 45 jaar, en gebruikt momenteel geen medicatie.

Uitsluitingscriteria:

  • Hypertensie, diabetes, hartfalen, leverziekte
  • ECG-bewijs van verlengd QT-interval

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Gezonde controles (HC)
Gezonde mannen die momenteel geen medicijnen gebruiken, zullen worden gevraagd om graduele handgreepoefeningen uit te voeren, terwijl een contrastversterkte echografie (CEU) -sonde over hun onderarm wordt geplaatst om de bloedstroom te meten. Dit wordt herhaald bij aanvang en kort na inname van bietensapextract.
Geneesmiddel: Tadalafil 20 mg
De bloedstroom naar de onderarm wordt gevisualiseerd via een ultrasone techniek in rust en met graduele inspanning. Het experiment wordt vervolgens herhaald kort nadat de proefpersoon het studiemiddel, bietensapextract, heeft ingenomen.
Ander: extract van bietensap
De bloedstroom naar de onderarm wordt gevisualiseerd via een ultrasone techniek in rust en met graduele inspanning. Het experiment wordt vervolgens herhaald kort nadat de proefpersoon het studiemiddel, bietensapextract, heeft ingenomen.
Experimenteel: Becker Spierdystrofie (BMD)
die momenteel geen medicijnen gebruiken, wordt gevraagd om graduele handgreepoefeningen uit te voeren, terwijl een contrastversterkte ultrasone (CEU) -sonde over hun onderarm wordt geplaatst om de bloedstroom te meten. Met behulp van een kamer met negatieve druk van het onderlichaam (LBNP) worden de proefpersonen getest op verminderde door inspanning veroorzaakte vasodilatatie van de skeletspier of "functionele sympatholyse". Dit wordt herhaald bij aanvang en kort na inname van bietensapextract.
Geneesmiddel: Tadalafil 20 mg
De bloedstroom naar de onderarm wordt gevisualiseerd via een ultrasone techniek in rust en met graduele inspanning. Het experiment wordt vervolgens herhaald kort nadat de proefpersoon het studiemiddel, bietensapextract, heeft ingenomen.
Ander: extract van bietensap
De bloedstroom naar de onderarm wordt gevisualiseerd via een ultrasone techniek in rust en met graduele inspanning. Het experiment wordt vervolgens herhaald kort nadat de proefpersoon het studiemiddel, bietensapextract, heeft ingenomen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de doorbloeding van skeletspieren
Tijdsspanne: Bij baseline en binnen een uur na inname van bietensap of Tadalafil
Door inspanning geïnduceerde skeletspierperfusie wordt gemeten door middel van contrastversterkte echografie (CEU) tijdens graduele vrijwillige contractie op een handgreepdynamometer.
Bij baseline en binnen een uur na inname van bietensap of Tadalafil

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in gemeten functionele sympatholyse
Tijdsspanne: Bij aanvang en binnen een uur na inname van bietensap of Tadalafil
Functionele sympatholyse (verzwakking van door inspanning geïnduceerde vasoconstrictie van de skeletspieren) wordt beoordeeld met behulp van een negatieve drukkamer in het onderlichaam.
Bij aanvang en binnen een uur na inname van bietensap of Tadalafil
Verandering in gemeten stromingsgemedieerde dilatatie (FMD)
Tijdsspanne: Bij aanvang en binnen een uur na inname van bietensap of Tadalafil
De endotheliale functie wordt beoordeeld door flow-gemedieerde dilatatie (FMD) te meten met Doppler-echografie.
Bij aanvang en binnen een uur na inname van bietensap of Tadalafil

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 december 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 januari 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

12 januari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 juni 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00041688

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren