- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02716103
Beoordeling van minimale residuele ziekte (MRD) na antineoplastische behandeling bij patiënten met AL-amyloïdose (MRD)
Beoordeling van minimale residuele ziekte (MRD) na antineoplastische behandeling (die een hoge dosis melfalan en autologe stamceltransplantatie (HDM/SCT) kan omvatten) bij patiënten met AL-amyloïdose: haalbaarheid en prognostische significantie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
In deze studie proberen de onderzoekers beenmerg- en bloedmonsters en behandelingsresponsen te evalueren om te zien of Minimal Residual Disease (MRD) (zoals hieronder beschreven) kan worden gebruikt als een voorspellende methode voor respons op behandeling bij amyloïdose.
Minimale residuele ziekte (MRD) is een concept dat aan significante waarde heeft gewonnen als prognostische voorspeller en een opkomend onderdeel is geworden van de herbeoordeling van de complete respons (CR) bij patiënten met multipel myeloom (MM). Studies bij MM hebben aangetoond dat tot 30% van de patiënten die een CR bereiken na een hoge dosis therapie, nog steeds detecteerbare MRD in het beenmerg zullen hebben, zoals gemeten met flowcytometrie met standaardgevoeligheid of met moleculaire testen. Vrijwel elk onderzoek naar MRD bij MM heeft gemeld dat van de patiënten die een CR bereikten, degenen die MRD-negatief (MRD-) waren een significant betere progressievrije overleving hadden, waarbij sommige onderzoeken een superieure algehele overleving rapporteerden.
Aangezien amyloïdose een ziekte is die sterk lijkt op multipel myeloom, willen de onderzoekers het concept bij deze ziekte evalueren.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Door biopsie bewezen systemische AL-amyloïdose gedefinieerd als
- Minstens één + Congo Red vlek
- Bewijs van een klonale plasmaceldyscrasie door:
- Immunofixatie-elektroforese (IFE) van urine of serum
- Beperking van de lichte keten op basis van immunohistochemie (IHC) in beenmergplasmacellen of in het amyloïde weefsel
- Moet worden gepland om antineoplastische therapie te ondergaan (dit kan een hoge dosis melfalan en autologe stamceltransplantatie omvatten) voor AL-amyloïdose (alleen deel II-inschrijvingen)
Uitsluitingscriteria:
- Naast elkaar bestaand multipel myeloom
- Eerdere antineoplastische behandeling voor AL-amyloïdose op het moment van inschrijving.
- Eerdere negatieve beenmergbiopsie die geen identificeerbare kloon vertoonde
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Eerste cohort: haalbaarheid
Beenmergafname en perifere bloedafname van tien patiënten met onbehandelde AL-amyloïdose zal worden geëvalueerd om de haalbaarheid van het isoleren van een plasmacelkloon te bepalen.
Een extra drie theelepels beenmerg en 4 theelepels bloed zullen worden verzameld op het moment van standaard bloedafname en beenmergbiopsie voordat een behandeling wordt gegeven.
Er zijn geen extra procedures of bezoeken specifiek voor dit onderzoek.
|
|
|
2e cohort - voorbehandeling
Als de haalbaarheid wordt bepaald met het initiële cohort, zal de beenmergafname en perifere bloedafname van 20 patiënten met onbehandelde AL-amyloïdose die gepland staan om antineoplastische therapie te ondergaan, worden geëvalueerd om een plasmacelkloon te isoleren.
Een extra 3 theelepels beenmerg en 4 theelepels bloed zullen worden verzameld op het moment van standaard bloedafname en beenmergbiopsie voordat de therapie wordt gegeven.
Voor degenen die de therapie voltooien en volledige respons of zeer goede gedeeltelijke respons bereiken, zullen volgende monsters van beenmerg en perifeer bloed worden verzonden voor minimale resterende ziektedetectie (gebaseerd op de eerder geïdentificeerde kankerkloon) 6 tot 12 maanden na de behandeling.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Isolatie van een plasmacelkloon
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Aantal monsters met een succesvolle isolatie van een plasmacelkloon
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Minimale resterende ziekte waargenomen
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Aantal gevallen waarin minimale resterende ziekte waargenomen in monsters correleert
|
5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Shayna Sarosiek, MD, Boston Medical Center
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata
- Lymfoproliferatieve aandoeningen
- Immunoproliferatieve aandoeningen
- Paraproteïnemieën
- Neoplastische processen
- Proteostase-tekortkomingen
- Neoplasmata, plasmacel
- Immunoglobuline lichte keten amyloïdose
- Amyloïdose
- Neoplasma, residuaal
Andere studie-ID-nummers
- H-34469
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .