Evaluación de la enfermedad residual mínima (ERM) después del tratamiento antineoplásico en pacientes con amiloidosis AL (MRD)
Evaluación de la enfermedad residual mínima (MRD) después del tratamiento antineoplásico (que puede incluir dosis altas de melfalán y trasplante autólogo de células madre (HDM/SCT)) en pacientes con amiloidosis AL: viabilidad e importancia pronóstica
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En este estudio, los investigadores buscan evaluar las muestras de médula ósea y sangre y las respuestas al tratamiento para ver si la enfermedad residual mínima (MRD) (como se describe a continuación) se puede utilizar como método predictivo de la respuesta al tratamiento en la amiloidosis.
La enfermedad residual mínima (MRD) es un concepto que ha ganado un valor significativo como predictor de pronóstico y se ha convertido en un componente emergente de la reevaluación de la respuesta completa (CR) en pacientes con mieloma múltiple (MM). Los estudios en MM han demostrado que hasta el 30 % de los pacientes que logran una RC después de una terapia de dosis alta seguirán teniendo MRD detectable en la médula ósea según lo medido por citometría de flujo de sensibilidad estándar o por ensayos moleculares. Prácticamente todos los estudios que examinaron la EMR en el MM informaron que entre los pacientes que lograron una RC, los que fueron negativos para la EMR (MRD-) tuvieron una supervivencia sin progresión significativamente superior, y algunos estudios informaron una supervivencia general superior.
Como la amiloidosis es una enfermedad muy similar al mieloma múltiple, los investigadores desean evaluar el concepto en esta enfermedad.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Amiloidosis AL sistémica comprobada por biopsia definida como
- Al menos uno + mancha roja congo
- Prueba de una discrasia de células plasmáticas clonales por:
- Electroforesis de inmunofijación (IFE) de orina o suero
- Restricción de cadenas ligeras basada en inmunohistoquímica (IHC) en células plasmáticas de médula ósea o en el tejido amiloide
- Debe estar programado para someterse a una terapia antineoplásica (esto puede incluir dosis altas de melfalán y trasplante autólogo de células madre) para la amiloidosis AL (solo inscripciones en la Parte II)
Criterio de exclusión:
- Mieloma múltiple coexistente
- Tratamiento antineoplásico previo para la amiloidosis AL en el momento de la inscripción.
- Biopsia previa de médula ósea negativa que no muestra un clon identificable
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Cohorte inicial: factibilidad
Se evaluará la extracción de médula ósea y de sangre periférica de diez pacientes con amiloidosis AL no tratada para determinar la viabilidad de aislar un clon de células plasmáticas.
Se recolectarán tres cucharaditas adicionales de médula ósea y 4 cucharaditas de sangre en el momento de la extracción de sangre estándar y la biopsia de médula ósea antes de recibir cualquier tratamiento.
No habrá procedimientos adicionales o visitas específicamente para esta investigación.
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2.ª cohorte - pretratamiento
Si se determina la viabilidad con la cohorte inicial, se evaluará la recolección de médula ósea y de sangre periférica de 20 pacientes con amiloidosis AL no tratada que están programados para someterse a terapia antineoplásica para aislar un clon de células plasmáticas.
Se recolectarán 3 cucharaditas adicionales de médula ósea y 4 cucharaditas de sangre en el momento de la extracción de sangre estándar y la biopsia de médula ósea antes de recibir la terapia.
Para aquellos que completen la terapia y logren una respuesta completa o una respuesta parcial muy buena, se enviarán muestras posteriores de médula ósea y sangre periférica para la detección de enfermedad residual mínima (basada en el clon de cáncer previamente identificado) entre 6 y 12 meses después del tratamiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Aislamiento de un clon de células plasmáticas
Periodo de tiempo: 1 año
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Número de muestras que tienen un aislamiento exitoso de un clon de células plasmáticas
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Enfermedad residual mínima observada
Periodo de tiempo: 5 años
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Número de casos en los que la enfermedad residual mínima observada en las muestras se correlaciona
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Shayna Sarosiek, MD, Boston Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Paraproteinemias
- Procesos Neoplásicos
- Deficiencias de proteostasis
- Neoplasias De Células Plasmáticas
- Amiloidosis de cadena ligera de inmunoglobulina
- Amilosis
- Neoplasia Residual
Otros números de identificación del estudio
- H-34469
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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