Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

UTSW HP [13-C] pyruvaatinjectie in HCM (HPHCM)

25 maart 2025 bijgewerkt door: Vlad Zaha, University of Texas Southwestern Medical Center

Detectie van regionale myocardiale metabole veranderingen bij patiënten met hypertrofische cardiomyopathie met behulp van hypergepolariseerde koolstof 13 magnetische resonantie spectroscopische beeldvorming (MRSI)

In deze studie stellen de onderzoekers voor om vroege mitochondriale metabole veranderingen in het hart te detecteren bij patiënten met een positief genotype en fenotype voor hypertrofische cardiomyopathie (HCM) met behulp van een nieuwe gehyperpolariseerde [1-13C] pyruvaat Magnetic Resonance Imaging (MRI) methodologie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In deze studie stellen de onderzoekers voor om vroege mitochondriale metabolische veranderingen in het hart te detecteren bij patiënten met een positief genotype en fenotype voor HCM met behulp van een nieuwe hypergepolariseerde [1-13C] pyruvaat MRI-methodiek. Koolstof-13 is een stabiele isotoop (niet radioactief) die ongeveer 1,1% van alle natuurlijke koolstof uitmaakt. Koolstof-13 heeft een spinkwantumgetal dat niet gelijk is aan nul dat het mogelijk maakt koolstofhoudende stoffen te onderzoeken met behulp van magnetische resonantie. In vergelijking met andere analytische methoden is koolstof-13 magnetische resonantie echter beperkt door een intrinsiek lage gevoeligheid [2}.

Recente experimentele studies suggereren dat een veranderd energiesubstraatmetabolisme vooraf kan gaan aan structurele veranderingen in myocardiale hypertrofie. Een beter begrip van de myocardiale metabole veranderingen in HCM is belangrijk, aangezien de opheldering van dergelijke veranderingen vooraf kan gaan aan de klinische ontwikkeling van myocardiale fibrose en kwaadaardige aritmieën. Gehyperpolariseerd [1-13C]pyruvaat en zijn cellulaire metabolische flux kunnen worden beoordeeld met een meer dan 10.000 maal hogere gevoeligheid in vergelijking met traditionele methoden. Het doel van deze pilootstudie is om de hypothese te testen dat patiënten met HCM focale veranderingen vertonen in myocardiale gehyperpolariseerde [1-13C]pyruvaatflux.

Om dit doel te bereiken zullen de onderzoekers myocardiale metabolische veranderingen beoordelen bij HCM-proefpersonen met een positief HCM-genotype en -fenotype (n=5) en bij gezonde controlepersonen (n=5) die qua leeftijd, geslacht en Body Mass Index (BMI) overeenkomen. ). De totale doelinschrijving wordt vastgesteld op 15 proefpersonen om rekening te houden met uitval en schermfouten.

De hartfunctie en -structuur zullen worden geëvalueerd met MRI (proton imaging) voor en na contrasttoediening. Vervolgens wordt het myocardmetabolisme beoordeeld met behulp van MRS (koolstofspectroscopie) voor en na intraveneuze injectie met gehyperpolariseerd [1-13C]pyruvaat. Het studiemiddel, gehyperpolariseerd [1-13C]pyruvaat, zal worden toegediend onder een Food and Drug Administration (FDA) Investigational New Drug (IND), momenteel in beoordelingsproces, PI Dr. Craig Malloy.

Menselijke voorlopige gegevens zijn essentieel om grootschalige financiering veilig te stellen die nodig is voor klinische studies. De identificatie van mitochondriale metabole veranderingen voorafgaand aan vervangende fibrose en kwaadaardige aritmieën kan een paradigmaverschuiving teweegbrengen naar vroege detectie en meer gerichte behandeling van HCM met mogelijk verbeterde klinische resultaten. Cardiaal gerichte toepassingen bij het Advanced Imaging Research Center, de diagnose van genetische ziekten bij het Eugene McDermott Center for Human Genetics en de ontwikkeling van een speciale HCM-kliniek bij het UT Southwestern Medical Center bieden vandaag een unieke kans om wereldwijd de translationele wetenschappelijke inspanningen op dit gebied te leiden .

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

7

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center - Advanced Imaging Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

5 patiënten met hypertrofische cardiomyopathie (HCM) en 5 gezonde controles

Beschrijving

Opnamecriteria voor controlepersonen:

  • Proefpersonen van 18 tot en met 60 jaar.
  • Onderwerpen die het vermogen hebben om te begrijpen en de bereidheid hebben om een ​​schriftelijke geïnformeerde toestemming te ondertekenen.
  • Hoewel alle rassen en etniciteiten worden opgenomen, moeten proefpersonen de Engelse taal kunnen lezen en spreken. Zodra het protocol is opgesteld, zullen Spaanstalige deelnemers worden opgenomen.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten akkoord gaan met het gebruik van adequate anticonceptie (hormonale of barrièremethode voor anticonceptie; onthouding) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, voor de duur van deelname aan het onderzoek. Als een vrouw zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is terwijl ze aan dit onderzoek deelneemt, moet ze haar behandelend arts onmiddellijk op de hoogte stellen.

Inclusiecriteria voor HCM-onderwerpen:

  • Definitieve diagnose van HCM op basis van genotype en beeldvorming die een abnormale wanddikte van de linkerventrikel (LV) aantoont bij afwezigheid van een andere oorzaak (onverklaarde maximale wanddikte >15 mm in elk myocardsegment [6-8]).
  • Proefpersonen van 18 tot en met 60 jaar.
  • Onderwerpen die het vermogen hebben om te begrijpen en de bereidheid hebben om een ​​schriftelijke geïnformeerde toestemming te ondertekenen.
  • Hoewel alle rassen en etniciteiten worden opgenomen, moeten proefpersonen de Engelse taal kunnen lezen en spreken. Zodra het protocol is opgesteld, zullen Spaanstalige deelnemers worden opgenomen.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten akkoord gaan met het gebruik van adequate anticonceptie (hormonale of barrièremethode voor anticonceptie; onthouding) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van deelname aan het onderzoek. Als een vrouw zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is terwijl ze aan dit onderzoek deelneemt, moet ze haar behandelend arts onmiddellijk op de hoogte stellen.

Uitsluitingscriteria voor controles en HCM-onderwerpen:

  • Proefpersonen die andere onderzoeksagenten ontvangen.
  • Bijkomende ziekte waaronder, maar niet beperkt tot, aanhoudende of actieve infectie, ongecontroleerde chronische ziekten zoals hypertensie, longziekte, leverziekte, nierziekte, diabetes, symptomatisch congestief hartfalen, instabiele angina pectoris, hartritmestoornissen of psychiatrische ziekte/sociale situaties dat zou de naleving van de studievereisten beperken.
  • Onderwerpen die schildklierhormoonvervangende middelen gebruiken, hebben een voorgeschiedenis van alcoholmisbruik of ongeoorloofd drugsgebruik.
  • Proefpersonen die een contra-indicatie hebben voor contrastversterkt MRI-onderzoek.

Contra-indicaties voor MRI-onderzoeken zijn onder meer:

  • Medisch instabiel
  • Hartfalen
  • Ernstige obstructie van het linker ventrikel uitstroomkanaal (LVOT).
  • Instabiele angina
  • Kind dragen
  • Borstvoeding geven
  • Eventuele contra-indicatie per MRI-screeningsformulier inclusief
  • Implantaten gecontra-indiceerd bij 3Tesla, pacemakers
  • Implanteerbare Cardioverter Defibrillator (ICD)
  • Claustrofobie
  • Aangezien elke proefpersoon intraveneus een op gadolinium gebaseerd contrastmiddel krijgt:
  • eGFR ≤ 30 ml/min/1,73 m2
  • Sikkelcelziekte
  • Hemolytische anemie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Cardiomyopathie
Patiënten met cardiomyopathie zullen worden geobserveerd op myocardiale hypergepolariseerde 13C-pyruvaatflux tijdens magnetische resonantie spectroscopische beeldvorming.
Diagnostische toets: Hypergepolariseerd 13C-pyruvaat
Alle proefpersonen zullen worden geobserveerd op myocardiale hypergepolariseerde [1-13C]pyruvaatflux tijdens magnetische resonantie spectroscopische beeldvorming.
Andere namen:
  • HP [1-13C]pyruvaat
Controle
Gezonde controlepersonen zullen worden geobserveerd op myocardiale hypergepolariseerde 13C-pyruvaatflux tijdens magnetische resonantie spectroscopische beeldvorming.
Diagnostische toets: Hypergepolariseerd 13C-pyruvaat
Alle proefpersonen zullen worden geobserveerd op myocardiale hypergepolariseerde [1-13C]pyruvaatflux tijdens magnetische resonantie spectroscopische beeldvorming.
Andere namen:
  • HP [1-13C]pyruvaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hypergepolariseerde [1-13C]pyruvaatflux
Tijdsspanne: Screening (baseline) en 1 dag studiebezoek
Meting van verandering in myocardiale gehyperpolariseerde [1-13C]pyruvaatflux tijdens magnetische resonantie spectroscopische beeldvorming.
Screening (baseline) en 1 dag studiebezoek

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Vlad G Zaha, MD, PhD, Advanced Imaging Research Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 mei 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 februari 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STU 102016-046

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren