Plasma-uitwisseling en continue hemodiafiltratie bij de behandeling van aan de ziekte van Wilson gerelateerd leverfalen
17 juli 2018 bijgewerkt door: Liang Peng, Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Klinische werkzaamheid van een kunstmatig leverondersteuningssysteem met behulp van een combinatie van plasma-uitwisseling en continue hemodiafiltratie bij de behandeling van aan de ziekte van Wilson gerelateerd leverfalen
Deze studie is bedoeld om de klinische werkzaamheid te onderzoeken van een kunstmatig leverondersteuningssysteem dat een combinatie van plasma-uitwisseling en continue hemodiafiltratie gebruikt bij de behandeling van aan de ziekte van Wilson gerelateerd leverfalen.
30 patiënten zullen behandeld worden met plasma-uitwisseling en continue hemodiafiltratie en interne geneeskunde.
30 patiënten zullen een behandeling van interne geneeskunde krijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De ziekte van Wilson (WD) is een erfelijke aandoening waarbij gebrekkige uitscheiding van koper via de gal leidt tot ophoping ervan, met name in de lever en de hersenen.
Symptomen van leverziekte kunnen zeer variabel zijn, variërend van asymptomatisch, met alleen biochemische afwijkingen, tot openlijke cirrose met al zijn complicaties.
De presentatie van acuut leverfalen (ALF) is het meest dramatisch en kan catastrofaal plotseling optreden.
Het wordt als zeldzaam beschouwd, vormt slechts 3% van de ALF-gevallen in de pediatrische ALF-serie in de VS en gaat gepaard met een hoge mortaliteit van 95%.
Patiënten met acuut leverfalen als gevolg van WD hebben een levertransplantatie nodig, wat levensreddend is.
Kido J et al meldden dat de klinische resultaten van patiënten met leverfalen werden verbeterd door een kunstmatig leverondersteuningssysteem met behulp van een combinatie van plasma-uitwisseling en continue hemodiafiltratie.
Dus de onderzoekers ontwerpen dit protocol: 30 patiënten zullen een behandeling van plasma-uitwisseling en continue hemodiafiltratie en interne geneeskunde krijgen, 30 patiënten zullen een behandeling van interne geneeskunde krijgen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
60
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510630
- The Third Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Klinische diagnose van de ziekte van Wilson: serumceruloplasmine < 0,2 g/l, 24 uur urinair koper > 40 μg, Kayser-Fleischer-ring aanwezig;
- Krijg nooit eerder medicijnen om de uitscheiding van koper te bevorderen;
- Serum totaal bilirubine > 10 keer de bovengrens van normaal, protrombinetijdactiviteit < 40% of protrombinetijd internationale ratio > 1,5.
Uitsluitingscriteria:
- Andere actieve leverziekten;
- Hepatocellulair carcinoom of andere maligniteit;
- Zwangerschap of borstvoeding;
- Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus of aangeboren immuundeficiëntieziekten;
- Ernstige diabetes, auto-immuunziekten;
- Andere belangrijke orgaandisfuncties.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Kunstmatige leverondersteuningssysteemgroep
30 patiënten zullen worden behandeld met een kunstmatig leverondersteuningssysteem met behulp van een combinatie van plasma-uitwisseling en continue hemodiafiltratie en interne geneeskunde.
|
Patiënten krijgen de behandeling van een kunstmatig leverondersteuningssysteem met een combinatie van plasma-uitwisseling en continue hemodiafiltratie en interne geneeskunde.
Het volume vers ingevroren plasma dat wordt gebruikt bij plasma-uitwisseling is 2000 milliliter.
De tijd voor continue hemodiafiltratie is ongeveer 8 uur.
|
|
Geen tussenkomst: Controlegroep
30 patiënten zullen een behandeling van interne geneeskunde krijgen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
overlevingskans
Tijdsspanne: 48 weken
|
In de follow-up wordt geobserveerd of patiënten zullen overleven.
|
48 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
verbetering van de leverfunctie
Tijdsspanne: 48 weken
|
Symptomen (bijv.
vermoeidheid, eetlust, misselijkheid, braken, geelzucht, bewustzijn) en laboratoriumtesten (d.w.z.
bloedcellen, alaninetransaminase, totaal bilirubine, protrombinetijd, creatinine, ceruloplasmine, serumkoper) worden waargenomen tijdens de follow-up.
|
48 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juni 2018
Primaire voltooiing (Verwacht)
28 juni 2020
Studie voltooiing (Verwacht)
31 juli 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 juli 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 juli 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 juli 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 juli 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 juli 2018
Laatst geverifieerd
1 juli 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Lever Ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Basale ganglia-ziekten
- Bewegingsstoornissen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Metaalmetabolisme, aangeboren fouten
- Leverfalen
- Leverinsufficiëntie
- Hepatolenticulaire degeneratie
Andere studie-ID-nummers
- XWX1
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Onbeslist
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .