Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van Luspatercept (ACE-536) te vergelijken met die van Epoetin Alfa voor de behandeling van bloedarmoede als gevolg van IPSS-R Deelnemers met een zeer laag, laag of gemiddeld risico op myelodysplastische syndromen (MDS) die rode bloedceltransfusies nodig hebben en die ESA naïef (COMMANDS)

4 november 2024 bijgewerkt door: Celgene

Een open-label, gerandomiseerde fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van luspatercept (ACE-536) te vergelijken met die van epoëtine alfa voor de behandeling van bloedarmoede als gevolg van IPSS-R Zeer laag, laag of gemiddeld risico als gevolg van myelodysplastisch syndroom (MDS) ESA bij inheemse proefpersonen die rode bloedceltransfusies nodig hebben

Het doel van deze studie is het bepalen van de effectiviteit van luspatercept (ACE-536) in vergelijking met epoëtine alfa bij onafhankelijkheid van rode bloedcellen (RBC) transfusie (gedurende ten minste 12 weken) met een gelijktijdige hemoglobinetoename van ten minste 1,5 g/dl bij deelnemers met bloedarmoede als gevolg van herzien internationaal prognostisch scoresysteem (IPSS-R) myelodysplastische syndromen (MDS) met zeer laag, laag of gemiddeld risico die RBC-transfusies nodig hebben en die nooit zijn blootgesteld aan erytropoëse-stimulerend middel (ESA).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

363

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Randwick, Australië, 2031
        • Local Institution - 212
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australië, 2640
        • Local Institution - 206
      • Blacktown, New South Wales, Australië, 2148
        • Local Institution - 213
      • Concord, New South Wales, Australië, 2139
        • Local Institution - 200
      • Kogarah, New South Wales, Australië, 2217
        • Local Institution - 215
      • Nowra, New South Wales, Australië, 2541
        • Local Institution - 211
      • Waratah, New South Wales, Australië, 2298
        • Local Institution - 210
      • Wollongong, New South Wales, Australië, 2500
        • Local Institution - 207
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australië, 4066
        • Local Institution - 208
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • Local Institution - 202
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Local Institution - 204
      • Malvern, Victoria, Australië, 3144
        • Local Institution - 203
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Local Institution - 209
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Australië, 6005
        • Local Institution - 205
  • België
      • Antwerpen, België, 2020
        • Local Institution - 475
      • Brasschaat, België, 2930
        • Local Institution - 471
      • Brussels, België, 1200
        • Local Institution - 474
      • Charleroi, België, 6000
        • Local Institution - 472
      • Kortrijk, België, 8500
        • Local Institution - 473
      • Leuven, België, 3000
        • Local Institution - 470
      • Roeselare, België, 8800
        • Local Institution - 476
  • Canada
      • Sherbrooke, Canada, J1H 5N4
        • Local Institution - 152
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Local Institution - 147
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Local Institution - 145
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 5C2
        • Local Institution - 142
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Local Institution - 140
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Local Institution - 141
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Local Institution - 144
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Local Institution - 148
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 4H4
        • Local Institution - 151
  • Duitsland
      • Baden-Warttemberg, Duitsland, 73557
        • Local Institution - 422
      • Berlin, Duitsland, 14195
        • Local Institution - 424
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Local Institution - 426
      • Duisburg, Duitsland, 47166
        • Local Institution - 429
      • Dusseldorf, Duitsland, 40479
        • Local Institution - 420
      • Hamburg, Duitsland, 22081
        • Local Institution - 431
      • Keil, Duitsland, 24105
        • Local Institution - 435
      • Koblenz, Duitsland, 56068
        • Local Institution - 423
      • Köln, Duitsland, 50677
        • Local Institution - 428
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Local Institution - 430
      • Mannheim, Duitsland, 68167
        • Local Institution - 436
      • Munchen, Duitsland, 81675
        • Local Institution - 421
      • Winnenden, Duitsland, 71364
        • Local Institution - 425
      • Würzburg, Duitsland, 97070
        • Local Institution - 427
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49000
        • Local Institution - 317
      • Bayonne, Frankrijk, 64109
        • Local Institution - 312
      • Caen Cedex 9, Frankrijk, 14033
        • Local Institution - 311
      • La Tronche, Frankrijk, 38700
        • Local Institution - 306
      • Le Mans, Frankrijk, 72037
        • Local Institution - 305
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Local Institution - 309
      • Limoges Cedex, Frankrijk, 87042
        • Local Institution - 303
      • Nantes Cedex 01, Frankrijk, 44093
        • Local Institution - 307
      • Nice Cedex 3, Frankrijk, 06200
        • Local Institution - 301
      • Paris, Frankrijk, 75010
        • Local Institution - 302
      • Paris, Frankrijk, 75014
        • Local Institution - 313
      • Pessac, Frankrijk, 33604
        • Local Institution - 308
      • Pierre Bénite, Frankrijk, 69495
        • Local Institution - 315
      • Poitiers, Frankrijk, 86021
        • Local Institution - 316
      • Strasbourg, Frankrijk, 67033
        • Local Institution - 314
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Local Institution - 300
      • Tours cedex, Frankrijk, 37044
        • Local Institution - 310
      • Vandoeuvre les Nancy, Frankrijk, 54511
        • Local Institution - 304
  • Griekenland
      • Alexandroupolis, Griekenland, 08100
        • Local Institution - 396
      • Athens, Griekenland, 10676
        • Local Institution - 397
      • Athens, Griekenland, 115 27
        • Local Institution - 391
      • Athens, Griekenland, 12464
        • Local Institution - 392
      • Athina, Griekenland, 115 27
        • Local Institution - 395
      • Patras, Griekenland, 26500
        • Local Institution - 398
      • Rio Patras, Griekenland, 26500
        • Local Institution - 393
      • Thessaloniki, Griekenland, 546 36
        • Local Institution - 399
      • Thessaloniki, Griekenland, 57010
        • Local Institution - 390
    • Irakleio
      • Heraklion, Irakleio, Griekenland, 71110
        • Local Institution - 389
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1096
        • Local Institution - 535
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Local Institution - 534
      • Nyiregyhaza, Hongarije, 4400
        • Local Institution - 536
  • Israël
      • Haifa, Israël, 34362
        • Local Institution - 386
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Local Institution - 384
      • Jerusalem, Israël, 9103102
        • Local Institution - 383
      • Kfar-Saba, Israël, 44281
        • Local Institution - 381
      • Nahariya, Israël, 22100
        • Local Institution - 385
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Local Institution - 382
      • Zerifin, Israël, 70300
        • Local Institution - 380
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40138
        • Local Institution - 324
      • Firenze, Italië, 50134
        • Local Institution - 327
      • Meldola, Italië, 47014
        • Local Institution - 330
      • Milano, Italië, 20162
        • Local Institution - 321
      • Padova, Italië, 35128
        • Local Institution - 329
      • Reggio Di Calabria, Italië, 89124
        • Local Institution - 326
      • Roma, Italië, 00133
        • Local Institution - 328
      • Roma, Italië, 00189
        • Local Institution - 332
      • Rome, Italië, 00161
        • Local Institution - 325
      • Rozzano, Italië, 20089
        • Local Institution - 323
      • Udine, Italië, 33100
        • Local Institution - 322
    • TO
      • Orbassano, TO, Italië, 10043
        • Local Institution - 331
  • Japan
      • Amagasaki-Shi, Japan, 660-0892
        • Local Institution - 247
      • Fujisawa-Shi, Japan, 251-0052
        • Local Institution - 249
      • Fukuoka, Japan, 810-8563
        • Local Institution - 234
      • Hitachi, Ibaraki, Japan, 317-0077
        • Local Institution - 237
      • Kamogawa, Japan, 296-8602
        • Local Institution - 231
      • Kitakyushu-Shi, Japan, 806-0034
        • Local Institution - 248
      • Nagaoka-Shi, Japan, 940-2108
        • Local Institution - 270
      • Nagoya-shi, Japan, 460-0001
        • Local Institution - 243
      • Ogaki, Japan, 503-8502
        • Local Institution - 241
      • Okayama, Japan, 700-8557
        • Local Institution - 235
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Local Institution - 242
      • Sagamihara, Japan, 252-0375
        • Local Institution - 233
      • Sapporo-shi, Japan, 064-0804
        • Local Institution - 246
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Local Institution - 239
      • Shibuya-ku, Japan, 150-8935
        • Local Institution - 232
      • Shimotsuga-gun, Japan, 321-0293
        • Local Institution - 245
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japan, 141-8625
        • Local Institution - 230
    • Ehime
      • Matsuyama, Ehime, Japan, 790-8524
        • Local Institution - 238
    • Nagasaki
      • Nagasaki-shi, Nagasaki, Japan, 8528511
        • Local Institution - 244
    • Osaka
      • Osakasayama, Osaka, Japan, 5898511
        • Local Institution - 236
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Local Institution - 342
      • Manisa, Kalkoen, 45030
        • Local Institution - 340
      • Trabzon, Kalkoen, 61080
        • Local Institution - 343
  • Korea, republiek van
      • Busan, Korea, republiek van, 49241
        • Local Institution - 251
      • Daegu, Korea, republiek van, 700-721
        • Local Institution - 257
      • Hwasun-Gun, Korea, republiek van, 58128
        • Local Institution - 250
      • Seongnamsi, Korea, republiek van, 13620
        • Local Institution - 253
      • Seoul, Korea, republiek van, 06591
        • Local Institution - 256
      • Seoul, Korea, republiek van, 3080
        • Local Institution - 255
      • Seoul, Korea, republiek van, 5505
        • Local Institution - 254
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Local Institution - 252
  • Litouwen
      • Kaunas, Litouwen, LT-50009
        • Local Institution - 540
      • Vilnius, Litouwen, LT-08661
        • Local Institution - 541
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 HV
        • Local Institution - 462
      • Den Haag, Nederland, 2545 CH
        • Local Institution - 461
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Local Institution - 464
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CE
        • Local Institution - 460
      • Sittard-Geleen, Nederland, 6162 BG
        • Local Institution - 463
  • Oekraïne
      • Cherkassy, Oekraïne, 18009
        • Local Institution - 526
      • Dnipro, Oekraïne, 49102
        • Local Institution - 525
      • Kyiv, Oekraïne, 3115
        • Local Institution - 522
      • Lvov, Oekraïne, 79044
        • Local Institution - 520
      • Mykolaiv, Oekraïne, 54058
        • Local Institution - 523
      • Ternopil, Oekraïne, 46002
        • Local Institution - 521
  • Oostenrijk
      • Linz, Oostenrijk, 4020
        • Local Institution - 442
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Local Institution - 441
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Local Institution - 575
      • Lubin, Polen, 20-081
        • Local Institution - 572
      • Poznan, Polen, 60-569
        • Local Institution - 576
      • Rzwszow, Polen, 35-055
        • Local Institution - 573
      • Slupsk, Polen, 76-200
        • Local Institution - 579
      • Walbrzych, Polen, 58-309
        • Local Institution - 578
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Local Institution - 577
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Local Institution - 571
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Polen, 93-513
        • Local Institution - 570
  • Portugal
      • Beja, Portugal, 7801-849
        • Local Institution - 373
      • Braga, Portugal, 4710-243
        • Local Institution - 371
      • Lisboa, Portugal, 1099-023
        • Local Institution - 372
      • Porto, Portugal, 4200-072
        • Local Institution - 370
      • Setubal, Portugal, 2910-446
        • Local Institution - 374
  • Russische Federatie
      • Kaluga, Russische Federatie, 248007
        • Local Institution - 511
      • Kirov, Russische Federatie, 610027
        • Local Institution - 505
      • Krasnoyarsk, Russische Federatie, 660022
        • Local Institution - 509
      • Moscow, Russische Federatie, 111123
        • Local Institution - 504
      • Moscow, Russische Federatie, 125284
        • Local Institution - 500
      • Moscow, Russische Federatie, 123182
        • Local Institution - 507
      • Moscow, Russische Federatie, 129301
        • Local Institution - 503
      • Saratov, Russische Federatie, 410012
        • Local Institution - 508
      • St Petersburg, Russische Federatie, 197341
        • Local Institution - 506
      • St. Petersburg, Russische Federatie, 197022
        • Local Institution - 510
      • Tula, Russische Federatie, 300053
        • Local Institution - 502
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Local Institution - 358
      • Barcelona, Spanje, 08908
        • Local Institution - 350
      • Granada, Spanje, 18014
        • Local Institution - 354
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Local Institution - 352
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Local Institution - 355
      • Malaga, Spanje, 29010
        • Local Institution - 353
      • Murcia, Spanje, 30008
        • Local Institution - 361
      • Ourense, Spanje, 32005
        • Local Institution - 356
      • Oviedo, Spanje, 33011
        • Local Institution - 363
      • Palma de Mallorca, Spanje, 7120
        • Local Institution - 362
      • Salamanca, Spanje, 37007
        • Local Institution - 351
      • Seville, Spanje, 41013
        • Local Institution - 360
      • Valencia, Spanje, 46010
        • Local Institution - 357
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Local Institution - 359
  • Taiwan
      • Changhua City, Changhua, Taiwan, 500
        • Local Institution - 220
      • Niaosong District Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Local Institution - 222
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Local Institution - 224
      • Taichung City, Taiwan, 40447
        • Local Institution - 223
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • Local Institution - 221
  • Tsjechië
      • Hradec Kralove, Tsjechië, 500 05
        • Local Institution - 560
      • Ostrava-Poruba, Tsjechië, 708 52
        • Local Institution - 564
      • Prague 10, Tsjechië, 100 34
        • Local Institution - 563
      • Praha, Tsjechië, 128 20
        • Local Institution - 561
      • Praha 2, Tsjechië, 128 08
        • Local Institution - 562
  • Verenigd Koninkrijk
      • Aberdeen, Verenigd Koninkrijk, AB25 2ZN
        • Local Institution - 401
      • Bournemouth, Verenigd Koninkrijk, BH7 7DW
        • Local Institution - 403
      • Headington, Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LE
        • Local Institution - 405
      • Lincoln, Verenigd Koninkrijk, LN2 5QY
        • Local Institution - 407
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Local Institution - 404
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M20 4BX
        • Local Institution - 400
  • Verenigde Staten
    • California
      • Berkeley, California, Verenigde Staten, 94704
        • Local Institution - 107
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Local Institution - 115
      • Whittier, California, Verenigde Staten, 90603
        • Local Institution - 101
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Local Institution - 104
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20422
        • Local Institution - 136
    • Florida
      • Hudson, Florida, Verenigde Staten, 34667
        • Local Institution - 119
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33705
        • Local Institution - 120
      • Tallahassee, Florida, Verenigde Staten, 32308
        • Local Institution - 122
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Local Institution - 108
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33401
        • Local Institution - 118
    • Kentucky
      • Paducah, Kentucky, Verenigde Staten, 42003
        • Local Institution - 102
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Local Institution - 123
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64132
        • Local Institution - 117
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08816
        • Local Institution - 134
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Local Institution - 113
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27858-4354
        • Local Institution - 105
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
        • Local Institution - 131
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • Univ of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Rock Hill, South Carolina, Verenigde Staten, 29732
        • Local Institution - 111
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203-1625
        • Tennessee Oncology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
        • Baylor University Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Local Institution - 109
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84106
        • Local Institution - 114
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • Local Institution - 132
      • Chesapeake, Virginia, Verenigde Staten, 23320
        • Local Institution - 127
  • Zweden
      • Goteborg, Zweden, SE-413 45
        • Local Institution - 550
      • Lund, Zweden, SE-221 85
        • Local Institution - 552
      • Stockholm, Zweden, SE-141 86
        • Local Institution - 551
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland, 3010
        • Local Institution - 450
      • Luzern 16, Zwitserland, 6000
        • Local Institution - 452
      • Winterthur, Zwitserland, 8400
        • Local Institution - 451

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van myelodysplastische syndromen (MDS) volgens de classificatie van de WHO 2016 die voldoet aan de herziene classificatie van het internationale prognostische scoresysteem (IPSS-R) van ziekte met een zeer laag, laag of intermediair risico, en die < 5% blasten in het beenmerg hebben
  • Endogeen serum erytropoëtine (sEPO) niveau van < 500 U/L
  • Vereist transfusies van rode bloedcellen (RBC's), zoals gedocumenteerd door de criteria: Gemiddelde transfusievereiste van 2 - 6 eenheden/8 weken verpakte rode bloedcellen (pRBC's) bevestigd gedurende minimaal 8 weken onmiddellijk voorafgaand aan randomisatie
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-score van 0, 1 of 2

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante bloedarmoede als gevolg van ijzer-, vitamine B12- of folaatdeficiënties, of auto-immuun- of erfelijke hemolytische anemie, of hypothyreoïdie, of elk type bekende klinisch significante bloeding of sekwestratie of door geneesmiddelen veroorzaakte bloedarmoede
  • Bekende geschiedenis van diagnose van acute myeloïde leukemie (AML)
  • Ongecontroleerde hypertensie, gedefinieerd als herhaalde verhogingen van de systolische bloeddruk (SBP) van ≥ 150 mmHg en/of diastolische bloeddruk (DBP) ≥ 100 mmHg ondanks adequate behandeling

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Luspatercept
Geneesmiddel: Luspatercept
Gespecificeerde dosis op bepaalde dagen
Andere namen:
  • ACE-536
Actieve vergelijker: Epoëtine alfa
Geneesmiddel: Epoëtine alfa
Gespecificeerde dosis op bepaalde dagen
Andere namen:
  • EPREX®
  • ERYPO®
  • PROCRIT®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met onafhankelijkheid van rode bloedceltransfusies (RBC-TI) gedurende 12 weken (84 dagen) met een gemiddelde hemoglobinestijging ≥ 1,5 g/dl
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24

Percentage deelnemers dat RBC-transfusievrij is gedurende een periode van 12 weken geassocieerd met een gelijktijdige gemiddelde hemoglobine (Hgb) stijging van ≥ 1,5 g/dl vergeleken met de uitgangswaarde.

Na toepassing van de 14/3-dagenregel wordt de baseline-Hgb-waarde gedefinieerd als de laagste Hgb-waarde van het centrale, lokale laboratorium of pre-transfusie-Hgb uit transfusiegegevens die binnen 56 dagen op of vóór de eerste dosis van de behandeling valt. of randomisatiedatum als deelnemers niet werden behandeld.

4/3-dagenregel: alleen Hgb-waarden van minimaal 14 dagen na een transfusie mogen worden gebruikt, tenzij er binnen 3 dagen na de Hgb-bepaling nog een transfusie plaatsvindt. Als dit gebeurt, wordt die Hgb-waarde gebruikt ondanks dat deze < 14 dagen na de vorige transfusie ligt.
Week 1 tot en met week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met onafhankelijkheid van rode bloedceltransfusies (RBC-TI) gedurende 24 weken
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24
Onafhankelijkheid van rode bloedceltransfusies (RBC-TI) gedurende 24 weken wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat van week 1 tot en met week 24 geen RBC-transfusies heeft ontvangen.
Week 1 tot en met week 24
Gemiddelde hemoglobineverandering over 24 weken
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24

Gemiddelde verandering in hemoglobine (Hgb) gedurende de periode van 24 weken van week 1 tot en met week 24 vergeleken met de uitgangswaarde.

Na toepassing van de 14/3-dagenregel wordt de baseline-Hgb-waarde gedefinieerd als de laagste Hgb-waarde van het centrale, lokale laboratorium of pre-transfusie-Hgb uit transfusiegegevens die binnen 56 dagen op of vóór de eerste dosis van de behandeling valt. of randomisatiedatum als deelnemers niet werden behandeld.

4/3-dagenregel: alleen Hgb-waarden van minimaal 14 dagen na een transfusie mogen worden gebruikt, tenzij er binnen 3 dagen na de Hgb-bepaling nog een transfusie plaatsvindt. Als dit gebeurt, wordt die Hgb-waarde gebruikt ondanks dat deze < 14 dagen na de vorige transfusie ligt.
Week 1 tot en met week 24
Percentage deelnemers dat hematologische verbetering bereikt - Erytroïde respons (HI-E) per IWG
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24
Het percentage deelnemers dat voldoet aan de gewijzigde HI-E-criteria volgens de Internationale Werkgroep (IWG) gedurende een opeenvolgende periode van 56 dagen in week 1-24: Voor deelnemers met een basistransfusielast van rode bloedcellen (RBC) van >= 4 eenheden /8 weken, een reductie van minimaal 4 eenheden RBC-transfusie; voor deelnemers met een RBC-transfusielast bij baseline van < 4 eenheden/8 weken, een gemiddelde toename van hemoglobine van ten minste 1,5 g/dl bij afwezigheid van transfusies.
Week 1 tot en met week 24
Tijd tot hematologische verbetering - Erytroïde respons (HI-E)
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24

Tijd vanaf de eerste dosis tot het eerste begin van het bereiken van gemodificeerde HI-E.

De gewijzigde HI-E-criteria volgens de International Working Group (IWG) aangehouden gedurende een opeenvolgende periode van 56 dagen in week 1-24: Voor deelnemers met een transfusielast van rode bloedcellen (RBC) bij aanvang van >= 4 eenheden/8 weken, reductie van minimaal 4 eenheden RBC-transfusie; voor deelnemers met een RBC-transfusielast bij baseline van < 4 eenheden/8 weken, een gemiddelde toename van hemoglobine van ten minste 1,5 g/dl bij afwezigheid van transfusies.
Week 1 tot en met week 24
Percentage deelnemers dat onafhankelijkheid van rode bloedceltransfusies (RBC-TI) bereikt gedurende ≥ 12 weken (84 dagen)
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24
Percentage deelnemers dat gedurende een aaneengesloten periode van 84 dagen RBC-transfusievrij is.
Week 1 tot en met week 24
Duur van onafhankelijkheid van transfusie van rode bloedcellen (RBC-TI) ≥ 12 weken (84 dagen)
Tijdsspanne: Week 1 tot en met het einde van de behandeling (tot ongeveer gemiddeld 66 weken en maximaal 202 weken)
Maximale duur van RBC-transfusie-onafhankelijkheid voor deelnemers die RBC-TI bereiken ≥ 84 dagen.
Week 1 tot en met het einde van de behandeling (tot ongeveer gemiddeld 66 weken en maximaal 202 weken)
Tijd tot onafhankelijkheid van transfusie van rode bloedcellen (RBC-TI) ≥ 12 weken (84 dagen)
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24
Tijd vanaf de eerste dosis tot het begin van de onafhankelijkheid van de transfusie ≥ 84 dagen.
Week 1 tot en met week 24
Tijd tot eerste transfusie van rode bloedcellen (RBC).
Tijdsspanne: Week 1 tot en met het einde van de behandeling (tot ongeveer gemiddeld 66 weken en maximaal 202 weken)
De tijd tot de eerste RBC-transfusie wordt gedefinieerd als de tijd vanaf week 1 tot de eerste RBC-transfusie tijdens de behandeling. Deelnemers die RBC-TI handhaven tot het einde van de behandelingsperiode of het tijdstip van de analyse zullen worden gecensureerd op de datum van het EOT-bezoek, de daaropvolgende startdatum van de MDS-therapie, de datum van beëindiging van het onderzoek, de sluitingsdatum van de analyse of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. De mediaan is afkomstig van de niet-gestratificeerde Kaplan-Meier-methode.
Week 1 tot en met het einde van de behandeling (tot ongeveer gemiddeld 66 weken en maximaal 202 weken)
Het aantal rode bloedcellen (RBC)-eenheden dat is getransfundeerd binnen de eerste 24 weken van de behandeling
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24
De belasting van RBC-transfusies op de behandeling wordt gedefinieerd als het totale aantal verpakte eenheden rode bloedcellen (pRBC) die zijn getransfundeerd binnen de eerste 24 weken van de behandeling sinds week 1.
Week 1 tot en met week 24
Percentage deelnemers dat onafhankelijkheid van rode bloedceltransfusies (RBC-TI) bereikt gedurende ≥ 56 dagen (8 weken)
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 24
Gedefinieerd als percentage deelnemers dat RBC-TI bereikt gedurende >= 56 dagen gedurende een opeenvolgende periode van 56 dagen van week 1 tot en met week 24.
Week 1 tot en met week 24
Percentage deelnemers dat onafhankelijkheid van rode bloedceltransfusies (RBC-TI) bereikt gedurende een opeenvolgende periode van 24 weken
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 48
Gedefinieerd als percentage deelnemers dat RBC-TI bereikt gedurende >= 168 dagen gedurende een opeenvolgende periode van 168 dagen vanaf week 1 tot en met week 48.
Week 1 tot en met week 48
Het aantal deelnemers met progressie van acute myeloïde leukemie (AML).
Tijdsspanne: Van randomisatie tot 5 jaar vanaf de eerste dosis of 3 jaar vanaf de laatste dosis (afhankelijk van wat zich later voordoet), tenzij de deelnemer zijn toestemming voor het onderzoek intrekt, overlijdt of verloren gaat voor de follow-up. (Tot ongeveer 221 weken)
Progressie naar AML wordt gedefinieerd als een diagnose van AML volgens de WHO-classificatie van ≥ 20% blasten in perifeer bloed of beenmerg.
Van randomisatie tot 5 jaar vanaf de eerste dosis of 3 jaar vanaf de laatste dosis (afhankelijk van wat zich later voordoet), tenzij de deelnemer zijn toestemming voor het onderzoek intrekt, overlijdt of verloren gaat voor de follow-up. (Tot ongeveer 221 weken)
Mediane tijd tot progressie van acute myeloïde leukemie (AML).
Tijdsspanne: Vanaf randomisatie tot de eerste diagnose van AML tot 5 jaar vanaf de eerste dosis of 3 jaar vanaf de laatste dosis (afhankelijk van wat zich later voordoet), tenzij de deelnemer zijn toestemming voor het onderzoek intrekt, overlijdt of verloren gaat voor de follow-up. (Tot ongeveer 221 weken)
De tijd tot AML-progressie wordt gedefinieerd als de tijd tussen randomisatie en de eerste diagnose van AML volgens de WHO-classificatie van ≥ 20% blasten in perifeer bloed of beenmerg. Deelnemers met de diagnose AML worden geacht een evenement te hebben gehad. Deelnemers die op het moment van de analyse nog niet zijn overgegaan naar AML, worden gecensureerd op de laatste beoordelingsdatum, die niet wijst op de voortgang naar AML, geschat volgens de Kaplan-Meier-methode.
Vanaf randomisatie tot de eerste diagnose van AML tot 5 jaar vanaf de eerste dosis of 3 jaar vanaf de laatste dosis (afhankelijk van wat zich later voordoet), tenzij de deelnemer zijn toestemming voor het onderzoek intrekt, overlijdt of verloren gaat voor de follow-up. (Tot ongeveer 221 weken)
Algemene overleving (OS)
Tijdsspanne: Randomisatie naar overlijden door welke oorzaak dan ook tot 5 jaar vanaf de eerste dosis of 3 jaar vanaf de laatste dosis (afhankelijk van wat zich later voordoet), tenzij de deelnemer zijn toestemming voor het onderzoek intrekt, overlijdt of verloren gaat voor de follow-up. (Tot ongeveer 221 weken)
Tijd vanaf de datum van randomisatie tot het overlijden door welke oorzaak dan ook
Randomisatie naar overlijden door welke oorzaak dan ook tot 5 jaar vanaf de eerste dosis of 3 jaar vanaf de laatste dosis (afhankelijk van wat zich later voordoet), tenzij de deelnemer zijn toestemming voor het onderzoek intrekt, overlijdt of verloren gaat voor de follow-up. (Tot ongeveer 221 weken)
Het aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot 42 dagen na de laatste dosis (tot ongeveer gemiddeld 72 weken en maximaal 208 weken)

Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen omvatten bijwerkingen die begonnen op of na de eerste dosis van de behandeling tot 42 dagen na de laatste dosis van de behandeling, evenals de ernstige bijwerkingen die op enig moment daarna aan de onderzoeker bekend zijn gemaakt en die worden vermoed. verband houden met de behandeling.

De ernst/intensiteit van bijwerkingen werd beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, versie 4.0) van het National Cancer Institute (NCI). Graad 3 = Ernstig, Graad 4 = Levensbedreigend en Graad 5 = Dood.
Vanaf de eerste dosis tot 42 dagen na de laatste dosis (tot ongeveer gemiddeld 72 weken en maximaal 208 weken)
Aantal deelnemers met een positieve antidrugsantilichaamtest (ADA).
Tijdsspanne: Dag 1 in week 4, 10, 16, 22 en elke 12 weken (±14 dagen) vanaf het 24 weken durende MDS-beoordelingsbezoek gedurende maximaal één jaar vanaf de eerste dosis

Aantal deelnemers onder elke positieve ADA-categorie. Een deelnemer wordt geteld als 'Treatment-Emergent' (Treatment-Emergent) als er een positief post-baseline monster is terwijl het baseline-monster ADA-negatief is, of als er een positief post-baseline monster is met een titer >= 4 keer zo hoog als de baseline-titer terwijl de basismonster is ADA-positief. Een deelnemer wordt als 'reeds bestaand' geteld als het basismonster ADA-positief is en de deelnemer niet in aanmerking komt voor 'Treatment-Emergent'. Als de deelnemer eerder dan één jaar na de eerste dosis de onderzoeksbehandeling heeft stopgezet, zullen er aanvullende monsters worden verzameld als de laatste ADA positief is.

De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste waarde op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Dag 1 in week 4, 10, 16, 22 en elke 12 weken (±14 dagen) vanaf het 24 weken durende MDS-beoordelingsbezoek gedurende maximaal één jaar vanaf de eerste dosis
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de Europese Organisatie voor Onderzoek en Behandeling van de Kwaliteit van Levensvragenlijst van kanker (EORTC QLQ-C30)
Tijdsspanne: Basislijn en week 24.
De EORTC QLQ-C30 bestaat uit 30 items die een globale gezondheidsstatusscore bevatten, variërend van: 1-7, evenals scores voor 5 functionele schalen (fysiek, rol, emotioneel, cognitief en sociaal), 3 symptoomschalen (vermoeidheid, misselijkheid /braken en pijn) en 6 afzonderlijke items (kortademigheid, slapeloosheid, verlies van eetlust, constipatie, diarree en financiële problemen), allemaal variërend van 1-4. Subschaalscores worden omgezet naar een schaal van 0 tot 100. Een hoge score op een functionele schaal vertegenwoordigt een hoog of gezond niveau van functioneren; een hoge score voor de mondiale gezondheidsstatus/gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL) vertegenwoordigt een hoge algehele GKvL; maar een hoge score voor een symptoomschaal vertegenwoordigt een hoog niveau van symptomatologie of problemen. De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste waarde op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn en week 24.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de functionele beoordeling van kankertherapie - Anemie versie 4 (FACT-An)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 1 in week 7,13,19 en 24.

De vragenlijst Functional Assessment of Cancer Therapy - Anemia (FACT-An) omvat 47 items die worden beoordeeld op een 5-punts Likert-schaal van 0 (helemaal niet) tot 4 (heel erg) (zodat 0 wordt beschouwd als een slechtere kwaliteit van leven en 4 is een goede respons) op vijf primaire subschalen:

  • Lichamelijk welzijn (som van 7 items, scorebereik van 0-28)
  • Sociaal/gezinswelzijn (som van 7 items, scorebereik van 0-28)
  • Emotioneel welzijn (som van 6 items, scorebereik van 0-24)
  • Functioneel welzijn (som van 7 items, scorebereik van 0-28)
  • Bloedarmoedegerelateerde symptomen (som van 20 items, scorebereik van 0-80)

Een totaalscore voor de FACT-An kan worden berekend door de vijf primaire subschalen met een scorebereik van 0-188 bij elkaar op te tellen. Hogere scores vertegenwoordigen een betere kwaliteit van leven. De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste waarde op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn, dag 1 in week 7,13,19 en 24.
Gebied onder de concentratie-tijdcurve [AUC]
Tijdsspanne: Dag 1 in week 4, 10, 16, 22 en elke 12 weken (±14 dagen) vanaf het 24 weken durende MDS-beoordelingsbezoek gedurende maximaal één jaar vanaf de eerste dosis
Dag 1 in week 4, 10, 16, 22 en elke 12 weken (±14 dagen) vanaf het 24 weken durende MDS-beoordelingsbezoek gedurende maximaal één jaar vanaf de eerste dosis
Maximale plasmaconcentratie van geneesmiddel [Cmax]
Tijdsspanne: Dag 1 in week 4, 10, 16, 22 en elke 12 weken (±14 dagen) vanaf het 24 weken durende MDS-beoordelingsbezoek gedurende maximaal één jaar vanaf de eerste dosis
Dag 1 in week 4, 10, 16, 22 en elke 12 weken (±14 dagen) vanaf het 24 weken durende MDS-beoordelingsbezoek gedurende maximaal één jaar vanaf de eerste dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Celgene

Medewerkers

Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

Onderzoekers

  • Studie directeur: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 januari 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2023

Studie voltooiing (Geschat)

28 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 september 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 september 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 september 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 november 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACE-536-MDS-002
  • U1111-1218-1810 (Register-ID: WHO)
  • 2022-501485-22 (Andere identificatie: EU CTR)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren