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Uno studio per confrontare l'efficacia e la sicurezza di Luspatercept (ACE-536) rispetto all'epoetina alfa per il trattamento dell'anemia causata da IPSS-R Partecipanti a sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio che richiedono trasfusioni di globuli rossi e sono Naïve dell'ESA (COMMANDS)

4 novembre 2024 aggiornato da: Celgene

Uno studio di fase 3, in aperto, randomizzato per confrontare l'efficacia e la sicurezza di Luspatercept (ACE-536) rispetto all'epoetina alfa per il trattamento dell'anemia dovuta a IPSS-R Rischio molto basso, basso o intermedio dovuto a sindrome mielodisplastica (MDS) ESA in soggetti nativi che richiedono trasfusioni di globuli rossi

Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia di luspatercept (ACE-536) rispetto all'epoetina alfa sull'indipendenza trasfusionale di globuli rossi (RBC) (per almeno 12 settimane) con un concomitante aumento dell'emoglobina di almeno 1,5 g/dL in partecipanti con anemia dovuta al sistema di punteggio prognostico internazionale rivisto (IPSS-R) sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio (MDS) che richiedono trasfusioni di globuli rossi e non sono mai stati esposti all'agente stimolante l'eritropoiesi (ESA).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

363

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Randwick, Australia, 2031
        • Local Institution - 212
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australia, 2640
        • Local Institution - 206
      • Blacktown, New South Wales, Australia, 2148
        • Local Institution - 213
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Local Institution - 200
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Local Institution - 215
      • Nowra, New South Wales, Australia, 2541
        • Local Institution - 211
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Local Institution - 210
      • Wollongong, New South Wales, Australia, 2500
        • Local Institution - 207
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4066
        • Local Institution - 208
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Local Institution - 202
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Local Institution - 204
      • Malvern, Victoria, Australia, 3144
        • Local Institution - 203
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Local Institution - 209
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Australia, 6005
        • Local Institution - 205
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Local Institution - 442
      • Vienna, Austria, 1090
        • Local Institution - 441
  • Belgio
      • Antwerpen, Belgio, 2020
        • Local Institution - 475
      • Brasschaat, Belgio, 2930
        • Local Institution - 471
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Local Institution - 474
      • Charleroi, Belgio, 6000
        • Local Institution - 472
      • Kortrijk, Belgio, 8500
        • Local Institution - 473
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Local Institution - 470
      • Roeselare, Belgio, 8800
        • Local Institution - 476
  • Canada
      • Sherbrooke, Canada, J1H 5N4
        • Local Institution - 152
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Local Institution - 147
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Local Institution - 145
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 5C2
        • Local Institution - 142
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Local Institution - 140
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Local Institution - 141
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Local Institution - 144
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Local Institution - 148
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 4H4
        • Local Institution - 151
  • Cechia
      • Hradec Kralove, Cechia, 500 05
        • Local Institution - 560
      • Ostrava-Poruba, Cechia, 708 52
        • Local Institution - 564
      • Prague 10, Cechia, 100 34
        • Local Institution - 563
      • Praha, Cechia, 128 20
        • Local Institution - 561
      • Praha 2, Cechia, 128 08
        • Local Institution - 562
  • Corea, Repubblica di
      • Busan, Corea, Repubblica di, 49241
        • Local Institution - 251
      • Daegu, Corea, Repubblica di, 700-721
        • Local Institution - 257
      • Hwasun-Gun, Corea, Repubblica di, 58128
        • Local Institution - 250
      • Seongnamsi, Corea, Repubblica di, 13620
        • Local Institution - 253
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06591
        • Local Institution - 256
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 3080
        • Local Institution - 255
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 5505
        • Local Institution - 254
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Local Institution - 252
  • Federazione Russa
      • Kaluga, Federazione Russa, 248007
        • Local Institution - 511
      • Kirov, Federazione Russa, 610027
        • Local Institution - 505
      • Krasnoyarsk, Federazione Russa, 660022
        • Local Institution - 509
      • Moscow, Federazione Russa, 111123
        • Local Institution - 504
      • Moscow, Federazione Russa, 125284
        • Local Institution - 500
      • Moscow, Federazione Russa, 123182
        • Local Institution - 507
      • Moscow, Federazione Russa, 129301
        • Local Institution - 503
      • Saratov, Federazione Russa, 410012
        • Local Institution - 508
      • St Petersburg, Federazione Russa, 197341
        • Local Institution - 506
      • St. Petersburg, Federazione Russa, 197022
        • Local Institution - 510
      • Tula, Federazione Russa, 300053
        • Local Institution - 502
  • Francia
      • Angers, Francia, 49000
        • Local Institution - 317
      • Bayonne, Francia, 64109
        • Local Institution - 312
      • Caen Cedex 9, Francia, 14033
        • Local Institution - 311
      • La Tronche, Francia, 38700
        • Local Institution - 306
      • Le Mans, Francia, 72037
        • Local Institution - 305
      • Lille, Francia, 59037
        • Local Institution - 309
      • Limoges Cedex, Francia, 87042
        • Local Institution - 303
      • Nantes Cedex 01, Francia, 44093
        • Local Institution - 307
      • Nice Cedex 3, Francia, 06200
        • Local Institution - 301
      • Paris, Francia, 75010
        • Local Institution - 302
      • Paris, Francia, 75014
        • Local Institution - 313
      • Pessac, Francia, 33604
        • Local Institution - 308
      • Pierre Bénite, Francia, 69495
        • Local Institution - 315
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Local Institution - 316
      • Strasbourg, Francia, 67033
        • Local Institution - 314
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Local Institution - 300
      • Tours cedex, Francia, 37044
        • Local Institution - 310
      • Vandoeuvre les Nancy, Francia, 54511
        • Local Institution - 304
  • Germania
      • Baden-Warttemberg, Germania, 73557
        • Local Institution - 422
      • Berlin, Germania, 14195
        • Local Institution - 424
      • Dresden, Germania, 01307
        • Local Institution - 426
      • Duisburg, Germania, 47166
        • Local Institution - 429
      • Dusseldorf, Germania, 40479
        • Local Institution - 420
      • Hamburg, Germania, 22081
        • Local Institution - 431
      • Keil, Germania, 24105
        • Local Institution - 435
      • Koblenz, Germania, 56068
        • Local Institution - 423
      • Köln, Germania, 50677
        • Local Institution - 428
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Local Institution - 430
      • Mannheim, Germania, 68167
        • Local Institution - 436
      • Munchen, Germania, 81675
        • Local Institution - 421
      • Winnenden, Germania, 71364
        • Local Institution - 425
      • Würzburg, Germania, 97070
        • Local Institution - 427
  • Giappone
      • Amagasaki-Shi, Giappone, 660-0892
        • Local Institution - 247
      • Fujisawa-Shi, Giappone, 251-0052
        • Local Institution - 249
      • Fukuoka, Giappone, 810-8563
        • Local Institution - 234
      • Hitachi, Ibaraki, Giappone, 317-0077
        • Local Institution - 237
      • Kamogawa, Giappone, 296-8602
        • Local Institution - 231
      • Kitakyushu-Shi, Giappone, 806-0034
        • Local Institution - 248
      • Nagaoka-Shi, Giappone, 940-2108
        • Local Institution - 270
      • Nagoya-shi, Giappone, 460-0001
        • Local Institution - 243
      • Ogaki, Giappone, 503-8502
        • Local Institution - 241
      • Okayama, Giappone, 700-8557
        • Local Institution - 235
      • Osaka, Giappone, 545-8586
        • Local Institution - 242
      • Sagamihara, Giappone, 252-0375
        • Local Institution - 233
      • Sapporo-shi, Giappone, 064-0804
        • Local Institution - 246
      • Sendai, Giappone, 980-8574
        • Local Institution - 239
      • Shibuya-ku, Giappone, 150-8935
        • Local Institution - 232
      • Shimotsuga-gun, Giappone, 321-0293
        • Local Institution - 245
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Giappone, 141-8625
        • Local Institution - 230
    • Ehime
      • Matsuyama, Ehime, Giappone, 790-8524
        • Local Institution - 238
    • Nagasaki
      • Nagasaki-shi, Nagasaki, Giappone, 8528511
        • Local Institution - 244
    • Osaka
      • Osakasayama, Osaka, Giappone, 5898511
        • Local Institution - 236
  • Grecia
      • Alexandroupolis, Grecia, 08100
        • Local Institution - 396
      • Athens, Grecia, 10676
        • Local Institution - 397
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Local Institution - 391
      • Athens, Grecia, 12464
        • Local Institution - 392
      • Athina, Grecia, 115 27
        • Local Institution - 395
      • Patras, Grecia, 26500
        • Local Institution - 398
      • Rio Patras, Grecia, 26500
        • Local Institution - 393
      • Thessaloniki, Grecia, 546 36
        • Local Institution - 399
      • Thessaloniki, Grecia, 57010
        • Local Institution - 390
    • Irakleio
      • Heraklion, Irakleio, Grecia, 71110
        • Local Institution - 389
  • Israele
      • Haifa, Israele, 34362
        • Local Institution - 386
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Local Institution - 384
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Local Institution - 383
      • Kfar-Saba, Israele, 44281
        • Local Institution - 381
      • Nahariya, Israele, 22100
        • Local Institution - 385
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Local Institution - 382
      • Zerifin, Israele, 70300
        • Local Institution - 380
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Local Institution - 324
      • Firenze, Italia, 50134
        • Local Institution - 327
      • Meldola, Italia, 47014
        • Local Institution - 330
      • Milano, Italia, 20162
        • Local Institution - 321
      • Padova, Italia, 35128
        • Local Institution - 329
      • Reggio Di Calabria, Italia, 89124
        • Local Institution - 326
      • Roma, Italia, 00133
        • Local Institution - 328
      • Roma, Italia, 00189
        • Local Institution - 332
      • Rome, Italia, 00161
        • Local Institution - 325
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Local Institution - 323
      • Udine, Italia, 33100
        • Local Institution - 322
    • TO
      • Orbassano, TO, Italia, 10043
        • Local Institution - 331
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, LT-50009
        • Local Institution - 540
      • Vilnius, Lituania, LT-08661
        • Local Institution - 541
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1081 HV
        • Local Institution - 462
      • Den Haag, Olanda, 2545 CH
        • Local Institution - 461
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Local Institution - 464
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CE
        • Local Institution - 460
      • Sittard-Geleen, Olanda, 6162 BG
        • Local Institution - 463
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Local Institution - 575
      • Lubin, Polonia, 20-081
        • Local Institution - 572
      • Poznan, Polonia, 60-569
        • Local Institution - 576
      • Rzwszow, Polonia, 35-055
        • Local Institution - 573
      • Slupsk, Polonia, 76-200
        • Local Institution - 579
      • Walbrzych, Polonia, 58-309
        • Local Institution - 578
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • Local Institution - 577
      • Wroclaw, Polonia, 50-556
        • Local Institution - 571
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Polonia, 93-513
        • Local Institution - 570
  • Portogallo
      • Beja, Portogallo, 7801-849
        • Local Institution - 373
      • Braga, Portogallo, 4710-243
        • Local Institution - 371
      • Lisboa, Portogallo, 1099-023
        • Local Institution - 372
      • Porto, Portogallo, 4200-072
        • Local Institution - 370
      • Setubal, Portogallo, 2910-446
        • Local Institution - 374
  • Regno Unito
      • Aberdeen, Regno Unito, AB25 2ZN
        • Local Institution - 401
      • Bournemouth, Regno Unito, BH7 7DW
        • Local Institution - 403
      • Headington, Oxford, Regno Unito, OX3 7LE
        • Local Institution - 405
      • Lincoln, Regno Unito, LN2 5QY
        • Local Institution - 407
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Local Institution - 404
      • Manchester, Regno Unito, M20 4BX
        • Local Institution - 400
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Local Institution - 358
      • Barcelona, Spagna, 08908
        • Local Institution - 350
      • Granada, Spagna, 18014
        • Local Institution - 354
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Local Institution - 352
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Local Institution - 355
      • Malaga, Spagna, 29010
        • Local Institution - 353
      • Murcia, Spagna, 30008
        • Local Institution - 361
      • Ourense, Spagna, 32005
        • Local Institution - 356
      • Oviedo, Spagna, 33011
        • Local Institution - 363
      • Palma de Mallorca, Spagna, 7120
        • Local Institution - 362
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Local Institution - 351
      • Seville, Spagna, 41013
        • Local Institution - 360
      • Valencia, Spagna, 46010
        • Local Institution - 357
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Local Institution - 359
  • Stati Uniti
    • California
      • Berkeley, California, Stati Uniti, 94704
        • Local Institution - 107
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Local Institution - 115
      • Whittier, California, Stati Uniti, 90603
        • Local Institution - 101
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Local Institution - 104
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20422
        • Local Institution - 136
    • Florida
      • Hudson, Florida, Stati Uniti, 34667
        • Local Institution - 119
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33705
        • Local Institution - 120
      • Tallahassee, Florida, Stati Uniti, 32308
        • Local Institution - 122
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Local Institution - 108
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33401
        • Local Institution - 118
    • Kentucky
      • Paducah, Kentucky, Stati Uniti, 42003
        • Local Institution - 102
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Local Institution - 123
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64132
        • Local Institution - 117
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08816
        • Local Institution - 134
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Local Institution - 113
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27858-4354
        • Local Institution - 105
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Local Institution - 131
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • Univ of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Rock Hill, South Carolina, Stati Uniti, 29732
        • Local Institution - 111
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203-1625
        • Tennessee Oncology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Baylor University Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Local Institution - 109
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84106
        • Local Institution - 114
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Local Institution - 132
      • Chesapeake, Virginia, Stati Uniti, 23320
        • Local Institution - 127
  • Svezia
      • Goteborg, Svezia, SE-413 45
        • Local Institution - 550
      • Lund, Svezia, SE-221 85
        • Local Institution - 552
      • Stockholm, Svezia, SE-141 86
        • Local Institution - 551
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Local Institution - 450
      • Luzern 16, Svizzera, 6000
        • Local Institution - 452
      • Winterthur, Svizzera, 8400
        • Local Institution - 451
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Local Institution - 342
      • Manisa, Tacchino, 45030
        • Local Institution - 340
      • Trabzon, Tacchino, 61080
        • Local Institution - 343
  • Taiwan
      • Changhua City, Changhua, Taiwan, 500
        • Local Institution - 220
      • Niaosong District Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Local Institution - 222
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Local Institution - 224
      • Taichung City, Taiwan, 40447
        • Local Institution - 223
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • Local Institution - 221
  • Ucraina
      • Cherkassy, Ucraina, 18009
        • Local Institution - 526
      • Dnipro, Ucraina, 49102
        • Local Institution - 525
      • Kyiv, Ucraina, 3115
        • Local Institution - 522
      • Lvov, Ucraina, 79044
        • Local Institution - 520
      • Mykolaiv, Ucraina, 54058
        • Local Institution - 523
      • Ternopil, Ucraina, 46002
        • Local Institution - 521
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1096
        • Local Institution - 535
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Local Institution - 534
      • Nyiregyhaza, Ungheria, 4400
        • Local Institution - 536

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di sindromi mielodisplastiche (MDS) secondo la classificazione dell'OMS 2016 che soddisfa la classificazione del sistema di punteggio prognostico internazionale rivisto (IPSS-R) di malattia a rischio molto basso, basso o intermedio e con < 5% di blasti nel midollo osseo
  • Livello di eritropoietina sierica endogena (sEPO) < 500 U/L
  • Richiede trasfusioni di globuli rossi (RBC), come documentato dai criteri: fabbisogno medio di trasfusioni di 2-6 unità/8 settimane di globuli rossi concentrati (globuli rossi) confermati per un minimo di 8 settimane immediatamente precedenti la randomizzazione
  • Punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0, 1 o 2

Criteri di esclusione:

  • Anemia clinicamente significativa dovuta a carenza di ferro, vitamina B12 o folati, o anemia emolitica autoimmune o ereditaria, o ipotiroidismo, o qualsiasi tipo di sanguinamento o sequestro noto clinicamente significativo o anemia indotta da farmaci
  • Storia nota di diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML)
  • Ipertensione non controllata, definita come aumenti ripetuti della pressione arteriosa sistolica (SBP) ≥ 150 mmHg e/o della pressione arteriosa diastolica (DBP) ≥ 100 mmHg nonostante un trattamento adeguato

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Luspatercept
Droga: Luspatercept
Dose specificata nei giorni specificati
Altri nomi:
  • ACE-536
Comparatore attivo: Epoetina alfa
Droga: Epoetina alfa
Dose specificata nei giorni specificati
Altri nomi:
  • EPREX®
  • ERYPO®
  • PROCRIT®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC-TI) per 12 settimane (84 giorni) con un aumento medio di emoglobina ≥ 1,5 g/dL
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 24

Percentuale di partecipanti liberi da trasfusioni di globuli rossi per un periodo di 12 settimane associato a un concomitante aumento medio dell'emoglobina (Hgb) ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale.

Dopo aver applicato la regola dei 14/3 giorni al di sotto, il valore basale di Hgb è definito come il valore di Hgb più basso ottenuto dal laboratorio centrale o locale, o il valore di Hgb pre-trasfusione dai registri trasfusionali che si trova entro 56 giorni prima o prima della prima dose di trattamento, o data di randomizzazione se i partecipanti non sono stati trattati.

Regola dei 4/3 giorni: possono essere utilizzati solo valori Hgb che risalgono ad almeno 14 giorni dopo una trasfusione, a meno che non venga effettuata un'altra trasfusione entro 3 giorni dalla valutazione dell'Hgb. Se ciò si verifica, verrà utilizzato il valore Hgb nonostante siano trascorsi < 14 giorni dalla trasfusione precedente.
Dalla settimana 1 alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC-TI) per 24 settimane
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 24
L’indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi (RBC-TI) per 24 settimane è definita come la percentuale di partecipanti che non hanno ricevuto trasfusioni di globuli rossi dalla settimana 1 alla settimana 24.
Dalla settimana 1 alla settimana 24
Variazione media dell'emoglobina nell'arco di 24 settimane
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 24

Variazione media dell'emoglobina (Hgb) nel periodo di 24 settimane dalla Settimana 1 alla Settimana 24 rispetto al basale.

Dopo aver applicato la regola dei 14/3 giorni al di sotto, il valore basale di Hgb è definito come il valore di Hgb più basso ottenuto dal laboratorio centrale o locale, o il valore di Hgb pre-trasfusione dai registri trasfusionali che si trova entro 56 giorni prima o prima della prima dose di trattamento, o data di randomizzazione se i partecipanti non sono stati trattati.

Regola dei 4/3 giorni: possono essere utilizzati solo valori Hgb che risalgono ad almeno 14 giorni dopo una trasfusione, a meno che non venga effettuata un'altra trasfusione entro 3 giorni dalla valutazione dell'Hgb. Se ciò si verifica, verrà utilizzato il valore Hgb nonostante siano trascorsi < 14 giorni dalla trasfusione precedente.
Dalla settimana 1 alla settimana 24
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un miglioramento ematologico - Risposta eritroide (HI-E) secondo IWG
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 24
La percentuale di partecipanti che soddisfano i criteri HI-E modificati secondo l'International Working Group (IWG) sostenuta per qualsiasi periodo consecutivo di 56 giorni nella settimana 1-24: per i partecipanti con un carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) al basale >= 4 unità /8 settimane, una riduzione di almeno 4 unità di trasfusione di globuli rossi; per i partecipanti con un carico trasfusionale di RBC al basale < 4 unità/8 settimane, aumento medio dell'emoglobina di almeno 1,5 g/dL in assenza di trasfusioni.
Dalla settimana 1 alla settimana 24
Tempo al miglioramento ematologico - Risposta eritroide (HI-E)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 24

Tempo dalla prima dose al primo inizio del raggiungimento dell'HI-E modificato.

I criteri HI-E modificati secondo l'International Working Group (IWG) sostenuti per qualsiasi periodo consecutivo di 56 giorni nella settimana 1-24: per i partecipanti con un carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) al basale >= 4 unità/8 settimane, a riduzione di almeno 4 unità di trasfusione di globuli rossi; per i partecipanti con un carico trasfusionale di RBC al basale < 4 unità/8 settimane, aumento medio dell'emoglobina di almeno 1,5 g/dL in assenza di trasfusioni.
Dalla settimana 1 alla settimana 24
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC-TI) per ≥ 12 settimane (84 giorni)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 24
Percentuale di partecipanti liberi da trasfusioni di globuli rossi per un periodo consecutivo di 84 giorni.
Dalla settimana 1 alla settimana 24
Durata dell'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC-TI) ≥ 12 settimane (84 giorni)
Lasso di tempo: Settimana 1 fino alla fine del trattamento (fino a circa una media di 66 settimane e un massimo di 202 settimane)
Durata massima dell'indipendenza dalle trasfusioni di RBC per i partecipanti che raggiungono RBC-TI ≥ 84 giorni.
Settimana 1 fino alla fine del trattamento (fino a circa una media di 66 settimane e un massimo di 202 settimane)
Tempo all'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC-TI) ≥ 12 settimane (84 giorni)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 24
Tempo dalla prima dose alla prima insorgenza dell’indipendenza dalle trasfusioni ≥ 84 giorni.
Dalla settimana 1 alla settimana 24
Tempo alla prima trasfusione di globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: Settimana 1 fino alla fine del trattamento (fino a circa una media di 66 settimane e un massimo di 202 settimane)
Il tempo alla prima trasfusione di RBC è definito come il tempo trascorso dalla settimana 1 alla prima trasfusione di RBC durante il trattamento. I partecipanti che mantengono RBC-TI fino alla fine del periodo di trattamento o al momento dell'analisi verranno censurati alla data della visita EOT, alla successiva data di inizio della terapia MDS, alla data di interruzione dello studio, alla data di interruzione dell'analisi o alla morte, a seconda di quale evento si verifichi per primo. La mediana proviene dal metodo Kaplan-Meier non stratificato.
Settimana 1 fino alla fine del trattamento (fino a circa una media di 66 settimane e un massimo di 202 settimane)
Il numero di unità di globuli rossi (RBC) trasfuse entro le prime 24 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 24
Il carico trasfusionale di globuli rossi durante il trattamento è definito come il numero totale di unità di globuli rossi concentrati (pRBC) trasfuse entro le prime 24 settimane di trattamento a partire dalla settimana 1.
Dalla settimana 1 alla settimana 24
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC-TI) per ≥ 56 giorni (8 settimane)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 24
Definito come percentuale di partecipanti che hanno raggiunto RBC-TI per >= 56 giorni durante qualsiasi periodo consecutivo di 56 giorni dalla settimana 1 alla settimana 24.
Dalla settimana 1 alla settimana 24
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC-TI) per un periodo consecutivo di 24 settimane
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 48
Definito come percentuale di partecipanti che hanno raggiunto RBC-TI per >= 168 giorni durante qualsiasi periodo consecutivo di 168 giorni dalla settimana 1 alla settimana 48.
Dalla settimana 1 alla settimana 48
Il numero di partecipanti con progressione della leucemia mieloide acuta (LMA).
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione a 5 anni dalla prima dose o 3 anni dall'ultima dose (a seconda di quale evento si verifica dopo), a meno che il partecipante non ritiri il consenso dallo studio, muoia o venga perso al follow-up. (Fino a circa 221 settimane)
La progressione verso la leucemia mieloide acuta è definita come una diagnosi di leucemia mieloide acuta secondo la classificazione dell'OMS di ≥ 20% di blasti nel sangue periferico o nel midollo osseo.
Dalla randomizzazione a 5 anni dalla prima dose o 3 anni dall'ultima dose (a seconda di quale evento si verifica dopo), a meno che il partecipante non ritiri il consenso dallo studio, muoia o venga perso al follow-up. (Fino a circa 221 settimane)
Tempo mediano alla progressione della leucemia mieloide acuta (LMA).
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione alla prima diagnosi di LMA fino a 5 anni dalla prima dose o 3 anni dall'ultima dose (a seconda di quale evento si verifica dopo), a meno che il partecipante non ritiri il consenso dallo studio, muoia o venga perso al follow-up. (Fino a circa 221 settimane)
Il tempo alla progressione della leucemia mieloide acuta è definito come il tempo che intercorre tra la randomizzazione e la prima diagnosi di leucemia mieloide acuta secondo la classificazione dell'OMS di ≥ 20% di blasti nel sangue periferico o nel midollo osseo. Verrà considerato che i partecipanti con diagnosi di leucemia mieloide acuta abbiano avuto un evento. I partecipanti che non sono passati alla LMA al momento dell'analisi verranno censurati all'ultima data di valutazione che non indica la progressione alla LMA stimata con il metodo Kaplan-Meier.
Dalla randomizzazione alla prima diagnosi di LMA fino a 5 anni dalla prima dose o 3 anni dall'ultima dose (a seconda di quale evento si verifica dopo), a meno che il partecipante non ritiri il consenso dallo studio, muoia o venga perso al follow-up. (Fino a circa 221 settimane)
Sopravvivenza complessiva (OS)
Lasso di tempo: Randomizzazione a morte per qualsiasi causa fino a 5 anni dalla prima dose o 3 anni dall'ultima dose (a seconda di quale evento si verifica dopo), a meno che il partecipante non ritiri il consenso dallo studio, muoia o venga perso al follow-up. (Fino a circa 221 settimane)
Tempo dalla data di randomizzazione alla morte per qualsiasi causa
Randomizzazione a morte per qualsiasi causa fino a 5 anni dalla prima dose o 3 anni dall'ultima dose (a seconda di quale evento si verifica dopo), a meno che il partecipante non ritiri il consenso dallo studio, muoia o venga perso al follow-up. (Fino a circa 221 settimane)
Il numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 42 giorni dopo l'ultima dose (fino a circa una media di 72 settimane e un massimo di 208 settimane)

Gli eventi avversi emergenti dal trattamento includono eventi avversi iniziati durante o dopo la prima dose di trattamento fino a 42 giorni dopo l'ultima dose di trattamento, nonché quegli eventi avversi gravi (SAE) resi noti allo sperimentatore in qualsiasi momento successivo che sono sospettati di essere correlato al trattamento.

La gravità/intensità degli eventi avversi è stata classificata in base ai criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE, versione 4.0) del National Cancer Institute (NCI). Grado 3 = Grave, Grado 4 = Pericoloso per la vita e Grado 5 = Morte.
Dalla prima dose a 42 giorni dopo l'ultima dose (fino a circa una media di 72 settimane e un massimo di 208 settimane)
Numero di partecipanti con un test positivo per gli anticorpi antifarmaco (ADA).
Lasso di tempo: Giorno 1 alla settimana 4, 10, 16, 22 e ogni 12 settimane (±14 giorni) dalla visita di valutazione MDS di 24 settimane fino a un anno dalla prima dose

Numero di partecipanti in ciascuna categoria positiva ADA. Un partecipante viene conteggiato come "Emergente in trattamento" se è presente un campione post-basale positivo mentre il campione basale è ADA negativo, oppure è presente un campione post-basale positivo con un titolo >= 4 volte il titolo basale mentre il il campione di riferimento è ADA positivo. Un partecipante viene conteggiato come "Preesistente" se il campione di base è ADA positivo e il partecipante non è qualificato per "Trattamento emergente". Se il partecipante ha interrotto il trattamento in studio prima di un anno dalla prima dose, verranno raccolti ulteriori campioni se l'ultimo ADA è positivo.

Il basale è definito come l'ultimo valore presente o prima della prima dose del farmaco in studio.
Giorno 1 alla settimana 4, 10, 16, 22 e ogni 12 settimane (±14 giorni) dalla visita di valutazione MDS di 24 settimane fino a un anno dalla prima dose
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro (EORTC QLQ-C30)
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 24.
L'EORTC QLQ-C30 è composto da 30 item che includono un punteggio sullo stato di salute globale compreso tra: 1-7, nonché punteggi per 5 scale funzionali (fisica, di ruolo, emotiva, cognitiva e sociale), 3 scale di sintomi (affaticamento, nausea /vomito e dolore) e 6 elementi singoli (dispnea, insonnia, perdita di appetito, costipazione, diarrea e difficoltà finanziarie), tutti compresi tra 1 e 4. I punteggi delle sottoscale vengono trasformati in una scala da 0 a 100. Un punteggio elevato per una scala funzionale rappresenta un livello di funzionamento elevato o sano; un punteggio elevato per lo stato di salute globale/qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) rappresenta un HRQoL complessivo elevato; ma un punteggio elevato per una scala dei sintomi rappresenta un elevato livello di sintomatologia o problemi. Il basale è definito come l'ultimo valore presente o prima della prima dose del farmaco in studio.
Riferimento e settimana 24.
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia antitumorale per l'anemia versione 4 (FACT-An)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 1 nelle settimane 7,13,19 e 24.

Il questionario Functional Assessment of Cancer Therapy - Anemia (FACT-An) comprende 47 item che valutano su una scala Likert a 5 punti da 0 (per niente) a 4 (moltissimo) (in modo che 0 sia considerato peggiore qualità di vita e 4 è una buona risposta) su cinque sottoscale primarie:

  • Benessere fisico (somma di 7 item, range di punteggio da 0 a 28)
  • Benessere sociale/familiare (somma di 7 item, range di punteggio da 0 a 28)
  • Benessere emotivo (somma di 6 elementi, intervallo di punteggio da 0 a 24)
  • Benessere funzionale (somma di 7 item, range di punteggio da 0 a 28)
  • Sintomi correlati all'anemia (somma di 20 item, intervallo di punteggio da 0 a 80)

Un punteggio totale per il FACT-An può essere calcolato sommando le cinque sottoscale primarie con un intervallo di punteggio compreso tra 0 e 188. Punteggi più alti rappresentano una migliore qualità della vita. Il basale è definito come l'ultimo valore presente o prima della prima dose del farmaco in studio.
Riferimento, giorno 1 nelle settimane 7,13,19 e 24.
Area sotto la curva concentrazione-tempo [AUC]
Lasso di tempo: Giorno 1 alla settimana 4, 10, 16, 22 e ogni 12 settimane (±14 giorni) dalla visita di valutazione MDS di 24 settimane fino a un anno dalla prima dose
Giorno 1 alla settimana 4, 10, 16, 22 e ogni 12 settimane (±14 giorni) dalla visita di valutazione MDS di 24 settimane fino a un anno dalla prima dose
Concentrazione plasmatica massima del farmaco [Cmax]
Lasso di tempo: Giorno 1 alla settimana 4, 10, 16, 22 e ogni 12 settimane (±14 giorni) dalla visita di valutazione MDS di 24 settimane fino a un anno dalla prima dose
Giorno 1 alla settimana 4, 10, 16, 22 e ogni 12 settimane (±14 giorni) dalla visita di valutazione MDS di 24 settimane fino a un anno dalla prima dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Celgene

Collaboratori

Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

31 marzo 2023

Completamento dello studio (Stimato)

28 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 settembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 settembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

24 settembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 novembre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACE-536-MDS-002
  • U1111-1218-1810 (Identificatore di registro: WHO)
  • 2022-501485-22 (Altro identificatore: EU CTR)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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