Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde studie van IVIg in Glycine Receptor Antibody Positive Stiff-person Syndrome

11 juni 2019 bijgewerkt door: Andrew McKeon, Mayo Clinic

IVIg in Glycine Receptor Antilichaam Positief Stiff-person Syndrome (SPS) Spectrumstoornissen.

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde studie van intraveneus immunoglobuline (IVIg) voor glycinereceptor-antilichaampositieve (GlyRα1)-antilichaam Stiff Person Syndrome (SPS)-spectrumstoornissen. Volwassen patiënten zullen in de loop van 36 maanden worden ingeschreven. De duur van het onderzoek per patiënt zal 11 weken zijn. De totale studieduur is 39 maanden. Alle behandelings- en studiebezoeken vinden plaats in de Mayo Clinic in Rochester, MN.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is om te bepalen of behandeling met intraveneuze immunoglobuline (IVIG) stijfheid en spasmen vermindert bij patiënten met SPS-spectrumstoornissen in vergelijking met patiënten die geen enkele behandeling krijgen. In deze studie willen onderzoekers de effecten, goed en/of slecht, van IVIG vergelijken met placebo op deelnemers met SPS om erachter te komen welke beter is. Dit is een "gerandomiseerde, dubbelblinde" studie. Welke behandeling deelnemers krijgen, wordt willekeurig bepaald. Deelnemers hebben een gelijke kans om IVIG of de placebo te krijgen.

SPS-spectrumcohort omvat elk van de SPS-spectrumpatiënt (stijve ledematen, stijve romp, stijve ledematen en romp, en PERM). Studiebezoeken worden beschouwd als onderdeel van klinische zorg en vinden plaats bij: inschrijving (valt samen met screeningbezoek) en 11 weken. IVIg/placebo (zoutoplossing)-behandelingen zullen bij alle patiënten op 2 opeenvolgende dagen in week 1, week 5, week 9 worden toegediend.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Patiënt moet 18 jaar of ouder zijn
  • Moet symptomen van SPS hebben gedurende minder dan 3 jaar
  • Als ze corticosteroïden gebruiken, moeten de patiënten gedurende 30 dagen voorafgaand aan inschrijving een stabiele dosis hebben
  • Patiënten zullen een diagnose van SPS-spectrumstoornis hebben op basis van zowel de klinische als de serologische status

Uitsluitingscriteria

  • Patiënten die in de voorafgaande 6 maanden immuunonderdrukkende middelen gebruikten/dosis verhoogden
  • Geschiedenis van trombotische episodes binnen de 2 jaar voorafgaand aan inschrijving
  • Bekende allergische of andere ernstige reacties op bloedproducten, waaronder intolerantie voor eerdere IVIG
  • Eerder adequaat proces van IVIG zoals bepaald door de hoofdonderzoeker
  • IgA-deficiëntie

  • Reproductieve status:

    • Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven
    • Vrouwen en mannen in de vruchtbare leeftijd die niet bereid of niet in staat zijn om een ​​aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken om zwangerschap te voorkomen gedurende de gehele studieperiode, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Elke chirurgische ingreep binnen 4 weken voorafgaand aan baseline.
  • Bewijs van ernstige ongecontroleerde bijkomende ziekten die deelname van de patiënt kunnen verhinderen; Andere aandoeningen van het zenuwstelsel, cardiovasculaire aandoeningen, hematologische/hematopoëse-aandoeningen, aandoeningen van de luchtwegen, spieraandoeningen, endocriene aandoeningen, nier-/urologische aandoeningen, aandoeningen van het spijsverteringsstelsel, aangeboren of verworven ernstige immunodeficiëntie
  • Bekende actieve infectie binnen 4 weken voorafgaand aan baseline.
  • Bewijs van chronisch actieve hepatitis B of C.
  • Actieve ischemische hartziekte in het afgelopen jaar voorafgaand aan baseline.
  • Patiënten mogen geen ernstige nier- of leverziekte hebben
  • Ernstige hypertensie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo's
Normale zoutoplossing
Andere namen:
  • Normale zoutoplossing
Actieve vergelijker: Intraveneus immunoglobuline
De IVIg-dosis is 2 g/kg ideaal lichaamsgewicht elke 4 weken (verdeeld over 2 doses op opeenvolgende dagen) gedurende 12 weken (3 cycli in totaal).
Geneesmiddel: Intraveneuze immunoglobulinen, humaan
Immunoglobulinen zijn gefractioneerde bloedproducten gemaakt van gepoold menselijk plasma.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in distributie-van-stijfheidsindex
Tijdsspanne: Scherm, week 11
Scores op deze index variëren van 0 tot 6 en weerspiegelen de mate van stijfheid. waarbij één punt wordt gegeven voor stijfheid in elk van de volgende gebieden: onderlichaam, bovenlichaam, benen, armen, gezicht en buik. Lagere scores duiden op minder stijfheid.
Scherm, week 11
Verandering in schaal met verhoogde gevoeligheid
Tijdsspanne: Scherm, week 11
Scores variëren van 1 tot 7 op basis van respons; één punt wordt gegeven voor elke bron van of type spasme, als volgt: onverwachte geluiden, visuele prikkels, somatosensorische prikkels, vrijwillige activiteiten, emotionele overstuur of stress, geen specifieke prikkels en nachtelijke spasmen. Lagere scores duiden op minder frequente spasmen.
Scherm, week 11

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mayo Clinic

Medewerkers

Grifols Biologicals, LLC

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Andrew McKeon, MD, Mayo Clinic

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 december 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 april 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 april 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 juni 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 juni 2019

Laatst geverifieerd

1 juni 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 18-007041

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren