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Ensaio randomizado controlado por placebo de IVIg na síndrome de pessoa rígida positiva para anticorpo receptor de glicina

11 de junho de 2019 atualizado por: Andrew McKeon, Mayo Clinic

IVIg em distúrbios do espectro da síndrome da pessoa rígida positiva (SPS) do anticorpo do receptor de glicina.

Este é um estudo randomizado duplo-cego controlado de imunoglobulina intravenosa (IVIg) para distúrbios do espectro da síndrome da pessoa rígida (SPS) do anticorpo receptor de glicina positivo (GlyRα1). Os pacientes adultos serão inscritos ao longo de 36 meses. A duração do estudo por paciente será de 11 semanas. A duração total do estudo será de 39 meses. Todas as visitas de tratamento e estudo ocorrerão na Mayo Clinic em Rochester, MN.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é determinar se o tratamento com imunoglobulina intravenosa (IVIG) reduz a rigidez e os espasmos em pacientes com distúrbios do espectro SPS em comparação com pacientes que não recebem nenhum tratamento. Neste estudo, os investigadores querem comparar os efeitos, bons e/ou ruins, de IVIG com placebo em participantes com SPS para descobrir qual é o melhor. Este é um estudo "randomizado, duplo-cego". O tratamento que os participantes receberão é determinado aleatoriamente. Os participantes têm uma chance igual de receber IVIG ou placebo.

A coorte do espectro SPS incluirá qualquer paciente do espectro SPS (membros rígidos, tronco rígido, membros rígidos e tronco e PERM). As visitas do estudo serão consideradas parte do atendimento clínico e ocorrerão na: inscrição (coincidirá com a visita de triagem) e 11 semanas. Os tratamentos com IVIg/placebo (solução salina) serão administrados em 2 dias consecutivos na semana 1, semana 5 e semana 9 em todos os pacientes.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão

  • O paciente deve ter 18 anos de idade ou mais
  • Deve ter sintomas de SPS por menos de 3 anos
  • Se estiver tomando corticosteróides, os pacientes devem estar em uma dose estável por 30 dias antes da inscrição
  • Os pacientes terão um diagnóstico de transtorno do espectro SPS com base no estado clínico e sorológico

Critério de exclusão

  • Pacientes em uso de imunossupressores iniciados/dose aumentada nos últimos 6 meses
  • História de episódios trombóticos nos 2 anos anteriores à inscrição
  • Reações alérgicas conhecidas ou outras reações graves a produtos sanguíneos, incluindo intolerância a IVIG anterior
  • Ensaio anterior adequado de IVIG conforme determinado pelo Investigador Principal
  • deficiência de IgA
  • Estado reprodutivo:

    • Mulheres grávidas, amamentando
    • Mulheres e homens com potencial para engravidar que não desejam ou não podem usar um método aceitável de controle de natalidade para evitar a gravidez durante todo o período do estudo, conforme avaliado pelo investigador.
  • Qualquer procedimento cirúrgico dentro de 4 semanas antes da linha de base.
  • Evidência de doenças concomitantes graves não controladas que possam impedir a participação do paciente; Outras doenças do sistema nervoso, doenças cardiovasculares, doenças hematológicas/hematopoiéticas, doenças respiratórias, doenças musculares, doenças endócrinas, doenças renais/urológicas, doenças do sistema digestivo, imunodeficiência grave congênita ou adquirida
  • Infecção ativa conhecida dentro de 4 semanas antes da linha de base.
  • Evidência de hepatite B ou C ativa crônica.
  • Doença cardíaca isquêmica ativa no último ano antes da linha de base.
  • Os pacientes não devem ter doença renal ou hepática grave
  • Hipertensão grave

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Solução salina normal
Outros nomes:
  • Solução salina normal
Comparador Ativo: Imunoglobulina intravenosa
A dose de IVIg será de 2g/kg de peso corporal ideal a cada 4 semanas (em 2 doses divididas em dias consecutivos) por 12 semanas (3 ciclos no total).
As imunoglobulinas são produtos sanguíneos fracionados feitos de plasma humano agrupado.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança no índice de distribuição de rigidez
Prazo: Tela, Semana 11
As pontuações neste índice variam de 0 a 6 e refletem a extensão da rigidez. sendo dado um ponto para rigidez em cada uma das seguintes áreas: parte inferior do tronco, parte superior do tronco, pernas, braços, rosto e abdômen. Pontuações mais baixas indicam menos rigidez.
Tela, Semana 11
Mudança na escala de sensibilidade aumentada
Prazo: Tela, Semana 11
As pontuações variam de 1 a 7 com base na resposta; sendo atribuído um ponto para cada fonte ou tipo de espasmo, a saber: ruídos inesperados, estímulos visuais, estímulos somatossensoriais, atividades voluntárias, perturbação ou estresse emocional, nenhum estímulo específico e espasmos noturnos. Pontuações mais baixas indicam espasmos menos frequentes.
Tela, Semana 11

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Colaboradores

Investigadores

  • Investigador principal: Andrew McKeon, MD, Mayo Clinic

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de dezembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

26 de abril de 2019

Conclusão do estudo (Real)

26 de abril de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de novembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de novembro de 2018

Primeira postagem (Real)

21 de novembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de junho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de junho de 2019

Última verificação

1 de junho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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