Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinisch onderzoek om bijwerkingen te karakteriseren die optreden binnen één dag na toediening van TEGSEDI aan volwassen patiënten met hATTR-PN

20 maart 2025 bijgewerkt door: Akcea Therapeutics

Een fase 4-veiligheidsonderzoek ter beoordeling van de bijwerkingen die optreden binnen één dag na toediening van TEGSEDI bij patiënten met polyneuropathie van erfelijke door transthyretine gemedieerde amyloïdose (hATTR-PN)

Het doel van de studie is het karakteriseren van ongewenste voorvallen (AE's) die optreden binnen één dag na toediening van TEGSEDI aan volwassen patiënten met hATTR-PN in het algemeen en bij individuele patiënten met betrekking tot het tijdsverloop van het begin van de AE, veranderingen in vitale functies, preventieve maatregelen, vereiste behandeling , risicofactoren en daaropvolgende nadelige resultaten.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M3K0A6
        • Study Center
  • Verenigde Staten
    • New York
      • Rosedale, New York, Verenigde Staten, 11422
        • Study Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voldoe aan een van de volgende punten:

    1. Amerikaanse patiënten: volwassen patiënten (≥ 18 jaar) gediagnosticeerd met hATTR-PN en TEGSEDI voorgeschreven volgens de USPI
    2. Canadese patiënten: volwassen patiënten (≥ 18 jaar oud) gediagnosticeerd met stadium 1 of stadium 2 hATTR PN en TEGSEDI voorgeschreven volgens de CPM
  2. Moet schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven voor deelname aan dit onderzoek
  3. Moet toegang geven tot hun eerdere medische dossiers
  4. Staat op het punt een behandeling met TEGSEDI te starten of heeft onlangs een behandeling met TEGSEDI gestart en heeft in totaal niet meer dan 9 doses gekregen
  5. Bereid zijn om de vereiste tests uit te voeren en eventuele bijwerkingen en / of veranderingen in medicijnen te melden

  6. Voldoe aan een van de volgende punten:

    1. Vrouwtjes: niet-zwanger en niet-zogend; onthouding, of indien betrokken bij seksuele relaties van vruchtbare leeftijd, de patiënt gebruikt een aanvaardbare anticonceptiemethode vanaf het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) tot 13 weken na de laatste dosis TEGSEDI-toediening
    2. Mannen: Onthouding of als ze seksuele relaties aangaan met een vrouw die zwanger kan worden, gebruikt de patiënt een aanvaardbare anticonceptiemethode vanaf het moment van ondertekening van de ICF tot 13 weken na de laatste dosis TEGSEDI-toediening

Uitsluitingscriteria:

  • Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tegsedi
Deelnemers ontvingen Tegsedi 284 milligram (MG), subcutaan (SC) eenmaal wekelijks, zoals voorgeschreven door hun arts volgens het productlabel.
Geneesmiddel: Tegsedi
SC -injectie.
Andere namen:
  • Inotersen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met incidenten, begin en duur van de behandelingsopkomende bijwerkingen (TEEAS) die plaatsvinden binnen 24 uur na elke Tegsedi -administratie
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar (24 uur na elke Tegsedi -injectie)
Een bijwerkingen (AE) wordt gedefinieerd als enig ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte tijdelijk geassocieerd met het gebruik van medicinaal product, ongeacht of de AE ​​wordt beschouwd als gerelateerd aan het medicinale product. Tea wordt gedefinieerd als AES met een begindatum/tijd op of na de datum/tijd van de eerste over studietoediening van Tegsedi.
Maximaal 2 jaar (24 uur na elke Tegsedi -injectie)
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in vitale tekenen
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar (24 uur na elke Tegsedi -injectie)
Vitale tekenen inclusief lichaamstemperatuur, hartslag, ademhalingssnelheid en systolische/diastolische bloeddruk (BP).
Maximaal 2 jaar (24 uur na elke Tegsedi -injectie)
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in cytokinegehalte en inflammatoire markers
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar (24 uur na elke Tegsedi -injectie)
Cytokines and inflammatory markers including the following parameters: Immunoglobulin (Ig)E, IgG, IgM, C-reactive protein, erythrocyte sedimentation rate, interferon-alpha, interferon beta, chemokines (macrophage inflammatory protein-1a and membrane cofactor protein-1, granulocyte-macrophage colony-stimulating factor, Interleukine (IL) -1alpha (α), IL-1 beta (β), IL-6, IL-8, IL-12 en tumornecrosefactor-a.
Maximaal 2 jaar (24 uur na elke Tegsedi -injectie)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 januari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 maart 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 maart 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TEG4004

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren